Tiba ya BIOOCUS Medical Group Dual CD19/BCMA CAR-T Inatoa Matokeo Mazuri katika Myasthenia Gravis Inayoweza Kuacha Kujirudia: Safari ya Mgonjwa Kijana
Myasthenia Gravis (MG) ni ugonjwa sugu wa neva unaosababishwa na kingamwili (kimsingi kingamwili za vipokezi vya asetilikolini, AchRAb) ambazo huharibu mawasiliano ya neva na misuli, na kusababisha udhaifu unaobadilika-badilika, ptosis, dysphagia, na katika hali mbaya kushindwa kupumua kunakohatarisha maisha. Kwa wagonjwa walio na MG isiyoweza kubadilika ambao hawajaitikia dawa za kawaida za kukandamiza kinga mwilini, IVIG, vizuizi vya FcRn, au vizuizi vya ziada, chaguzi za matibabu zimekuwa chache—hadi sasa.
Tiba ya BIOOCUS Medical Group yenye malengo mawili ya CD19/BCMA CAR-T inawakilisha tiba ya seli ya autologous yenye mafanikio ambayo huondoa kwa usahihi seli B zinazosababisha magonjwa na seli za plasma zinazohusika na uzalishaji wa kingamwili za mwili. Mbinu hii yenye malengo mawili inatoa uwezekano wa msamaha wa kina na wa kudumu kwa kushughulikia vipengele vya seli na humoral vya mwitikio wa kingamwili.
Kesi wakilishi inaangazia ahadi ya tiba hiyo. Mgonjwa wa kike mwenye umri wa miaka 20, anayejulikana kama LYN, aligunduliwa na Myasthenia Gravis isiyoweza kurekebishwa (CNGIIIa, AchRAb-positive) na thymoma/thymic hyperplasia ya baada ya upasuaji ya aina ya B3. Pia alikuwa na magonjwa mengine ikiwa ni pamoja na osteoporosis, kichwa cha pande mbili cha fupa la paja na necrosis ya avascular ya tibial ya upande wa kushoto, na anemia ya upungufu wa madini. Licha ya matibabu mengi kuanzia 2019 hadi 2025—ikiwa ni pamoja na steroidi za dozi kubwa pamoja na azathioprine, tacrolimus, cyclosporine, IVIG iliyorudiwa, efgartigimod, eculizumab pamoja na telitacicept, na rituximab (500 mg)—hali yake ilibaki bila kudhibitiwa.
Mnamo Novemba 2025, itifaki ya CAR-T ilianzishwa na cyclosporine ilisitishwa. Seli za mononuklea za damu za pembeni zilikusanywa mnamo Desemba 1, 2025. Mnamo Desemba 15, 2025, alipokea sindano ya CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) pamoja na BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Hakuna matukio mabaya yaliyoonekana baada ya sindano.
Kufikia Machi 2026, tathmini za ufuatiliaji zilionyesha upanuzi wa haraka wa CAR-T ndani ya mwili, huku kilele cha CD19 CAR-T katika siku ya 10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) na BCMA CAR-T katika siku ya 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), kikiendelea hadi mwezi wa 3. Maboresho ya maabara yalijumuisha kupungua kwa kiasi kikubwa kwa viwango vya AchRAb na jumla ya hesabu za limfositi za B, pamoja na hesabu thabiti za damu, utendaji kazi wa ini na figo. Kimatibabu, ongezeko kubwa lilirekodiwa katika alama za Myasthenia Gravis (QMG) na Shughuli za Maisha ya Kila Siku (ADL). Dalili kama vile diplopia, ugumu wa uso, dysarthria, na uchovu wa viungo zilionyesha azimio au uboreshaji mkubwa.
Kesi hii inaonyesha uwezo wa kubadilisha wa tiba ya BIOOCUS Medical Group yenye malengo mawili ya CD19/BCMA CAR-T katika kufikia urejeshaji wa kina wa kinga mwilini na faida ya kimatibabu yenye maana katika MG isiyoweza kurekebishwa. Tiba hii inavumiliwa vizuri, bila CRS au sumu ya neva kuonekana, na ina ahadi ya msamaha wa muda mrefu huku ikipunguza hitaji la kukandamiza kinga mwilini kwa muda mrefu.










