BIOOCUS Mediese Groep se Dubbele CD19/BCMA CAR-T Terapie Lewer Belowende Resultate in Refraktêre Myasthenia Gravis: 'n Jong Pasiënt se Reis
Myasthenia Gravis (MG) is 'n chroniese outo-immuun neuromuskulêre versteuring wat veroorsaak word deur outo-antiliggame (hoofsaaklik anti-asetielcholienreseptor-antiliggaampies, AchRAb) wat senuwee-spierkommunikasie belemmer, wat lei tot wisselende swakheid, ptose, disfagie en in ernstige gevalle lewensgevaarlike respiratoriese versaking. Vir pasiënte met refraktêre MG wat nie gereageer het op konvensionele immuunonderdrukkers, IVIG, FcRn-inhibeerders of komplementinhibeerders nie, was behandelingsopsies tot dusver beperk.
BIOOCUS Mediese Groep se dubbelteiken CD19/BCMA CAR-T-terapie verteenwoordig 'n deurbraak in outologiese selterapie wat patogene B-selle en plasmaselle wat verantwoordelik is vir outo-antiliggaamproduksie presies uitskakel. Hierdie dubbelteikenbenadering bied die potensiaal vir diep en duursame remissie deur beide die sellulêre en humorale komponente van die outo-immuunrespons aan te spreek.
'n Verteenwoordigende geval beklemtoon die belofte van die terapie. 'n 20-jarige vroulike pasiënt, bekend as LYN, is gediagnoseer met refraktêre Myasthenia Gravis (CNGIIIa, AchRAb-positief) en post-chirurgiese B3-tipe timoom/timiese hiperplasie. Sy het ook komorbiditeite gehad, insluitend osteoporose, bilaterale femurkop en linker proksimale tibiale avaskulêre nekrose, en ystertekort-anemie. Ten spyte van verskeie terapielyne van 2019 tot 2025 - insluitend hoë-dosis steroïede plus asatioprien, takrolimus, siklosporien, herhaalde IVIG, efgartigimod, eculizumab plus telitacicept, en rituximab (500 mg) - het haar toestand onbeheersd gebly.
In November 2025 is die CAR-T-protokol geïnisieer en siklosporien is gepouseer. Perifere bloedmononukleêre selle is op 1 Desember 2025 versamel. Op 15 Desember 2025 het sy 'n infusie van CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) ontvang. Geen nadelige effekte is na die infusie waargeneem nie.
Teen Maart 2026 het opvolgassesserings vinnige in-vivo CAR-T-uitbreiding getoon, met piek CD19 CAR-T op dag 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) en BCMA CAR-T op dag 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), wat tot maand 3 volgehou is. Laboratoriumverbeterings het 'n beduidende vermindering in AchRAb-vlakke en totale B-limfosiettellings ingesluit, met stabiele bloedtellings, lewer- en nierfunksie. Klinies is noemenswaardige winste aangeteken in Kwantitatiewe Myasthenia Gravis (QMG) en Aktiwiteite van Daaglikse Lewe (ADL)-tellings. Simptome soos diplopie, gesigstyfheid, disartrie en ledemaatmoegheid het resolusie of merkbare verbetering getoon.
Hierdie geval demonstreer die transformerende potensiaal van BIOOCUS Medical Group se dubbelteiken CD19/BCMA CAR-T-terapie om diep immuunherstel en betekenisvolle kliniese voordeel in refraktêre MG te bereik. Die terapie word goed verdra, sonder CRS of neurotoksisiteit waargeneem, en hou belofte in vir langtermyn remissie terwyl die behoefte aan chroniese immuunonderdrukking verminder word.