Leigheas CAR-T Dùbailte CD19/BCMA aig Buidheann Mheidigeach BIOOCUS a’ lìbhrigeadh thoraidhean gealltanach ann am Myasthenia Gravis teasfhulangach: Turas euslainteach òg
'S e eas-òrdugh neuromuscular fèin-dìonach cronach a th' ann am Myasthenia Gravis (MG) air adhbhrachadh le autoantibodies (gu sònraichte antibodies gabhadair anti-acetylcholine, AchRAb) a chuireas bacadh air conaltradh nearbh-fèithe, ag adhbhrachadh laigse caochlaideach, ptosis, dysphagia, agus ann an cùisean dona fàilligeadh analach a tha a' bagairt beatha. Do dh'euslaintich le MG teasfhulangach nach do fhreagair ri drogaichean dìonachd àbhaisteach, IVIG, luchd-bacadh FcRn, no luchd-bacadh co-phàirteach, tha roghainnean làimhseachaidh air a bhith cuibhrichte - gu ruige seo.
Tha leigheas dà-thargaid CD19/BCMA CAR-T aig Buidheann Leigheil BIOOCUS a’ riochdachadh leigheas cealla fèin-ghluasadach ùr-ghnàthach a bhios a’ cuir às gu mionaideach do cheallan B pathogenic agus ceallan plasma a tha an urra ri cinneasachadh fèin-dìon-bodhaig. Tha an dòigh-obrach dà-thargaid seo a’ tabhann comas airson maitheanas domhainn is maireannach le bhith a’ dèiligeadh ri gach cuid na pàirtean ceallach agus humoral den fhreagairt fèin-dìonach.
Tha cùis riochdachail a’ soilleireachadh gealladh na leigheis. Chaidh Myasthenia Gravis teasfhulangach (CNGIIIa, AchRAb-deimhinneach) agus hyperplasia thymoma/thymic seòrsa B3 às dèidh lannsaireachd a dhearbhadh ann an euslainteach boireann 20 bliadhna a dh'aois, ris an canar LYN. Bha co-mhorbachdan aice cuideachd a’ gabhail a-steach osteoporosis, necrosis avascular ceann femoral dà-thaobhach agus necrosis avascular tibial proximal clì, agus anemia easbhaidh iarainn. A dh’ aindeoin iomadh loidhne leigheis bho 2019 gu 2025 - a’ gabhail a-steach steroids dòs àrd a bharrachd air azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG a-rithist, efgartigimod, eculizumab a bharrachd air telitacicept, agus rituximab (500 mg) - dh’ fhan a staid gun smachd.
Anns an t-Samhain 2025, chaidh pròtacal CAR-T a thòiseachadh agus chaidh stad a chur air cyclosporine. Chaidh ceallan mononuclear fala imeallach a chruinneachadh air 1 Dùbhlachd 2025. Air 15 Dùbhlachd 2025, fhuair i stealladh de CD19 CAR-T (0.5 × 10⁶/kg) a bharrachd air BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Cha deach droch bhuaidhean sam bith fhaicinn às dèidh an stealladh.
Ron Mhàrt 2026, sheall measadh leanmhainn leudachadh luath CAR-T in-vivo, le CD19 CAR-T aig an ìre as àirde air latha 10 (7.62%, 4.622 × 10⁷/L) agus BCMA CAR-T air latha 10 (17.17%, 1.0414 × 10⁸/L), air a chumail suas tron 3mh mìos. Am measg nan leasachaidhean obair-lann bha lùghdachadh mòr ann an ìrean AchRAb agus àireamhan iomlan B-lymphocyte, le àireamhan fala seasmhach, gnìomh grùthan is dubhagan. Gu clionaigeach, chaidh buannachdan follaiseach a chlàradh ann an sgòran Myasthenia Gravis Cainneachdail (QMG) agus Gnìomhan Beatha Làitheil (ADL). Sheall comharraidhean leithid diplopia, stiffness aghaidh, dysarthria, agus sgìths buill-bodhaig fuasgladh no leasachadh mòr.
Tha a’ chùis seo a’ sealltainn comas atharrachail leigheas dà-thargaid CD19/BCMA CAR-T aig Buidheann Leigheil BIOOCUS ann a bhith a’ coileanadh ath-shuidheachadh domhainn air an t-siostam dìon agus buannachd clionaigeach bhrìoghmhor ann am MG teasfhulangach. Tha an leigheas air a ghiùlan gu math, gun CRS no neurotoxicity air fhaicinn, agus tha gealladh ann airson maitheanas fad-ùine fhad ‘s a tha e a’ lughdachadh an fheum air dìonachd-bhacadh leantainneach.