BIOOCUS Medical Group компаниясенең икеләтә CD19/BCMA CAR-T терапиясе рефрактер миастения грависында өметле нәтиҗәләр бирә: яшь пациентның сәяхәте
Миастения Гравис (МГ) - аутоантителалар (нигездә, ацетилхолин рецепторына каршы антитәнчекләр, AchRAb) аркасында килеп чыккан хроник аутоиммун нейромускул бозылуы, алар нерв-мускул элемтәсен боза, бу исә тирбәлүче көчсезлеккә, птозга, дисфагиягә һәм авыр очракларда гомергә куркыныч тудыручы сулыш җитмәүчәнлегенә китерә. Гадәти иммуносупрессантларга, IVIG, FcRn ингибиторларына яки комплемент ингибиторларына җавап бирмәгән рефрактер МГ белән авыручылар өчен дәвалау вариантлары әлегә кадәр чикләнгән иде.
BIOOCUS Medical Group компаниясенең ике максатлы CD19/BCMA CAR-T терапиясе аутоантителалар җитештерү өчен җаваплы патоген В күзәнәкләрен һәм плазма күзәнәкләрен төгәл бетерә торган аутологик күзәнәк терапиясенең ачыш чорын күрсәтә. Бу ике максатлы ысул аутоиммун җавапның күзәнәк һәм гумораль компонентларын бетерү юлы белән тирән һәм озакка сузылган ремиссиягә ирешү мөмкинлеген тәкъдим итә.
Терапиянең өметле булуын күрсәтүче очракны мисал итеп китерергә мөмкин. 20 яшьлек LYN дип аталган хатын-кыз пациентка рефрактер миастения грависы (CNGIIIa, AchRAb-позитив) һәм операциядән соңгы B3 типтагы тимома/тимус гиперплазиясе диагнозы куелган. Аның шулай ук остеопороз, ике яклы фемур башы һәм сул як проксималь тибиаль аваскуляр некроз, тимер җитмәү анемиясе кебек коморбидлыклары булган. 2019 елдан 2025 елга кадәр күп төрле терапия линияләренә карамастан, шул исәптән югары дозалы стероидлар һәм азатиоприн, такролимус, циклоспорин, кабатланган вена эченә инъекция, эфгартигимод, экулизумаб һәм телитацицепт һәм ритуксимаб (500 мг), аның хәле контрольдә тотылмаган.
2025 елның ноябрендә CAR-T протоколы башланды һәм циклоспорин куллану туктатылды. Периферик канның мононуклеар күзәнәкләре 2025 елның 1 декабрендә җыелды. 2025 елның 15 декабрендә аңа CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/кг) һәм BCMA CAR-T (1 × 10⁶/кг) инфузиясе ясалды. Инфузиядән соң бернинди тискәре күренешләр дә күзәтелмәде.
2026 елның мартына кадәр, күзәтү нәтиҗәләре буенча, CAR-T тиз арада in-vivo киңәюе күзәтелде, CD19 CAR-T 10 нчы көнне иң югары күрсәткечләре (7,62%, 4,622×10⁷/л) һәм BCMA CAR-T 10 нчы көнне (17,17%, 1,0414×10⁸/л) күзәтелде, бу күрсәткечләр 3 нче айга кадәр сакланды. Лабораториядә яхшырулар арасында AchRAb дәрәҗәләренең һәм B-лимфоцитларның гомуми санының сизелерлек кимүе, кан анализының тотрыклылыгы, бавыр һәм бөер функциясе бар иде. Клиник яктан, санлы миастения грависы (QMG) һәм көндәлек тормыш эшчәнлеге (ADL) балларында сизелерлек үсеш теркәлде. Диплопия, йөз катылыгы, дизартрия һәм аяк-кулларның арыганлыгы кебек симптомнар хәл ителде яки сизелерлек яхшырды.
Бу очрак BIOOCUS Medical Group компаниясенең ике максатлы CD19/BCMA CAR-T терапиясенең тирән иммун торгызуга һәм рефрактер МГда клиник файдага ирешүдә үзгәртеп кору потенциалын күрсәтә. Терапия яхшы тоела, CRS яки нейротоксиклык күзәтелми, һәм хроник иммуносупрессиягә ихтыяҗны киметү белән беррәттән озак вакытлы ремиссиягә өмет бирә.