Tvöföld CD19/BCMA CAR-T meðferð BIOOCUS Medical Group skilar efnilegum árangri í þrálátri vöðvaslensfár: Ferðalag ungs sjúklings
Lenfslensfár (Myasthenia Gravis, MG) er langvinnur sjálfsofnæmissjúkdómur í tauga- og vöðvastarfsemi sem orsakast af sjálfsmótefnum (aðallega mótefnum gegn asetýlkólínviðtaka, AchRAb) sem skerða samskipti tauga og vöðva, sem leiðir til sveiflukennds máttleysis, lokbrá, kyngingarörðugleika og í alvarlegum tilfellum lífshættulegrar öndunarbilunar. Fyrir sjúklinga með þrálátan MG sem hafa ekki svarað hefðbundnum ónæmisbælandi lyfjum, IVIG, FcRn-hemlum eða komplementhemlum hafa meðferðarúrræði verið takmörkuð - fram að þessu.
Tvöföld markmiðsmeðferð BIOOCUS Medical Group með CD19/BCMA CAR-T er byltingarkennd sjálfsfrumumeðferð sem útrýmir nákvæmlega sjúkdómsvaldandi B-frumum og plasmafrumum sem bera ábyrgð á framleiðslu sjálfsmótefna. Þessi tvíþætta markmiðsaðferð býður upp á möguleika á djúpri og varanlegri bata með því að taka á bæði frumu- og vessabundnum þáttum sjálfsofnæmisviðbragða.
Dæmigert tilfelli undirstrikar loforð meðferðarinnar. Tuttugu ára gömul kona, kölluð LYN, greindist með þráláta vöðvaslensfár (CNGIIIa, AchRAb-jákvætt) og B3-gerð hóstarkirtilsæxli/hóstarkirtilsstækkun eftir aðgerð. Hún var einnig með undirliggjandi sjúkdóma, þar á meðal beinþynningu, tvíhliða lærleggshöfði og vinstri efri hluta sköflungsvöðvans og járnskortsblóðleysi. Þrátt fyrir margar meðferðarlínur frá 2019 til 2025 - þar á meðal stóra skammta af sterum ásamt asatíópríni, takrólímusi, cýklósporíni, endurtekinni IVIG, efgartigimod, eculizumab ásamt telitaccept og rituximab (500 mg) - var ástand hennar óbreytt.
Í nóvember 2025 hófst CAR-T meðferðin og cýklósporíni var hætt. Einkjarnafrumur úr útlægum blóði voru safnaðar 1. desember 2025. 15. desember 2025 fékk hún innrennsli af CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) ásamt BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Engar aukaverkanir komu fram eftir innrennslið.
Í mars 2026 sýndu eftirfylgnimat hraða in vivo útbreiðslu CAR-T, með hámarki CD19 CAR-T á degi 10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) og BCMA CAR-T á degi 10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L), sem varaði út 3. mánuð. Meðal batna í rannsóknarstofu voru marktæk lækkun á AchRAb gildum og heildarfjölda B-eitilfrumna, með stöðugri blóðmynd, lifrar- og nýrnastarfsemi. Klínískt séð var umtalsverð aukning í magni vöðvaslensfárs (QMG) og athöfnum daglegs lífs (ADL). Einkenni eins og tvísýni, stirðleiki í andliti, tormæli og þreyta í útlimum sýndu hnignun eða mikla bata.
Þetta tilfelli sýnir fram á umbreytingarmöguleika tvíþættrar CD19/BCMA CAR-T meðferðar BIOOCUS Medical Group til að ná djúpri ónæmisendurhæfingu og marktækum klínískum ávinningi við þráláta MG. Meðferðin þolist vel, engin CRS eða taugaeituráhrif komu fram og lofar góðu um langtíma bata en dregur úr þörfinni fyrir langvarandi ónæmisbælingu.