Подвійна терапія CD19/BCMA CAR-T від BIOOCUS Medical Group дає багатообіцяючі результати при рефрактерній міастенії гравіс: шлях молодого пацієнта
Міастенія гравіс (МГ) – це хронічне аутоімунне нервово-м’язове захворювання, спричинене аутоантитілами (переважно антитілами до ацетилхолінових рецепторів, AchRAb), які порушують нервово-м’язову комунікацію, що призводить до коливальної слабкості, птозу, дисфагії та у важких випадках до дихальної недостатності, що загрожує життю. Для пацієнтів з рефрактерною МГ, які не реагували на звичайні імуносупресанти, внутрішньовенні імуноглобуліни (ВВІГ), інгібітори FcRn або інгібітори комплементу, можливості лікування були обмеженими – досі.
Двоцільова терапія CD19/BCMA CAR-T від BIOOCUS Medical Group являє собою проривну аутологічну клітинну терапію, яка точно знищує патогенні B-клітини та плазматичні клітини, відповідальні за вироблення аутоантитіл. Цей подвійний цільовий підхід пропонує потенціал для глибокої та тривалої ремісії, впливаючи як на клітинні, так і на гуморальні компоненти аутоімунної відповіді.
Типовий випадок підкреслює перспективність цієї терапії. 20-річній пацієнтці, яку називають LYN, було поставлено діагноз рефрактерної міастенії гравіс (CNGIIIa, AchRAb-позитивна) та післяопераційної тимоми/гіперплазії тимусу типу B3. У неї також були супутні захворювання, включаючи остеопороз, двосторонній аваскулярний некроз головки стегнової кістки та проксимального відділу великогомілкової кістки лівої руки, а також залізодефіцитну анемію. Незважаючи на численні лінії терапії з 2019 по 2025 рік, включаючи високі дози стероїдів плюс азатіоприн, такролімус, циклоспорин, повторні внутрішньовенні імуноглобуліни (ВВІГ), ефгартигімод, екулізумаб плюс телітацицепт та ритуксимаб (500 мг), її стан залишався неконтрольованим.
У листопаді 2025 року було розпочато протокол CAR-T, а прийом циклоспорину призупинено. Мононуклеарні клітини периферичної крові були зібрані 1 грудня 2025 року. 15 грудня 2025 року їй було проведено інфузію CD19 CAR-T (0,5×10⁶/кг) плюс BCMA CAR-T (1×10⁶/кг). Після інфузії жодних побічних ефектів не спостерігалося.
До березня 2026 року подальші оцінки показали швидке розширення CAR-T in vivo, з піком CD19 CAR-T на 10-й день (7,62%, 4,622×10⁷/л) та BCMA CAR-T на 10-й день (17,17%, 1,0414×10⁸/л), що зберігалося протягом 3-го місяця. Лабораторні покращення включали значне зниження рівня AchRAb та загальної кількості B-лімфоцитів зі стабільними показниками крові, функцією печінки та нирок. Клінічно було зафіксовано помітне покращення показників кількісної міастенії гравіс (QMG) та активності повсякденного життя (ADL). Такі симптоми, як диплопія, скутість обличчя, дизартрія та втома кінцівок, зникли або показали помітне покращення.
Цей випадок демонструє трансформаційний потенціал двоцільової терапії CD19/BCMA CAR-T від BIOOCUS Medical Group у досягненні глибокого імунного скидання та значної клінічної користі при рефрактерній міастенії. Терапія добре переноситься, без ХРС або нейротоксичності, і є перспективною для довготривалої ремісії, одночасно зменшуючи потребу в хронічній імуносупресії.