BIOOCUS מעדיקאַל גרופע'ס דואַל CD19/BCMA CAR-T טעראַפּיע גיט פּראַמאַסינג רעזולטאַטן אין רעפראַקטאָרי מיאַסטעניאַ גראַוויס: אַ יונג פּאַציענט'ס רייזע
מיאַסטעניאַ גראַוויס (MG) איז אַ כראָנישע אַוטאָימונע נעוראָמוסקולאַרע קרענק געפֿירט דורך אַוטאָאַנטיבאָדיעס (פּרינציפּיעל אַנטי-אַסעטילטשאָלין רעצעפּטאָר אַנטיבאָדיעס, AchRAb) וואָס שאַטן נערוו-מוסקל קאָמוניקאַציע, וואָס פירט צו פלוקטואַטינג שוואַכקייט, פּטאָסיס, דיספאַגיאַ, און אין שווערע פאַלן לעבן-געפערלעך רעספּעראַטאָרי דורכפאַל. פֿאַר פּאַטיענץ מיט רעפראַקטאָרי MG וואָס האָבן נישט רעאַגירט צו קאַנווענשאַנאַל ימיונאָסאַפּרעסאַנץ, IVIG, FcRn ינכיבאַטאָרס, אָדער קאַמפּלעמענט ינכיבאַטאָרס, באַהאַנדלונג אָפּציעס זענען געווען לימיטעד - ביז איצט.
BIOOCUS מעדיקאַל גרופע'ס צוויי-ציל CD19/BCMA CAR-T טעראַפּיע רעפּרעזענטירט אַ דורכברוך אויטאָלאָגאָוס צעל טעראַפּיע וואָס פּינקטלעך עלימינירט פּאַטאַדזשעניק B צעלן און פּלאַזמע צעלן פאַראַנטוואָרטלעך פֿאַר אויטאָאַנטיקערי פּראָדוקציע. די צוויי-ציל צוגאַנג אָפפערס די פּאָטענציעל פֿאַר טיף און דויערהאפטיק רעמיסיע דורך אַדרעסירן ביידע די צעלולאַרע און הומאָראַל קאָמפּאָנענטן פון די אויטאָימונע ענטפער.
א רעפּרעזענטאַטיווער פאַל אונטערשטרייכט די צוזאָג פון דער טעראַפּיע. אַ 20־יאָריקע פרוי פּאַציענטין, באַצייכנט ווי LYN, איז דיאַגנאָזירט געוואָרן מיט רעפראַקטאָרישער מיאַסטעניאַ גראַוויס (CNGIIIa, AchRAb-פּאָזיטיוו) און פּאָסט־כירורגישע B3־טיפּ טימאָמאַ/טימיק היפּערפּלאַזיע. זי האָט אויך געהאַט קאָמאָרבידיטעטן אַרייַנגערעכנט אָסטעאָפּאָראָזיס, ביילאַטעראַל פעמאָראַל קאָפּ און לינקס פּראָקסימאַל טיביאַל אַוואַסקולאַר נעקראָזיס, און אייַזן־מאַנגל אַנעמיאַ. טראָץ קייפל ליניעס פון טעראַפּיע פון 2019 ביז 2025 — אַרייַנגערעכנט הויך־דאָזע סטערוידן פּלוס אַזאַטהיאָפּרין, טאַקראָלימוס, ציקלאָספּאָרין, ריפּיטיד IVIG, עפגאַרטיגימאָד, עקוליזומאַב פּלוס טעליטאַסיסעפּט, און ריטוקסימאַב (500 מג) — איז איר צושטאַנד געבליבן אַנקאָנטראָלירט.
אין נאוועמבער 2025, איז דער CAR-T פּראָטאָקאָל אָנגעהויבן געוואָרן און ציקלאָספּאָרין איז פּויזירט געוואָרן. פּעריפערישע בלוט מאָנאָנוקלעאַרע צעלן זענען געזאַמלט געוואָרן דעם 1טן דעצעמבער 2025. דעם 15טן דעצעמבער 2025, האט זי באַקומען אַן אינפֿוזיע פון CD19 CAR-T (0.5×10⁶/קג) פּלוס BCMA CAR-T (1×10⁶/קג). קיין נעגאַטיווע געשעענישן זענען נישט באמערקט געוואָרן נאָך דער אינפֿוזיע.
ביז מערץ 2026, האבן נאכפאלג אפשאצונגען געוויזן א שנעלע אין-וויווא CAR-T אויסברייטונג, מיט א שפיץ CD19 CAR-T ביי טאג 10 (7.62%, 4.622×10⁷/ל) און BCMA CAR-T ביי טאג 10 (17.17%, 1.0414×10⁸/ל), אנגעהאלטן ביז חודש 3. לאבאראטאריע פארבעסערונגען האבן אריינגענומען א באדייטנדע רעדוקציע אין AchRAb לעוועלס און גאנצע B-לימפאציט ציילן, מיט סטאבילן בלוט ציילן, לעבער און ניר פונקציע. קליניש, זענען באמערקבארע פארבעסערונגען רעקארדירט געווארן אין קוואנטיטאטיווע מיאסטעניע גראַוויס (QMG) און אקטיוויטעטן פון טעגליכן לעבן (ADL) סקאָרס. סימפטאמען ווי דיפּלאָפּיע, פאַציאַל שטייפקייט, דיסאַרטיע, און גליד מידקייט האבן געוויזן רעזאָלוציע אדער באמערקבארע פארבעסערונג.
דער פאַל ווייזט דעם טראַנספאָרמאַטיוון פּאָטענציאַל פון BIOOCUS מעדיקאַל גרופּ'ס צוויי-ציל CD19/BCMA CAR-T טעראַפּיע אין דערגרייכן טיפע ימיון ריסעט און באַדייטנדיקע קלינישע נוץ אין רעפראַקטאָרי MG. די טעראַפּיע איז גוט טאָלערירט, אָן קיין CRS אָדער נעוראָטאָקסיסיטי באמערקט, און האַלט צוזאָג פֿאַר לאַנג-טערמין רעמיסיע בשעת רידוסינג די נויט פֿאַר כראָניש ימיונאָסופּרעסיע.