Terapi Dwi CD19/BCMA CAR-T Kumpulan Perubatan BIOOCUS Memberikan Keputusan yang Menjanjikan dalam Miastenia Gravis Refraktori: Perjalanan Pesakit Muda
Miastenia Gravis (MG) ialah gangguan neuromuskular autoimun kronik yang disebabkan oleh autoantibodi (terutamanya antibodi reseptor anti-asetilkolina, AchRAb) yang menjejaskan komunikasi saraf-otot, yang membawa kepada kelemahan yang berubah-ubah, ptosis, disfagia, dan dalam kes yang teruk kegagalan pernafasan yang mengancam nyawa. Bagi pesakit MG refraktori yang tidak bertindak balas terhadap imunosupresan konvensional, IVIG, perencat FcRn, atau perencat pelengkap, pilihan rawatan adalah terhad—sehingga kini.
Terapi dwi-sasaran CD19/BCMA CAR-T BIOOCUS Medical Group mewakili terapi sel autologus terobosan yang menghapuskan sel B patogen dan sel plasma yang bertanggungjawab untuk penghasilan autoantibodi dengan tepat. Pendekatan dwi-sasaran ini menawarkan potensi untuk remisi yang mendalam dan tahan lama dengan menangani kedua-dua komponen selular dan humoral bagi tindak balas autoimun.
Satu kes yang mewakili menonjolkan janji terapi ini. Seorang pesakit wanita berusia 20 tahun, yang dirujuk sebagai LYN, didiagnosis dengan Myasthenia Gravis refraktori (CNGIIIa, AchRAb-positif) dan hiperplasia timoma/timik jenis B3 selepas pembedahan. Beliau juga mempunyai komorbiditi termasuk osteoporosis, nekrosis avaskular kepala femoral bilateral dan tibial proksimal kiri, dan anemia kekurangan zat besi. Walaupun pelbagai jenis terapi telah diberikan dari tahun 2019 hingga 2025—termasuk steroid dos tinggi serta azathioprine, tacrolimus, siklosporin, IVIG berulang, efgartigimod, eculizumab serta telitacicept, dan rituximab (500 mg)—keadaan beliau kekal tidak terkawal.
Pada November 2025, protokol CAR-T telah dimulakan dan siklosporin dihentikan sementara. Sel mononuklear darah periferal telah dikumpulkan pada 1 Disember 2025. Pada 15 Disember 2025, beliau menerima infusi CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) campur BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Tiada kesan buruk yang diperhatikan selepas infusi.
Menjelang Mac 2026, penilaian susulan menunjukkan pengembangan CAR-T in-vivo yang pesat, dengan puncak CD19 CAR-T pada hari ke-10 (7.62%, 4.622×10⁷/L) dan BCMA CAR-T pada hari ke-10 (17.17%, 1.0414×10⁸/L), yang berterusan sepanjang bulan ke-3. Penambahbaikan makmal termasuk pengurangan ketara dalam tahap AchRAb dan jumlah kiraan limfosit-B, dengan kiraan darah yang stabil, fungsi hati dan buah pinggang. Secara klinikal, peningkatan ketara direkodkan dalam skor Myasthenia Gravis Kuantitatif (QMG) dan Aktiviti Kehidupan Seharian (ADL). Simptom seperti diplopia, kekakuan muka, disartria dan keletihan anggota badan menunjukkan resolusi atau peningkatan yang ketara.
Kes ini menunjukkan potensi transformatif terapi dwi-sasaran CD19/BCMA CAR-T BIOOCUS Medical Group dalam mencapai penetapan semula imun yang mendalam dan manfaat klinikal yang bermakna dalam MG refraktori. Terapi ini boleh diterima dengan baik, tanpa CRS atau neurotoksisiti diperhatikan, dan menjanjikan remisi jangka panjang sambil mengurangkan keperluan untuk imunosupresi kronik.