BIOOCUS تېببىي گۇرۇپپىسىنىڭ قوش CD19/BCMA CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى ياش بىمارلارنىڭ سەپىرىگە چىداملىق مىئاستېنىيە گراۋىس كېسىلىدە ئۈمىدۋار نەتىجىلەرنى قولغا كەلتۈردى.
مىئاستېنىيە گراۋىس (MG) ئۆزلۈكىدىن پەيدا بولىدىغان نېرۋا مۇسكۇل كېسەللىكى بولۇپ، ئۆزلۈكىدىن پەيدا بولىدىغان ئانتىتېلا (ئاساسلىقى ئاتسېتىلخولىن قوبۇللىغۇچىسىغا قارشى ئانتىتېلا، AchRAb) نېرۋا-مۇسكۇل ئالاقىسىگە توسقۇنلۇق قىلىپ، ئۆزگىرىشچان ئاجىزلىق، پتوز، نەپەس قىسىلىش ۋە ئېغىر ئەھۋاللاردا ھاياتقا خەۋپ يەتكۈزىدىغان نەپەس يېتىشمەسلىكنى كەلتۈرۈپ چىقىرىدۇ. ئەنئەنىۋى ئىممۇنىتېت بېسىمىنى تۆۋەنلىتىش دورىلىرى، IVIG، FcRn چەكلىگۈچىلىرى ياكى تولۇقلىغۇچ چەكلىگۈچىلەرگە ئىنكاس قايتۇرمىغان، داۋالاش تاللانمىلىرى ھازىرغىچە چەكلىك بولۇپ كەلگەن.
BIOOCUS تېببىي گۇرۇپپىسىنىڭ قوش نىشانلىق CD19/BCMA CAR-T داۋالاش ئۇسۇلى، ئاپتوماتىك ئانتىتېلا ئىشلەپچىقىرىشقا مەسئۇل بولغان كېسەللىك پەيدا قىلغۇچى B ھۈجەيرىلىرى ۋە پلازما ھۈجەيرىلىرىنى ئېنىق يوقىتىدىغان بىر خىل يېڭىچە ئاپتوماتىك ھۈجەيرە داۋالاش ئۇسۇلى. بۇ قوش نىشانلىق ئۇسۇل، ئاپتوماتىك ئىممۇنىتېت ئىنكاسىنىڭ ھۈجەيرە ۋە گۇمورال تەركىبلىرىنى ھەل قىلىش ئارقىلىق چوڭقۇر ۋە ئۇزۇن مۇددەتلىك ئەسلىگە كېلىش ئىمكانىيىتىنى تەمىنلەيدۇ.
ۋەكىللىك مىسال داۋالاشنىڭ ئۈمىدىنى نامايان قىلىدۇ. LYN دەپ ئاتالغان 20 ياشلىق بىر ئايال بىمارغا چىداملىق مىئاستېنىيە گراۋىس (CNGIIIa، AchRAb-مۇسبەت) ۋە ئوپېراتسىيەدىن كېيىنكى B3 تىپلىق تىموس/تىموس گىپېرپلازىيەسى دەپ دىئاگنوز قويۇلغان. ئۇنىڭدا يەنە ئوستېئوپوروز، ئىككى تەرەپلىك فېمورال بېشى ۋە سول تەرەپتىكى تىبىئال قان تومۇر نېكروزى ۋە تۆمۈر كەمچىللىكىدىن كېلىپ چىققان قان ئازلىقى قاتارلىق قوشۇمچە كېسەللىكلەر بار ئىدى. 2019-يىلدىن 2025-يىلغىچە يۇقىرى مىقداردىكى ستېروئىدلار ۋە ئازاتىئوپرىن، تاكرولىمۇس، سىكلوسپورىن، قايتا-قايتا IVIG، ئېفگارتىگىمود، ئېكۇلىزۇماب ۋە تېلىتاسىسېپت ۋە رىتۇكسىماب (500 مىللىگرام) قاتارلىق كۆپ خىل داۋالاش ئۇسۇللىرى قوللىنىلغان بولسىمۇ، ئۇنىڭ ئەھۋالى كونترول قىلىنمىغان.
2025-يىلى 11-ئايدا، CAR-T كېلىشىمى باشلىنىپ، سىكلوسپورىن توختىتىلدى. 2025-يىلى 12-ئاينىڭ 1-كۈنى پېرىفېرىيە قان مونونۇكلېئار ھۈجەيرىلىرى يىغىۋېلىندى. 2025-يىلى 12-ئاينىڭ 15-كۈنى، ئۇنىڭغا CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) ۋە BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) ئوكۇل قىلىندى. ئوكۇل قىلىنغاندىن كېيىن ھېچقانداق ئەكىس تەسىر كۆرۈلمىدى.
2026-يىلى 3-ئايغىچە، كېيىنكى باھالاشلاردا جانلىقلاردا CAR-T نىڭ تېز سۈرئەتتە كېڭىيىشى كۆرۈلدى، CD19 CAR-T نىڭ ئەڭ يۇقىرى چېكى 10-كۈنى (%7.62، 4.622×10⁷/L) ۋە BCMA CAR-T نىڭ 10-كۈنى (%17.17، 1.0414×10⁸/L) بولۇپ، 3-ئايغىچە داۋاملاشتى. تەجرىبىخانىدا ياخشىلىنىشلار AchRAb سەۋىيەسى ۋە ئومۇمىي B-لىمفا ھۈجەيرىسى سانىنىڭ كۆرۈنەرلىك دەرىجىدە تۆۋەنلىشىنى، قان سانىنىڭ مۇقىملىشىشىنى، جىگەر ۋە بۆرەك ئىقتىدارىنىڭ مۇقىملىشىشىنى ئۆز ئىچىگە ئالىدۇ. كلىنىكىلىق جەھەتتىن، مىقدار مىئاستېنىيە گراۋىس (QMG) ۋە كۈندىلىك تۇرمۇش پائالىيەتلىرى (ADL) نومۇرلىرىدا كۆرۈنەرلىك ئېشىش خاتىرىلەنگەن. ئىككى كۆزلۈك، يۈز قېتىشىش، دىزارترىيە ۋە قول-پۇت چارچاش قاتارلىق ئالامەتلەر ياخشىلانغان ياكى كۆرۈنەرلىك ياخشىلانغان.
بۇ ئەھۋال BIOOCUS تېببىي گۇرۇھىنىڭ قوش نىشانلىق CD19/BCMA CAR-T داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ چوڭقۇر ئىممۇنىتېت ئەسلىگە كېلىشى ۋە MG غا قارشى تۇرۇش ئۈنۈمىگە ئېرىشىشتىكى ئۆزگەرتىش ئىقتىدارىنى نامايان قىلىدۇ. بۇ داۋالاش ئۇسۇلى ياخشى قوبۇل قىلىنىدۇ، CRS ياكى نېرۋا زەھەرلىنىش كۆرۈلمەيدۇ، ھەمدە ئۇزۇن مۇددەتلىك ئەسلىگە كېلىش بىلەن بىرگە، ئۇزۇن مۇددەتلىك ئىممۇنىتېت بېسىمىنى تۆۋەنلىتىشكە ئۈمىدۋار.