Двојната CD19/BCMA CAR-T терапија на BIOOCUS Medical Group дава ветувачки резултати кај рефракторна мијастенија гравис: Патешествието на еден млад пациент
Мијастенија гравис (МГ) е хронично автоимуно невромускулно нарушување предизвикано од автоантитела (првенствено антитела против ацетилхолинските рецептори, AchRAb) кои ја нарушуваат комуникацијата помеѓу нервите и мускулите, што доведува до флуктуирачка слабост, птоза, дисфагија, а во тешки случаи и животозагрозувачка респираторна слабост. За пациенти со рефракторна МГ кои не реагирале на конвенционални имуносупресиви, IVIG, FcRn инхибитори или инхибитори на комплементот, опциите за третман беа ограничени - досега.
Двојно-целната CD19/BCMA CAR-T терапија на BIOOCUS Medical Group претставува револуционерна автологна клеточна терапија која прецизно ги елиминира патогените Б-клетки и плазма клетките одговорни за производство на автоантитела. Овој двоен-целен пристап нуди потенцијал за длабока и трајна ремисија со адресирање и на клеточните и на хуморалните компоненти на автоимуниот одговор.
Репрезентативен случај го истакнува ветувањето на терапијата. Кај 20-годишна пациентка, позната како LYN, е дијагностицирана рефракторна мијастенија гравис (CNGIIIa, AchRAb-позитивна) и постоперативен тимом/тимична хиперплазија од типот Б3. Таа, исто така, имала коморбидитети, вклучувајќи остеопороза, билатерална феморална глава и лева проксимална тибијална аваскуларна некроза и анемија со недостаток на железо. И покрај повеќекратните линии на терапија од 2019 до 2025 година - вклучувајќи стероиди во високи дози плус азатиоприн, такролимус, циклоспорин, повторена IVIG, ефгартигимод, екулизумаб плус телитацицепт и ритуксимаб (500 mg) - нејзината состојба останала неконтролирана.
Во ноември 2025 година, протоколот CAR-T беше инициран, а циклоспоринот беше паузиран. Мононуклеарните клетки од периферната крв беа собрани на 1 декември 2025 година. На 15 декември 2025 година, таа прими инфузија од CD19 CAR-T (0,5×10⁶/kg) плус BCMA CAR-T (1×10⁶/kg). Не беа забележани несакани ефекти по инфузијата.
До март 2026 година, проценките за следење покажаа брза in-vivo експанзија на CAR-T, со врв на CD19 CAR-T на 10-тиот ден (7,62%, 4,622×10⁷/L) и BCMA CAR-T на 10-тиот ден (17,17%, 1,0414×10⁸/L), одржани во текот на 3-тиот месец. Лабораториските подобрувања вклучуваа значително намалување на нивоата на AchRAb и вкупниот број на Б-лимфоцити, со стабилна крвна слика, функција на црниот дроб и бубрезите. Клинички, забележителни подобрувања беа забележани во резултатите за квантитативна мијастенија гравис (QMG) и активности од секојдневниот живот (ADL). Симптомите како што се диплопија, вкочанетост на лицето, дизартрија и замор на екстремитетите покажаа повлекување или значително подобрување.
Овој случај го демонстрира трансформативниот потенцијал на двојната целна CD19/BCMA CAR-T терапија на BIOOCUS Medical Group во постигнување на длабоко имунолошки ресетирање и значајна клиничка корист кај рефракторна МГ. Терапијата е добро толерирана, без забележана CRS или невротоксичност и ветува долготрајна ремисија, а воедно ја намалува потребата од хронична имуносупресија.