A terapia CAR-T dupla CD19/BCMA do BIOOCUS Medical Group apresenta resultados promissores em miastenia gravis refratária: a jornada de um jovem paciente.
A miastenia grave (MG) é uma doença neuromuscular autoimune crônica causada por autoanticorpos (principalmente anticorpos anti-receptor de acetilcolina, AchRAb) que comprometem a comunicação entre nervo e músculo, levando a fraqueza flutuante, ptose, disfagia e, em casos graves, insuficiência respiratória com risco de vida. Para pacientes com MG refratária que não responderam a imunossupressores convencionais, imunoglobulina intravenosa (IVIG), inibidores de FcRn ou inibidores do complemento, as opções de tratamento eram limitadas — até agora.
A terapia CAR-T de alvo duplo CD19/BCMA do BIOOCUS Medical Group representa um avanço na terapia celular autóloga, eliminando com precisão as células B patogênicas e as células plasmáticas responsáveis pela produção de autoanticorpos. Essa abordagem de alvo duplo oferece o potencial para remissão profunda e duradoura, atuando tanto nos componentes celulares quanto humorais da resposta autoimune.
Um caso representativo destaca o potencial da terapia. Uma paciente de 20 anos, denominada LYN, foi diagnosticada com miastenia gravis refratária (CNGIIIa, AchRAb-positivo) e timoma tipo B3/hiperplasia tímica pós-cirúrgica. Ela também apresentava comorbidades, incluindo osteoporose, necrose avascular bilateral da cabeça femoral e da tíbia proximal esquerda, além de anemia ferropriva. Apesar de múltiplas linhas de tratamento entre 2019 e 2025 — incluindo altas doses de corticosteroides associadas a azatioprina, tacrolimus, ciclosporina, imunoglobulina intravenosa repetida, efgartigimod, eculizumab associado a telitacicept e rituximab (500 mg) — seu quadro clínico permaneceu descontrolado.
Em novembro de 2025, o protocolo CAR-T foi iniciado e a ciclosporina foi suspensa. As células mononucleares do sangue periférico foram coletadas em 1º de dezembro de 2025. Em 15 de dezembro de 2025, ela recebeu uma infusão de CAR-T CD19 (0,5×10⁶/kg) mais CAR-T BCMA (1×10⁶/kg). Não foram observados eventos adversos após a infusão.
Em março de 2026, as avaliações de acompanhamento mostraram rápida expansão in vivo das células CAR-T, com pico de células CAR-T anti-CD19 no dia 10 (7,62%, 4,622×10⁷/L) e anti-BCMA no dia 10 (17,17%, 1,0414×10⁸/L), mantendo-se até o terceiro mês. As melhorias laboratoriais incluíram redução significativa nos níveis de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AchRAb) e na contagem total de linfócitos B, com hemograma, função hepática e renal estáveis. Clinicamente, foram registrados ganhos notáveis nos escores da Escala Quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) e das Atividades da Vida Diária (AVD). Sintomas como diplopia, rigidez facial, disartria e fadiga muscular apresentaram resolução ou melhora acentuada.
Este caso demonstra o potencial transformador da terapia CAR-T de alvo duplo CD19/BCMA do BIOOCUS Medical Group para alcançar uma profunda reprogramação imunológica e um benefício clínico significativo em casos de miastenia gravis refratária. A terapia é bem tolerada, sem sinais de síndrome de liberação de citocinas (CRS) ou neurotoxicidade observados, e apresenta-se promissora para remissão a longo prazo, reduzindo a necessidade de imunossupressão crônica.