BIOOCUS ମେଡିକାଲ୍ ଗ୍ରୁପ୍ର ଡୁଆଲ୍ CD19/BCMA CAR-T ଥେରାପି ରିଫ୍ରାକ୍ଟୋରୀ ମାୟାସ୍ଥେନିଆ ଗ୍ରାଭିସ୍ରେ ପ୍ରତିଶ୍ରୁତିପୂର୍ଣ୍ଣ ଫଳାଫଳ ପ୍ରଦାନ କରିଛି: ଏକ ଯୁବ ରୋଗୀଙ୍କ ଯାତ୍ରା
ମାୟାସ୍ଥେନିଆ ଗ୍ରାଭିସ୍ (MG) ହେଉଛି ଏକ ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ଅଟୋଇମ୍ମ୍ୟୁନ୍ ନ୍ୟୁରୋମାସ୍କୁଲାର ବ୍ୟାଧି ଯାହା ଅଟୋଆଣ୍ଟିବଡି (ପ୍ରାଥମିକ ଭାବରେ ଆଣ୍ଟି-ଆସିଟେଲକୋଲାଇନ୍ ରିସେପ୍ଟର ଆଣ୍ଟିବଡି, AchRAb) ଦ୍ୱାରା ସୃଷ୍ଟି ହୁଏ ଯାହା ସ୍ନାୟୁ-ମାଂସପେଶୀ ଯୋଗାଯୋଗକୁ ବାଧା ଦିଏ, ଯାହା ଫଳରେ ଅସ୍ଥିର ଦୁର୍ବଳତା, ptosis, dysphagia ଏବଂ ଗୁରୁତର କ୍ଷେତ୍ରରେ ଜୀବନକୁ ବିପଦପୂର୍ଣ୍ଣ ଶ୍ୱାସକ୍ରିୟା ବିଫଳତା ଦେଖାଯାଏ। ରିଫ୍ରାକ୍ଟ୍ରାରୀ MG ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଯେଉଁମାନେ ପାରମ୍ପରିକ ଇମ୍ୟୁନୋସପ୍ରେସାଣ୍ଟ, IVIG, FcRn ଇନହିବିଟର, କିମ୍ବା କମ୍ପ୍ଲିମେଣ୍ଟ ଇନହିବିଟର ପ୍ରତି ପ୍ରତିକ୍ରିୟା ଦେଇନାହାଁନ୍ତି, ଚିକିତ୍ସା ବିକଳ୍ପଗୁଡ଼ିକ ବର୍ତ୍ତମାନ ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ସୀମିତ ହୋଇଛି।
BIOOCUS ମେଡିକାଲ୍ ଗ୍ରୁପ୍ର ଡୁଆଲ୍-ଟାର୍ଗେଟ୍ CD19/BCMA CAR-T ଥେରାପି ଏକ ଯୁଗାନ୍ତକାରୀ ଅଟୋଲୋଗସ୍ କୋଷ ଚିକିତ୍ସାକୁ ପ୍ରତିନିଧିତ୍ୱ କରେ ଯାହା ଅଟୋଆଣ୍ଟିବଡି ଉତ୍ପାଦନ ପାଇଁ ଦାୟୀ ରୋଗଜନକ B କୋଷ ଏବଂ ପ୍ଲାଜ୍ମା କୋଷଗୁଡ଼ିକୁ ସଠିକ୍ ଭାବରେ ଦୂର କରେ। ଏହି ଡୁଆଲ୍-ଟାର୍ଗେଟ୍ ପଦ୍ଧତି ଅଟୋଇମ୍ମ୍ୟୁନ୍ ପ୍ରତିକ୍ରିୟାର ସେଲ୍ୟୁଲାର୍ ଏବଂ ହ୍ୟୁମୋରାଲ୍ ଉପାଦାନଗୁଡ଼ିକୁ ସମ୍ବୋଧିତ କରି ଗଭୀର ଏବଂ ସ୍ଥାୟୀ କ୍ଷମା ପାଇଁ ସମ୍ଭାବନା ପ୍ରଦାନ କରେ।
ଏକ ପ୍ରତିନିଧି ମାମଲା ଚିକିତ୍ସାର ପ୍ରତିଶ୍ରୁତିକୁ ଉଜ୍ଜ୍ୱଳ କରେ। LYN ଭାବରେ ପରିଚିତ ଜଣେ 20 ବର୍ଷୀୟା ମହିଳା ରୋଗୀଙ୍କୁ ରିଫ୍ରାକ୍ଟ୍ରି ମାୟାସ୍ଥେନିଆ ଗ୍ରାଭିସ୍ (CNGIIIa, AchRAb-ପଜିଟିଭ୍) ଏବଂ ପୋଷ୍ଟ-ଅସ୍ତ୍ରୋପଚାର B3-ଟାଇପ୍ ଥାଇମୋମା/ଥାଇମିକ୍ ହାଇପରପ୍ଲାସିଆ ରୋଗ ନିର୍ଣ୍ଣୟ କରାଯାଇଥିଲା। ତାଙ୍କର ଅଷ୍ଟିଓପୋରୋସିଓ, ଦ୍ୱିପାକ୍ଷିକ ଫେମୋରାଲ୍ ହେଡ୍ ଏବଂ ବାମ ପ୍ରକ୍ସିମାଲ ଟିବିୟାଲ୍ ଆଭାସ୍କୁଲାର୍ ନେକ୍ରୋସିସ୍ ଏବଂ ଲୌହ-ଅଭାବ ଆନିମିଆ ଭଳି ସହ-ରୋଗ ମଧ୍ୟ ଥିଲା। 2019 ରୁ 2025 ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଉଚ୍ଚ-ଡୋଜ୍ ଷ୍ଟେରଏଡ୍ ସହିତ ଆଜାଥିଓପ୍ରିନ, ଟାକ୍ରୋଲିମସ୍, ସାଇକ୍ଲୋସ୍ପୋରିନ୍, ପୁନରାବୃତ୍ତି IVIG, efgartigimod, eculizumab ସହିତ ଟେଲିଟାସିସେପ୍ଟ ଏବଂ ରିଟୁକ୍ସିମାବ୍ (500 mg) ସମେତ ଅନେକ ଚିକିତ୍ସା ଧାରା ସତ୍ତ୍ୱେ, ତାଙ୍କ ଅବସ୍ଥା ଅନିୟନ୍ତ୍ରିତ ରହିଥିଲା।
