ការសិក្សាដ៏លេចធ្លោមួយបានចេញផ្សាយក្នុងសៀវភៅ Blood៖ ការព្យាបាល CD7 CAR-T ដែលមានមូលដ្ឋានលើណាណូសម្រាប់ជំងឺមហារីកឈាមប្រភេទ Acute Myeloid Leukemia
ក្រុមវេជ្ជសាស្ត្រ Lu Daopei បានឈានទៅមុខគួរឱ្យកត់សម្គាល់មួយនៅក្នុងវិស័យឈាមវិទ្យា។ ក្រោមការដឹកនាំរបស់លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Lu Peihua ការសិក្សាដ៏សំខាន់របស់ពួកគេ អង់ទីហ្សែន Chimeric ដែលកំណត់គោលដៅ CD7 ដែលបានជ្រើសរើសដោយធម្មជាតិដោយផ្អែកលើណាណូបូឌី កោសិកា T របស់អ្នកទទួល ការព្យាបាលជំងឺមហារីកឈាម Myeloid ស្រួចស្រាវ”ទើបតែត្រូវបានបោះពុម្ពផ្សាយថ្មីៗនេះនៅក្នុងទស្សនាវដ្តីល្បីឈ្មោះលើឆាកអន្តរជាតិ ឈាម (កត្តាផលប៉ះពាល់៖ 21)។ ការស្រាវជ្រាវនេះបង្ហាញពីវិធីសាស្រ្តបដិវត្តន៍មួយក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកឈាមប្រភេទ AML ស្រួចស្រាវ ដែលបង្ហាញពីប្រសិទ្ធភាព និងសុវត្ថិភាពសម្លាប់ដុំសាច់ដ៏ល្អឥតខ្ចោះ ខណៈពេលដែលផ្តល់នូវក្តីសង្ឃឹមថ្មីសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺមហារីកឈាម AML ដែលកើតឡើងវិញ ឬធន់នឹងការព្យាបាល (R/R)។
វិធីសាស្រ្តច្នៃប្រឌិត
ការសិក្សានេះជាអ្នកត្រួសត្រាយផ្លូវក្នុងការប្រើប្រាស់កោសិកា CAR-T CD7 ដែលមានមូលដ្ឋានលើណាណូបូឌីក្នុងការព្យាបាល AML។ ការព្យាបាល CAR-T បែបប្រពៃណីជាធម្មតាប្រើប្រាស់បំណែកអថេរខ្សែសង្វាក់តែមួយ (scFv) ដែលទទួលបានពីអង្គបដិប្រាណម៉ូណូក្លូណាល់ (mAbs)។ ការស្រាវជ្រាវនេះបានប្រើប្រាស់ណាណូបូឌី — អង្គបដិប្រាណដែនតែមួយដែលទទួលបានពីអង្គបដិប្រាណខ្សែសង្វាក់ធ្ងន់ camelid។ ណាណូបូឌី ដោយសារតែទំហំតូចជាងរបស់វា (15kDa បើប្រៀបធៀបទៅនឹង IgG របស់មនុស្ស 150kDa) និងការថយចុះនៃភាពស៊ាំ ផ្តល់នូវភាពជាក់លាក់នៃអង់ទីហ្សែន និងភាពស្និទ្ធស្នាលភ្ជាប់ខ្ពស់ជាង ខណៈពេលដែលកាត់បន្ថយផលប៉ះពាល់។
NS7CAR-T ដែលមានមូលដ្ឋានលើណាណូបានបង្ហាញពីប្រសិទ្ធភាព និងសុវត្ថិភាពប្រឆាំងនឹងដុំសាច់កាន់តែប្រសើរឡើងទាំងនៅក្នុងការសាកល្បងមុនព្យាបាល និងព្យាបាល។ លទ្ធផលមុនព្យាបាលបានបង្ហាញពីការលូតលាស់កោសិកា និងសកម្មភាពប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ខ្ពស់ជាងបើប្រៀបធៀបទៅនឹងកោសិកា CAR-T ដែលមានមូលដ្ឋានលើ scFv។ លើសពីនេះ នៅក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី I ការព្យាបាលសម្រេចបានអត្រានៃការធូរស្បើយពេញលេញ 70% ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺ AML ដែលមាន CD7 វិជ្ជមានចំនួន 10 នាក់ ដោយ 60% សម្រេចបានស្ថានភាពជំងឺដែលនៅសេសសល់តិចតួចបំផុត (MRD)-អវិជ្ជមាន។
