Tugann Teiripe Dúbailte CD19/BCMA CAR-T ó Ghrúpa Leighis BIOOCUS torthaí geallta i Myasthenia Gravis teasfhulangach: Turas Othair Óig
Is neamhord néar-mhatánach uath-imdhíonachta ainsealach é Myasthenia Gravis (MG) arb é is cúis leis ná antasubstaintí uath-imdhíonachta (antasubstaintí gabhdóra frith-aiceatailchoilín, AchRAb den chuid is mó) a chuireann isteach ar chumarsáid néaróg-matán, rud a fhágann laige luaineach, ptóis, disfaga, agus i gcásanna tromchúiseacha cliseadh riospráide bagrach don bheatha. I gcás othair a bhfuil MG teasfhulangach orthu nár fhreagair d’imdhíon-choscóirí traidisiúnta, IVIG, coscairí FcRn, nó coscairí comhlántacha, bhí roghanna cóireála teoranta—go dtí seo.
Is teiripe chealla uath-logaigh cheannródaíoch í teiripe dé-sprioc CD19/BCMA CAR-T ó BIOOCUS Medical Group a dhíothaíonn go beacht cealla B pataigineacha agus cealla plasma atá freagrach as táirgeadh uath-antasubstaintí. Tugann an cur chuige dé-sprioc seo an cumas chun maolú domhain agus buan a bhaint amach trí aghaidh a thabhairt ar chomhpháirteanna ceallacha agus humoral an fhreagairt uath-imdhíonach araon.
Léiríonn cás ionadaíoch gealladh na teiripe. Rinneadh diagnóis ar othar baineann 20 bliain d'aois, ar a dtugtar LYN, le Myasthenia Gravis teasfhulangach (CNGIIIa, AchRAb-dearfach) agus hipearpláis thymoma/thymic de chineál B3 iar-mháinliachta. Bhí comhghalair aici freisin, lena n-áirítear oistéapóróis, neacróis avascular déthaobhach ceann na feimire agus neacróis avascular tibial proximal clé, agus anaemia easnaimh iarainn. In ainneoin illínte teiripe ó 2019 go 2025 - lena n-áirítear stéaróidigh ard-dáileoige móide asathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG arís agus arís eile, efgartigimod, eculizumab móide telitacicept, agus rituximab (500 mg) - d'fhan a riocht gan smacht.
I mí na Samhna 2025, cuireadh tús leis an bprótacal CAR-T agus cuireadh sos ar chiclosporin. Bailíodh cealla monanúicléacha fola imeallacha ar 1 Nollaig, 2025. Ar 15 Nollaig, 2025, fuair sí insileadh de CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) móide BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Níor breathnaíodh aon teagmhais dhíobhálacha i ndiaidh an insileadh.
Faoi Mhárta 2026, léirigh measúnuithe leantacha leathnú tapa in-vivo CAR-T, le buaic CD19 CAR-T ag lá 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) agus BCMA CAR-T ag lá 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), a choinníodh ar feadh mí 3. I measc na bhfeabhsuithe saotharlainne bhí laghdú suntasach ar leibhéil AchRAb agus comhaireamh iomlán limficítí-B, le comhaireamh fola cobhsaí, feidhm ae agus duáin. Go cliniciúil, taifeadadh gnóthachain shuntasacha i scóir Myasthenia Gravis Cainníochtúil (QMG) agus Gníomhaíochtaí Maireachtála Laethúla (ADL). Léirigh comharthaí ar nós diplopia, righneas aghaidhe, disartria, agus tuirse géag réiteach nó feabhas suntasach.
Léiríonn an cás seo acmhainneacht chlaochlaitheach teiripe dé-sprioc CD19/BCMA CAR-T BIOOCUS Medical Group chun athshocrú imdhíonachta domhain agus sochar cliniciúil bríoch a bhaint amach i MG teasfhulangach. Glactar go maith leis an teiripe, gan aon CRS ná néarthocsaineacht le feiceáil, agus tá gealladh fúithi maidir le loghadh fadtéarmach agus an gá atá le himdhíon-chosc ainsealach á laghdú ag an am céanna.