De gecombineerde CD19/BCMA CAR-T-therapie van BIOOCUS Medical Group levert veelbelovende resultaten op bij refractaire myasthenia gravis: het verhaal van een jonge patiënt.
Myasthenia gravis (MG) is een chronische auto-immuun neuromusculaire aandoening die wordt veroorzaakt door auto-antilichamen (voornamelijk anti-acetylcholinereceptor-antilichamen, AchRAb) die de communicatie tussen zenuwen en spieren verstoren. Dit leidt tot wisselende zwakte, ptosis (hangend ooglid), slikproblemen en in ernstige gevallen levensbedreigend ademhalingsfalen. Voor patiënten met refractaire MG die niet reageren op conventionele immunosuppressiva, IVIG, FcRn-remmers of complementremmers, waren de behandelingsmogelijkheden tot nu toe beperkt.
De dual-target CD19/BCMA CAR-T-therapie van BIOOCUS Medical Group is een baanbrekende autologe celtherapie die pathogene B-cellen en plasmacellen, verantwoordelijk voor de productie van auto-antilichamen, nauwkeurig elimineert. Deze dual-target aanpak biedt de potentie voor diepe en langdurige remissie door zowel de cellulaire als de humorale componenten van de auto-immuunreactie aan te pakken.
Een representatief geval illustreert de veelbelovende aard van de therapie. Een 20-jarige vrouwelijke patiënt, aangeduid als LYN, werd gediagnosticeerd met refractaire myasthenia gravis (CNGIIIa, AchRAb-positief) en postoperatief B3-type thymoom/thymushyperplasie. Ze had ook comorbiditeiten zoals osteoporose, bilaterale avasculaire necrose van de femurkop en de linker proximale tibia, en ijzergebreksanemie. Ondanks meerdere behandelingen van 2019 tot 2025 – waaronder hoge doses steroïden plus azathioprine, tacrolimus, ciclosporine, herhaalde IVIG-injecties, efgartigimod, eculizumab plus telitacicept en rituximab (500 mg) – bleef haar toestand ongecontroleerd.
In november 2025 werd het CAR-T-protocol gestart en de cyclosporinebehandeling gestaakt. Op 1 december 2025 werden perifere mononucleaire bloedcellen afgenomen. Op 15 december 2025 ontving ze een infusie van CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/kg) plus BCMA CAR-T (1 × 10⁶/kg). Na de infusie werden geen bijwerkingen waargenomen.
In maart 2026 lieten vervolgonderzoeken een snelle in-vivo expansie van CAR-T-cellen zien, met een piek in CD19 CAR-T op dag 10 (7,62%, 4,622 × 10⁷/L) en BCMA CAR-T op dag 10 (17,17%, 1,0414 × 10⁸/L), die gedurende de derde maand aanhield. Laboratoriumonderzoeken lieten verbeteringen zien, waaronder een significante verlaging van de AchRAb-spiegels en het totale aantal B-lymfocyten, met stabiele bloedwaarden, lever- en nierfunctie. Klinisch werden opmerkelijke verbeteringen waargenomen in de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score en de scores voor activiteiten van het dagelijks leven (ADL). Symptomen zoals dubbelzien, gezichtsstijfheid, dysartrie en vermoeidheid in de ledematen verdwenen of verbeterden aanzienlijk.
Deze casus illustreert het transformatieve potentieel van de dual-target CD19/BCMA CAR-T-therapie van BIOOCUS Medical Group voor het bereiken van een diepgaande immuunreset en een significant klinisch voordeel bij refractaire myasthenia gravis (MG). De therapie wordt goed verdragen, er is geen cytokinereleasesyndroom (CRS) of neurotoxiciteit waargenomen, en biedt perspectief voor langdurige remissie met een verminderde behoefte aan chronische immunosuppressie.