Двострука CD19/BCMA CAR-T терапија компаније BIOOCUS Medical Group даје обећавајуће резултате код рефракторне мијастеније гравис: Путовање младог пацијента
Мијастенија гравис (МГ) је хронични аутоимуни неуромускуларни поремећај узрокован аутоантителима (првенствено антителима против ацетилхолинских рецептора, AchRAb) која оштећују комуникацију нерва и мишића, што доводи до флуктуирајуће слабости, птозе, дисфагије, а у тешким случајевима и до респираторне инсуфицијенције која угрожава живот. За пацијенте са рефракторном МГ који нису реаговали на конвенционалне имуносупресоре, IVIG, FcRn инхибиторе или инхибиторе комплемента, могућности лечења су биле ограничене – до сада.
Двоструко циљана CD19/BCMA CAR-T терапија компаније BIOOCUS Medical Group представља револуционарну аутологну ћелијску терапију која прецизно елиминише патогене Б ћелије и плазма ћелије одговорне за производњу аутоантитела. Овај двоструко циљани приступ нуди потенцијал за дубоку и трајну ремисију обраћајући се и на ћелијске и на хуморалне компоненте аутоимуног одговора.
Репрезентативан случај истиче обећање ове терапије. Двадесетогодишњој пацијенткињи, означеној као LYN, дијагностикована је рефракторна мијастенија гравис (CNGIIIa, AchRAb-позитивна) и постоперативна тимома/тимусна хиперплазија типа B3. Такође је имала коморбидитете, укључујући остеопорозу, билатералну аваскуларну некрозу главе фемура и леве проксималне тибијалне кости, као и анемију услед недостатка гвожђа. Упркос вишеструким линијама терапије од 2019. до 2025. године - укључујући високе дозе стероида плус азатиоприн, такролимус, циклоспорин, поновљене IVIG, ефгартигимод, екулизумаб плус телитацицепт и ритуксимаб (500 мг) - њено стање је остало неконтролисано.
У новембру 2025. године, покренут је CAR-T протокол, а циклоспорин је паузиран. Мононуклеарне ћелије периферне крви су прикупљене 1. децембра 2025. године. Дана 15. децембра 2025. године, примила је инфузију CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) плус BCMA CAR-T (1×10⁶/кг). Нису примећени нежељени догађаји након инфузије.
До марта 2026. године, пратеће процене су показале брзу in-vivo експанзију CAR-T, са врхунцем CD19 CAR-T на 10. дан (7,62%, 4,622×10⁷/L) и BCMA CAR-T на 10. дан (17,17%, 1,0414×10⁸/L), што је одржано до 3. месеца. Лабораторијска побољшања су укључивала значајно смањење нивоа AchRAb и укупног броја B-лимфоцита, са стабилном крвном сликом, функцијом јетре и бубрега. Клинички, забележени су значајни добици у резултатима квантитативне мијастеније гравис (QMG) и активности свакодневног живота (ADL). Симптоми попут диплопије, укочености лица, дизартрије и замора удова показали су резолуцију или значајно побољшање.
Овај случај показује трансформативни потенцијал двоструко-таргетне CD19/BCMA CAR-T терапије компаније BIOOCUS Medical Group у постизању дубоког имунолошког ресетовања и значајне клиничке користи код рефракторне миелоидне мигрене. Терапија се добро подноси, без примећеног хроничног ресуспендовања или неуротоксичности, и обећава дугорочну ремисију уз смањење потребе за хроничном имуносупресијом.