BIOOCUS Medical Group компаниясынын кош CD19/BCMA CAR-T терапиясы рефрактердик миастения грависинде келечектүү натыйжаларды берет: жаш пациенттин сапары
Миастения Гравис (МГ) – бул нерв-булчуң байланышын бузуп, алсыздыктын өзгөрүшүнө, птозго, дисфагияга жана оор учурларда өмүргө коркунуч туудурган дем алуу жетишсиздигине алып келүүчү аутоантителолордон (негизинен ацетилхолин рецепторуна каршы антителолор, AchRAb) келип чыккан өнөкөт аутоиммундук нейробулчуң оорусу. Кадимки иммуносупрессанттарга, IVIGге, FcRn ингибиторлоруна же комплемент ингибиторлоруна жооп бербеген рефрактердик МГ менен ооруган бейтаптар үчүн дарылоо жолдору ушул убакка чейин чектелүү болгон.
BIOOCUS Medical Group компаниясынын кош максаттуу CD19/BCMA CAR-T терапиясы аутоантителолордун өндүрүлүшүнө жооптуу патогендик В клеткаларын жана плазма клеткаларын так жок кылган аутологиялык клетка терапиясынын ачылышын билдирет. Бул кош максаттуу ыкма аутоиммундук жооптун клеткалык жана гуморалдык компоненттерин чечүү менен терең жана узакка созулган ремиссияга жетүү мүмкүнчүлүгүн сунуштайт.
Өкүлчүлүктүү учур терапиянын келечегин баса белгилейт. LYN деп аталган 20 жаштагы аял бейтапка рефрактердик миастения грависи (CNGIIIa, AchRAb-позитивдүү) жана операциядан кийинки В3 тибиндеги тимома/тимус гиперплазиясы диагнозу коюлган. Анын ошондой эле остеопороз, эки тараптуу сан сөөгүнүн башы жана сол проксималдык тибиалдык аваскулярдык некроз жана темирдин жетишсиздигинен улам пайда болгон аз кандуулук сыяктуу коштоочу оорулар болгон. 2019-жылдан 2025-жылга чейин бир нече терапия линияларына карабастан, анын ичинде жогорку дозадагы стероиддер жана азатиоприн, такролимус, циклоспорин, кайталап вена ичине куюу, эфгартигимод, экулизумаб жана телитацицепт жана ритуксимаб (500 мг) колдонулганына карабастан, анын абалы көзөмөлсүз калган.
2025-жылдын ноябрында CAR-T протоколу башталып, циклоспорин токтотулган. Перифериялык кандын мононуклеардык клеткалары 2025-жылдын 1-декабрында чогултулган. 2025-жылдын 15-декабрында ага CD19 CAR-T (0,5 × 10⁶/кг) жана BCMA CAR-T (1 × 10⁶/кг) инфузиясы берилген. Инфузиядан кийин эч кандай терс таасирлер байкалган эмес.
2026-жылдын март айына карата кийинки баалоолордо in-vivo CAR-T тездик менен кеңейгени, CD19 CAR-T эң жогорку көрсөткүчү 10-күнү (7,62%, 4,622×10⁷/л) жана BCMA CAR-T 10-күнү (17,17%, 1,0414×10⁸/л) менен 3-айга чейин сакталып турганы көрсөтүлдү. Лабораториялык жакшыртуулар AchRAb деңгээлинин жана жалпы B-лимфоциттердин санынын олуттуу төмөндөшүн, кандын курамынын туруктуулугун, боордун жана бөйрөктүн иштешин камтыды. Клиникалык жактан алганда, сандык миастения грависинин (QMG) жана күнүмдүк жашоо ишмердүүлүгүнүн (ADL) упайларында олуттуу өсүштөр катталган. Диплопия, беттин катуулугу, дизартрия жана бут-колдун чарчоосу сыяктуу симптомдордун жоголушу же олуттуу жакшырышы байкалган.
Бул окуя BIOOCUS Medical Group компаниясынын кош максаттуу CD19/BCMA CAR-T терапиясынын терең иммундук калыбына келтирүүгө жана рефрактердик МГда маанилүү клиникалык пайдага жетүүдөгү трансформациялык потенциалын көрсөтөт. Терапия жакшы көтөрүлөт, CRS же нейротоксикация байкалбайт жана өнөкөт иммуносупрессияга болгон муктаждыкты азайтуу менен узак мөөнөттүү ремиссияга үмүт берет.