Žurnālā “Asinis” publicēts revolucionārs pētījums: uz nanoķermeņiem balstīta CD7 CAR-T terapija akūtas mieloleikozes ārstēšanai
Lu Daopei medicīnas komanda ir spērusi ievērojamus soļus hematoloģijas jomā. Dr. Lu Peihua vadībā viņu revolucionārais pētījums... “Uz nanoķermeņiem balstīts dabiski atlasīts CD7 mērķtiecīgs himēriskais antigēns” Receptora T šūna Akūtas mieloleikozes terapija", nesen tika publicēts starptautiski atzītā žurnālā Asinis (Ietekmes faktors: 21). Šis pētījums izceļ revolucionāru pieeju akūtas mieloleikozes (AML) ārstēšanā, demonstrējot izcilu audzēju iznīcinošu efektivitāti un drošību, vienlaikus sniedzot jaunu cerību pacientiem ar recidivējošu vai refraktāru (R/R) AML.
Inovatīva pieeja
Šis pētījums ir pionieris AML terapijā, izmantojot uz nanoķermeņiem balstītas CD7 CAR-T šūnas. Tradicionālās CAR-T terapijas parasti izmanto no monoklonālām antivielām (mAb) iegūtus vienas ķēdes mainīgos fragmentus (scFv). Šajā pētījumā tika izmantotas nanoķermeņi — vienas domēna antivielas, kas iegūtas no kamieļu smagās ķēdes antivielām. Nanokērņi, pateicoties to mazākajam izmēram (15 kDa salīdzinājumā ar 150 kDa cilvēka IgG) un samazinātajai imunogenitātei, nodrošina izcilu antigēna specifiskumu un saistīšanās afinitāti, vienlaikus samazinot blakusparādības.
Uz nanoķermeņiem balstītais NS7CAR-T pierādīja uzlabotu pretvēža efektivitāti un drošību gan preklīniskajos, gan klīniskajos pētījumos. Preklīniskie rezultāti atklāja pārāku šūnu proliferāciju un pretvēža aktivitāti salīdzinājumā ar uz scFv balstītām CAR-T šūnām. Turklāt I fāzes klīniskajā pētījumā ārstēšana sasniedza 70% pilnīgas remisijas līmeni 10 CD7 pozitīviem AML pacientiem, un 60% sasniedza minimālas reziduālās slimības (MRD) negatīvu statusu.
Klīniskā ietekme
Pētījumā tika iesaistīti pacienti ar augsta riska profiliem, tostarp tie, kuriem iepriekš veikta hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija (allo-HSCT) vai vairākas terapijas līnijas. Neskatoties uz šīm problēmām, uz nanoķermeņiem balstītā NS7CAR-T terapija sasniedza daudzsološus rezultātus ar kontrolējamām blakusparādībām, tostarp vieglu citokīnu atbrīvošanās sindromu (CRS) 80% dalībnieku. Netika novēroti neirotoksicitātes gadījumi.
Nākotnes virzieni
Pētījumā uzsvērta nepieciešamība pēc plašākiem pētījumiem, lai vēl vairāk apstiprinātu uz nanoķermeņiem balstītas CD7 CAR-T terapijas efektivitāti un drošību AML ārstēšanā. Tas arī izceļ tādus izaicinājumus kā CD7 antigēna zudums, kas joprojām ir būtisks šķērslis recidīvu gadījumos. Šo problēmu risināšana būs galvenais, lai optimizētu terapiju plašākiem klīniskiem pielietojumiem.
Jauns horizonts AML ārstēšanai
AML, ļoti sarežģīta un heterogēna hematoloģiska ļaundabīga slimība, jau sen ir radījusi problēmas ilgstošas remisijas sasniegšanā un kopējās izdzīvošanas rādītāju uzlabošanā. Lu Daopei medicīnas komandas ieviestā inovācija ne tikai piedāvā jaunu terapeitisko ceļu pacientiem, bet arī nostiprina viņu akadēmisko nozīmi globālajos hematoloģijas pētījumos.
Šis sasniegums apliecina komandas apņēmību savienot progresīvos pētījumus un klīnisko praksi. Komandai turpinot pētīt revolucionāras ārstēšanas metodes, viņu darbs sniedz jaunu cerību pacientiem visā pasaulē un paver ceļu revolucionāriem sasniegumiem hematoloģijā.