BIOOCUS Medical Group-ийн хос CD19/BCMA CAR-T эмчилгээ нь тэсвэртэй миастения грависын эмчилгээнд ирээдүйтэй үр дүнг өгч байна: Залуу өвчтөний аялал
Миастения Гравис (MG) нь мэдрэл-булчингийн холбоог алдагдуулж, хэлбэлзэлтэй сулрал, птоз, дисфаги, хүнд тохиолдолд амь насанд аюултай амьсгалын дутагдалд хүргэдэг аутоэсрэгбие (голчлон ацетилхолины рецепторын эсрэгбие, AchRAb)-аас үүдэлтэй архаг аутоиммун мэдрэлийн булчингийн эмгэг юм. Уламжлалт дархлаа дарангуйлагч, IVIG, FcRn дарангуйлагч эсвэл комплемент дарангуйлагчдад хариу үйлдэл үзүүлээгүй, тэсвэртэй MG-тэй өвчтөнүүдийн хувьд эмчилгээний сонголтууд хязгаарлагдмал байсан - өнөөг хүртэл.
BIOOCUS Medical Group-ийн хос зорилтот CD19/BCMA CAR-T эмчилгээ нь аутоэсрэгбие үүсгэдэг эмгэг төрүүлэгч В эсүүд болон плазмын эсүүдийг нарийн устгадаг аутологийн эсийн эмчилгээний нээлт юм. Энэхүү хос зорилтот арга нь аутоиммун хариу урвалын эсийн болон гуморал бүрэлдэхүүн хэсгүүдийг хоёуланг нь шийдвэрлэх замаар гүн бөгөөд удаан хугацааны ремиссияд хүрэх боломжийг олгодог.
Төлөөллийн тохиолдол нь эмчилгээний ирээдүйг онцолж байна. LYN гэгддэг 20 настай эмэгтэй өвчтөнд тэсвэртэй миастения гравис (CNGIIIa, AchRAb-эерэг) болон мэс заслын дараах B3 хэлбэрийн тимома/тимусын гиперплази оношлогджээ. Тэрээр мөн ясны сийрэгжилт, хоёр талын дунд чөмөгний толгой болон зүүн проксимал шилбэний судасны аваскуляр үхжил, төмрийн дутагдлын цус багадалт зэрэг хавсарсан өвчнүүдтэй байв. 2019-2025 онуудад өндөр тунтай стероидууд болон азатиоприн, такролимус, циклоспорин, давтан судсаар тарих, эфгартигимод, экулизумаб болон телитацицепт, ритуксимаб (500 мг) зэрэг олон төрлийн эмчилгээ хийсэн ч түүний биеийн байдал хяналтгүй хэвээр байв.
2025 оны 11-р сард CAR-T протоколыг эхлүүлж, циклоспориныг түр зогсоосон. Захын цусны мононуклеар эсүүдийг 2025 оны 12-р сарын 1-нд цуглуулсан. 2025 оны 12-р сарын 15-нд түүнд CD19 CAR-T (0.5×10⁶/кг) болон BCMA CAR-T (1×10⁶/кг) дуслаар хийсэн. Дусал хийсний дараа ямар нэгэн сөрөг нөлөө ажиглагдаагүй.
2026 оны 3-р сар гэхэд дараагийн үнэлгээгээр in vivo CAR-T хурдацтай тэлж, 10 дахь өдөр CD19 CAR-T оргил үедээ (7.62%, 4.622×10⁷/л), 10 дахь өдөр BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/л) хүрсэн нь 3-р сар хүртэл үргэлжилсэн. Лабораторийн сайжруулалтад AchRAb түвшин болон нийт В-лимфоцитын тоо мэдэгдэхүйц буурч, цусны тоо тогтвортой, элэг, бөөрний үйл ажиллагаа тогтвортой байсан. Эмнэлзүйн хувьд тоон миастения гравис (QMG) болон өдөр тутмын амьдралын үйл ажиллагаа (ADL)-ийн оноонд мэдэгдэхүйц өсөлт ажиглагдсан. Хоёр нүдтэй харц, нүүрний хөшүүн байдал, дизартри, мөчний ядаргаа зэрэг шинж тэмдгүүд арилах эсвэл мэдэгдэхүйц сайжирсан.
Энэ тохиолдол нь BIOOCUS Medical Group-ийн хос зорилтот CD19/BCMA CAR-T эмчилгээний дархлааг гүн сэргээх, тэсвэртэй MG-д мэдэгдэхүйц клиник үр дүнд хүрэх боломжийг харуулж байна. Эмчилгээ нь сайн тэсвэрлэгддэг бөгөөд CRS эсвэл мэдрэлийн хордлого ажиглагдаагүй бөгөөд архаг дархлаа дарангуйлах хэрэгцээг бууруулж, урт хугацааны намдаалтад хүрэх найдвар төрүүлдэг.