การรักษาด้วยเซลล์ CAR-T ชนิด CD19/BCMA คู่ จาก BIOOCUS Medical Group ให้ผลลัพธ์ที่น่าหวังในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดดื้อต่อการรักษา: เรื่องราวของผู้ป่วยเด็ก

โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงไมแอสทีเนีย กราวิส (Myasthenia Gravis หรือ MG) เป็นโรคเรื้อรังที่เกิดจากความผิดปกติของระบบประสาทและกล้ามเนื้อ โดยมีสาเหตุมาจากแอนติบอดี (ส่วนใหญ่เป็นแอนติบอดีต่อตัวรับอะเซทิลโคลีน หรือ AchRAb) ซึ่งไปรบกวนการสื่อสารระหว่างเส้นประสาทและกล้ามเนื้อ ทำให้เกิดอาการอ่อนแรงเป็นๆ หายๆ หนังตาตก กลืนลำบาก และในกรณีที่รุนแรงอาจนำไปสู่ภาวะหายใจล้มเหลวที่เป็นอันตรายถึงชีวิต สำหรับผู้ป่วย MG ที่ดื้อต่อการรักษาแบบดั้งเดิม เช่น ยากดภูมิคุ้มกัน IVIG สารยับยั้ง FcRn หรือสารยับยั้งคอมพลีเมนต์ ทางเลือกในการรักษามีจำกัด จนกระทั่งถึงปัจจุบันนี้

การรักษาด้วยเซลล์ CAR-T แบบกำหนดเป้าหมายคู่ CD19/BCMA ของ BIOOCUS Medical Group เป็นนวัตกรรมใหม่ในการรักษาด้วยเซลล์ของผู้ป่วยเอง ซึ่งสามารถกำจัดเซลล์ B และเซลล์พลาสมาที่ก่อโรคซึ่งเป็นสาเหตุของการสร้างแอนติบอดีต่อต้านตนเองได้อย่างแม่นยำ แนวทางการกำหนดเป้าหมายคู่นี้มีศักยภาพในการทำให้เกิดการหายขาดอย่างลึกซึ้งและยั่งยืน โดยจัดการกับทั้งองค์ประกอบระดับเซลล์และระดับสารน้ำของการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อต้านตนเอง

กรณีศึกษาตัวอย่างแสดงให้เห็นถึงศักยภาพของการรักษาดังกล่าว ผู้ป่วยหญิงอายุ 20 ปี ชื่อ LYN ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดดื้อต่อการรักษา (CNGIIIa, AchRAb-positive) และมีเนื้องอกต่อมไทมัสชนิด B3/ภาวะต่อมไทมัสโตเกินหลังการผ่าตัด นอกจากนี้เธอยังมีโรคแทรกซ้อนอื่นๆ ได้แก่ โรคกระดูกพรุน ภาวะเนื้อตายจากการขาดเลือดของหัวกระดูกต้นขาและกระดูกหน้าแข้งส่วนต้นด้านซ้ายทั้งสองข้าง และภาวะโลหิตจางจากการขาดธาตุเหล็ก แม้จะได้รับการรักษาหลายวิธีตั้งแต่ปี 2019 ถึง 2025 ซึ่งรวมถึงสเตียรอยด์ขนาดสูงร่วมกับอะซาไธโอพรีน แทครอลีมัส ไซโคลสปอริน การให้ IVIG ซ้ำ เอฟการ์ติจิโมด อีคูลิซูแมบร่วมกับเทลิตาซิเซปต์ และริทูซิแมบ (500 มก.) อาการของเธอก็ยังไม่สามารถควบคุมได้

ในเดือนพฤศจิกายน พ.ศ. 2568 ได้เริ่มใช้โปรโตคอล CAR-T และหยุดใช้ยาไซโคลสปอรินชั่วคราว เก็บตัวอย่างเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดโมโนนิวคลีอาร์จากเลือดส่วนปลายในวันที่ 1 ธันวาคม พ.ศ. 2568 และในวันที่ 15 ธันวาคม พ.ศ. 2568 เธอได้รับการให้ยา CD19 CAR-T (0.5×10⁶/กก.) ร่วมกับ BCMA CAR-T (1×10⁶/กก.) ไม่พบอาการไม่พึงประสงค์ใดๆ หลังการให้ยา

จากการประเมินผลติดตามในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2569 พบว่ามีการขยายตัวของเซลล์ CAR-T ในร่างกายอย่างรวดเร็ว โดยมีจำนวนเซลล์ CD19 CAR-T สูงสุดในวันที่ 10 (7.62%, 4.622×10⁷/ลิตร) และเซลล์ BCMA CAR-T สูงสุดในวันที่ 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/ลิตร) ซึ่งคงอยู่ต่อเนื่องจนถึงเดือนที่ 3 ผลการตรวจทางห้องปฏิบัติการพบว่าระดับ AchRAb และจำนวนเซลล์ B-lymphocyte โดยรวมลดลงอย่างมีนัยสำคัญ ในขณะที่จำนวนเม็ดเลือด การทำงานของตับและไตอยู่ในเกณฑ์คงที่ ในด้านคลินิก พบว่าคะแนน Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) และ Activities of Daily Living (ADL) ดีขึ้นอย่างเห็นได้ชัด อาการต่างๆ เช่น การมองเห็นภาพซ้อน ใบหน้าแข็งเกร็ง พูดไม่ชัด และอ่อนล้าที่แขนขา ดีขึ้นหรือหายไปอย่างเห็นได้ชัด

กรณีนี้แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงอย่างมหาศาลของการรักษาด้วยเซลล์ CAR-T แบบกำหนดเป้าหมายคู่ CD19/BCMA ของ BIOOCUS Medical Group ในการปรับสมดุลระบบภูมิคุ้มกันอย่างลึกซึ้งและให้ประโยชน์ทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วย MG ที่ดื้อต่อการรักษา การรักษานี้ได้รับการยอมรับเป็นอย่างดี โดยไม่พบภาวะ CRS หรือความเป็นพิษต่อระบบประสาท และมีแนวโน้มที่ดีสำหรับการบรรเทาอาการในระยะยาว พร้อมทั้งลดความจำเป็นในการใช้ยากดภูมิคุ้มกันเรื้อรัง