ផលប៉ះពាល់គ្លីនិក
ការសាកល្បងនេះបានចុះឈ្មោះអ្នកជំងឺដែលមានទម្រង់ហានិភ័យខ្ពស់ រួមទាំងអ្នកដែលធ្លាប់មានការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic (allo-HSCT) ពីមុន ឬការព្យាបាលច្រើនប្រភេទ។ បើទោះបីជាមានបញ្ហាប្រឈមទាំងនេះក៏ដោយ ការព្យាបាលដោយ NS7CAR-T ដែលមានមូលដ្ឋានលើ nanobody សម្រេចបានលទ្ធផលដ៏ជោគជ័យជាមួយនឹងផលប៉ះពាល់ដែលអាចគ្រប់គ្រងបាន រួមទាំងរោគសញ្ញាបញ្ចេញ cytokine ស្រាល (CRS) ចំពោះអ្នកចូលរួម 80%។ មិនមានករណីពុលសរសៃប្រសាទណាមួយត្រូវបានគេសង្កេតឃើញនោះទេ។
ទិសដៅនាពេលអនាគត
ការសិក្សានេះគូសបញ្ជាក់ពីតម្រូវការសម្រាប់ការសាកល្បងធំៗ ដើម្បីផ្ទៀងផ្ទាត់បន្ថែមទៀតអំពីប្រសិទ្ធភាព និងសុវត្ថិភាពនៃការព្យាបាលដោយប្រើវិធីសាស្ត្រ CD7 CAR-T ដែលមានមូលដ្ឋានលើណាណូបូឌី ក្នុងការព្យាបាល AML។ វាក៏បានគូសបញ្ជាក់ពីបញ្ហាប្រឈមដូចជាការបាត់បង់អង់ទីហ្សែន CD7 ដែលនៅតែជាឧបសគ្គដ៏សំខាន់មួយក្នុងករណីកើតឡើងវិញ។ ការដោះស្រាយបញ្ហាទាំងនេះនឹងក្លាយជាគន្លឹះក្នុងការបង្កើនប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាលសម្រាប់ការអនុវត្តគ្លីនិកកាន់តែទូលំទូលាយ។
ជើងមេឃថ្មីសម្រាប់ការព្យាបាល AML
AML ដែលជាជំងឺមហារីកឈាមដ៏ស្មុគស្មាញ និងមានភាពខុសប្លែកគ្នាខ្ពស់ បានបង្កើតបញ្ហាប្រឈមជាយូរមកហើយក្នុងការសម្រេចបាននូវការធូរស្បើយយូរអង្វែង និងធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវអត្រារស់រានមានជីវិតទាំងមូល។ ការច្នៃប្រឌិតដែលណែនាំដោយក្រុមវេជ្ជសាស្ត្រ Lu Daopei មិនត្រឹមតែផ្តល់នូវមធ្យោបាយព្យាបាលថ្មីសម្រាប់អ្នកជំងឺប៉ុណ្ណោះទេ ថែមទាំងពង្រឹងភាពលេចធ្លោខាងសិក្សារបស់ពួកគេនៅក្នុងការស្រាវជ្រាវឈាមវិទ្យាសកលផងដែរ។
ព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់នេះបានបម្រើជាសក្ខីភាពនៃការលះបង់របស់ក្រុមក្នុងការតភ្ជាប់ការស្រាវជ្រាវទំនើបៗ និងការអនុវត្តគ្លីនិក។ ខណៈដែលក្រុមបន្តស្វែងរកការព្យាបាលដ៏ទំនើប ការងាររបស់ពួកគេនាំមកនូវក្តីសង្ឃឹមឡើងវិញដល់អ្នកជំងឺនៅទូទាំងពិភពលោក និងបើកផ្លូវសម្រាប់ការរីកចម្រើនយ៉ាងខ្លាំងក្នុងវិស័យឈាម។