ନଭେମ୍ବର ୨୦୨୫ରେ, CAR-T ପ୍ରୋଟୋକଲ୍ ଆରମ୍ଭ କରାଯାଇଥିଲା ଏବଂ ସାଇକ୍ଲୋସ୍ପୋରିନ୍ ବନ୍ଦ କରାଯାଇଥିଲା। ଡିସେମ୍ବର ୧, ୨୦୨୫ରେ ପେରିଫେରାଲ୍ ରକ୍ତ ମୋନୋନ୍ୟୁକ୍ଲିୟର କୋଷ ସଂଗ୍ରହ କରାଯାଇଥିଲା। ଡିସେମ୍ବର ୧୫, ୨୦୨୫ରେ, ତାଙ୍କୁ CD19 CAR-T (0.5×10⁶/kg) ଏବଂ BCMA CAR-T (1×10⁶/kg) ର ଇନଫ୍ୟୁଜନ ଦିଆଯାଇଥିଲା। ଇନଫ୍ୟୁଜନ ପରେ କୌଣସି ପ୍ରତିକୂଳ ଘଟଣା ପରିଲକ୍ଷିତ ହୋଇନଥିଲା।
ମାର୍ଚ୍ଚ 2026 ସୁଦ୍ଧା, ପରବର୍ତ୍ତୀ ମୂଲ୍ୟାଙ୍କନଗୁଡ଼ିକ ଦ୍ରୁତ ଇନ୍-ଭିଭୋ CAR-T ପ୍ରସାରଣ ଦେଖାଇଲା, ଦିନ 10 ରେ ସର୍ବାଧିକ CD19 CAR-T (7.62%, 4.622×10⁷/ଲି) ଏବଂ ଦିନ 10 ରେ BCMA CAR-T (17.17%, 1.0414×10⁸/ଲି), ମାସ 3 ପର୍ଯ୍ୟନ୍ତ ଜାରି ରହିଲା। ପରୀକ୍ଷାଗାର ଉନ୍ନତିରେ AchRAb ସ୍ତର ଏବଂ ମୋଟ B-ଲିମ୍ଫୋସାଇଟ୍ ଗଣନାରେ ଉଲ୍ଲେଖନୀୟ ହ୍ରାସ ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ, ସ୍ଥିର ରକ୍ତ ଗଣନା, ଯକୃତ ଏବଂ ବୃକକ୍ କାର୍ଯ୍ୟ ସହିତ। କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଭାବରେ, କ୍ୱାଣ୍ଟିଟେଟିଭ୍ ମାୟାସ୍ଥେନିଆ ଗ୍ରାଭିସ୍ (QMG) ଏବଂ ଆକ୍ଟିଭିଟିଜ୍ ଅଫ୍ ଡେଲି ଲିଭିଙ୍ଗ୍ (ADL) ସ୍କୋରରେ ଉଲ୍ଲେଖନୀୟ ଉନ୍ନତି ରେକର୍ଡ କରାଯାଇଥିଲା। ଡିପ୍ଲୋପିଆ, ମୁହଁ କଠିନତା, ଡିସାର୍ଥ୍ରିଆ ଏବଂ ଅଙ୍ଗ ଥକ୍କାପଣ ଭଳି ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକ ସମାଧାନ କିମ୍ବା ଚିହ୍ନିତ ଉନ୍ନତି ଦେଖାଇଲା।
ଏହି ମାମଲାଟି BIOOCUS ମେଡିକାଲ୍ ଗ୍ରୁପ୍ ର ଡୁଆଲ୍-ଟାର୍ଗେଟ୍ CD19/BCMA CAR-T ଥେରାପିର ପରିବର୍ତ୍ତନଶୀଳ ସମ୍ଭାବନାକୁ ଦର୍ଶାଏ ଯାହା ରିଫ୍ରାକ୍ଟରୀ MG ରେ ଗଭୀର ଇମ୍ୟୁନିଟି ପୁନଃସେଟ୍ ଏବଂ ଅର୍ଥପୂର୍ଣ୍ଣ କ୍ଲିନିକାଲ୍ ଲାଭ ହାସଲ କରିଥାଏ। ଏହି ଥେରାପି ଭଲ ଭାବରେ ସହ୍ୟ କରାଯାଏ, କୌଣସି CRS କିମ୍ବା ନ୍ୟୁରୋଟକ୍ସିସିଟି ପରିଲକ୍ଷିତ ହୁଏ ନାହିଁ, ଏବଂ ଦୀର୍ଘକାଳୀନ ଇମ୍ୟୁନୋସପ୍ରେସନର ଆବଶ୍ୟକତାକୁ ହ୍ରାସ କରିବା ସହିତ ଦୀର୍ଘକାଳୀନ କ୍ଷମା ପାଇଁ ପ୍ରତିଶ୍ରୁତି ଧାରଣ କରେ।