Dvostruka CD19/BCMA CAR-T terapija tvrtke BIOOCUS Medical Group daje obećavajuće rezultate kod refraktorne mijastenije gravis: Putovanje mladog pacijenta
Miastenija gravis (MG) je kronični autoimuni neuromuskularni poremećaj uzrokovan autoantitijelima (prvenstveno antitijelima protiv acetilkolinskih receptora, AchRAb) koja oštećuju komunikaciju živaca i mišića, što dovodi do fluktuirajuće slabosti, ptoze, disfagije, a u teškim slučajevima i do po život opasnog respiratornog zatajenja. Za pacijente s refraktornom MG koji nisu reagirali na konvencionalne imunosupresore, IVIG, inhibitore FcRn ili inhibitore komplementa, mogućnosti liječenja bile su ograničene - do sada.
Dvostruko ciljana terapija CD19/BCMA CAR-T tvrtke BIOOCUS Medical Group predstavlja revolucionarnu autolognu staničnu terapiju koja precizno eliminira patogene B stanice i plazma stanice odgovorne za proizvodnju autoantitijela. Ovaj dvostruko ciljani pristup nudi potencijal za duboku i trajnu remisiju adresiranjem i staničnih i humoralnih komponenti autoimunog odgovora.
Reprezentativni slučaj ističe obećanje terapije. Dvadesetogodišnjoj pacijentici, poznatoj kao LYN, dijagnosticirana je refraktorna mijastenija gravis (CNGIIIa, AchRAb-pozitivna) i postoperativna hiperplazija timoma/timusa tipa B3. Također je imala komorbiditete, uključujući osteoporozu, bilateralnu avaskularnu nekrozu glave bedrene kosti i lijeve proksimalne tibije te anemiju uzrokovanu nedostatkom željeza. Unatoč višestrukim linijama terapije od 2019. do 2025. - uključujući visoke doze steroida plus azatioprin, takrolimus, ciklosporin, ponovljeni IVIG, efgartigimod, ekulizumab plus telitacicept i rituksimab (500 mg) - njezino stanje ostalo je nekontrolirano.
U studenom 2025. započet je CAR-T protokol, a ciklosporin je pauziran. Periferne krvne mononuklearne stanice prikupljene su 1. prosinca 2025. Dana 15. prosinca 2025. primila je infuziju CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Nakon infuzije nisu uočene nuspojave.
Do ožujka 2026., procjene praćenja pokazale su brzu in vivo ekspanziju CAR-T, s vrhuncem CD19 CAR-T na 10. dan (7,62%, 4,622 × 10⁷/L) i BCMA CAR-T na 10. dan (17,17%, 1,0414 × 10⁸/L), što se održalo do 3. mjeseca. Laboratorijska poboljšanja uključivala su značajno smanjenje razine AchRAb i ukupnog broja B-limfocita, sa stabilnom krvnom slikom, funkcijom jetre i bubrega. Klinički su zabilježeni značajni dobici u rezultatima kvantitativne mijastenije gravis (QMG) i aktivnosti svakodnevnog života (ADL). Simptomi poput diplopije, ukočenosti lica, dizartrije i umora udova pokazali su povlačenje ili značajno poboljšanje.
Ovaj slučaj pokazuje transformativni potencijal dvostruko ciljane CD19/BCMA CAR-T terapije tvrtke BIOOCUS Medical Group u postizanju dubokog resetiranja imunološkog sustava i značajne kliničke koristi kod refraktorne MG. Terapija se dobro podnosi, bez uočenog CRS-a ili neurotoksičnosti, te obećava dugoročnu remisiju uz smanjenje potrebe za kroničnom imunosupresijom.