ਨਵੀਂ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੇ ਸਿਕਲ ਸੈੱਲ ਬਿਮਾਰੀ ਅਤੇ ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੇ ਇਲਾਜ ਵਿੱਚ ਸਫਲਤਾ ਪ੍ਰਾਪਤ ਕੀਤੀ ਹੈ
ਡਾਕਟਰੀ ਭਾਈਚਾਰੇ ਅਤੇ ਸਿਕਲ ਸੈੱਲ ਬਿਮਾਰੀ (SCD) ਅਤੇ ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਨਾਲ ਜੂਝ ਰਹੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਇੱਕ ਯਾਦਗਾਰੀ ਪ੍ਰਾਪਤੀ ਵਿੱਚ, CRISPR/Cas9 ਤਕਨਾਲੋਜੀ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਨ ਵਾਲੀ ਇੱਕ ਉੱਨਤ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਨੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਜ਼ਮਾਇਸ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਹੈਰਾਨੀਜਨਕ 100% ਇਲਾਜ ਦਰ ਦਾ ਪ੍ਰਦਰਸ਼ਨ ਕੀਤਾ ਹੈ। ਇਹ ਸ਼ਾਨਦਾਰ ਥੈਰੇਪੀ ਇਨ੍ਹਾਂ ਕਮਜ਼ੋਰ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਖੂਨ ਦੇ ਵਿਕਾਰਾਂ ਤੋਂ ਪੀੜਤ ਲੱਖਾਂ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਨੂੰ ਨਵੀਂ ਉਮੀਦ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਲਈ ਪਹਿਲਾਂ ਜੀਵਨ ਭਰ ਟ੍ਰਾਂਸਫਿਊਜ਼ਨ ਅਤੇ ਸੀਮਤ ਇਲਾਜ ਵਿਕਲਪਾਂ ਦੀ ਲੋੜ ਹੁੰਦੀ ਸੀ।
ਇਸ ਸਫਲਤਾ ਦੀ ਇੱਕ ਮਹੱਤਵਪੂਰਨ ਉਦਾਹਰਣ ਚੀਨ ਦੇ ਗੁਇਲਿਨ ਤੋਂ ਇੱਕ 21 ਸਾਲਾ ਯੂਨੀਵਰਸਿਟੀ ਵਿਦਿਆਰਥੀ ਦਾ ਮਾਮਲਾ ਹੈ, ਜਿਸਨੂੰ ਸਿਰਫ਼ ਅੱਠ ਮਹੀਨਿਆਂ ਦੀ ਉਮਰ ਵਿੱਚ ਗੰਭੀਰ ਬੀਟਾ-ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦਾ ਪਤਾ ਲੱਗਿਆ ਸੀ। ਦੋ ਦਹਾਕਿਆਂ ਤੋਂ ਵੱਧ ਸਮੇਂ ਤੱਕ, ਉਸਦੀ ਜ਼ਿੰਦਗੀ ਆਪਣੀ ਸਥਿਤੀ ਦੇ ਪ੍ਰਬੰਧਨ ਲਈ ਵਾਰ-ਵਾਰ ਖੂਨ ਚੜ੍ਹਾਉਣ 'ਤੇ ਨਿਰਭਰ ਕਰਦੀ ਸੀ। ਹਾਲਾਂਕਿ, ਮਲਕੀਅਤ ਵਾਲੇ ModiHSC® ਪਲੇਟਫਾਰਮ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਕੇ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤੀ ਗਈ ਇੱਕ ਅਤਿ-ਆਧੁਨਿਕ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੀ ਸ਼ੁਰੂਆਤ ਨੇ ਉਸਦੀ ਚਾਲ ਬਦਲ ਦਿੱਤੀ।
8 ਦਸੰਬਰ, 2022 ਨੂੰ, ਮਰੀਜ਼ ਨੂੰ ਜੀਨ-ਸੰਪਾਦਿਤ ਹੇਮਾਟੋਪੋਇਟਿਕ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਪ੍ਰਾਪਤ ਹੋਏ ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਨੇ ਉਸਦੀ ਸਥਿਤੀ ਦਾ ਕਾਰਨ ਬਣਨ ਵਾਲੇ ਜੈਨੇਟਿਕ ਪਰਿਵਰਤਨ ਨੂੰ ਸਹੀ ਢੰਗ ਨਾਲ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਇਆ ਅਤੇ ਠੀਕ ਕੀਤਾ। ਅਗਲੇ ਕੁਝ ਮਹੀਨਿਆਂ ਵਿੱਚ, ਉਸਦੇ ਖੂਨ ਦੇ ਮਾਰਕਰ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਲਾਲ ਖੂਨ ਦੇ ਸੈੱਲ, ਚਿੱਟੇ ਖੂਨ ਦੇ ਸੈੱਲ ਅਤੇ ਪਲੇਟਲੈਟ ਸ਼ਾਮਲ ਹਨ, ਆਮ ਪੱਧਰ 'ਤੇ ਵਾਪਸ ਆ ਗਏ। 17 ਫਰਵਰੀ, 2023 ਤੱਕ, ਮਰੀਜ਼ ਅਧਿਕਾਰਤ ਤੌਰ 'ਤੇ ਟ੍ਰਾਂਸਫਿਊਜ਼ਨ-ਸੁਤੰਤਰ ਹੋ ਗਿਆ ਸੀ, ਜੋ ਕਿ ਇੱਕ ਪੂਰੀ ਤਰ੍ਹਾਂ ਠੀਕ ਹੋ ਗਿਆ ਸੀ ਅਤੇ ਉਸਦੀ ਜ਼ਿੰਦਗੀ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਨਵਾਂ ਅਧਿਆਇ ਸੀ।
ਇਹ ਥੈਰੇਪੀ ਮਰੀਜ਼ ਦੇ ਆਪਣੇ ਹੀਮੈਟੋਪੋਏਟਿਕ ਸਟੈਮ ਅਤੇ ਪ੍ਰੋਜੇਨਿਟਰ ਸੈੱਲਾਂ ਵਿੱਚ BCL11A ਐਨਹਾਂਸਰ ਨੂੰ ਸੰਪਾਦਿਤ ਕਰਕੇ ਕੰਮ ਕਰਦੀ ਹੈ, ਜੋ ਭਰੂਣ ਦੇ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ (HbF) ਦੇ ਉੱਚ ਪੱਧਰਾਂ ਦੇ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਸਮਰੱਥ ਬਣਾਉਂਦੀ ਹੈ। ਵਧਿਆ ਹੋਇਆ HbF SCD ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ ਸਿਕਲ ਹੀਮੋਗਲੋਬਿਨ (HbS) ਦੇ ਨੁਕਸਾਨਦੇਹ ਪ੍ਰਭਾਵਾਂ ਦਾ ਮੁਕਾਬਲਾ ਕਰਨ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦਾ ਹੈ ਅਤੇ SCD ਅਤੇ ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਦੋਵਾਂ ਵਿੱਚ ਲੱਛਣਾਂ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦਾ ਹੈ, ਜਿਸ ਵਿੱਚ ਵੈਸੋ-ਓਕਲੂਸਿਵ ਸੰਕਟਾਂ ਨੂੰ ਰੋਕਣਾ ਅਤੇ ਹੀਮੋਲਾਈਟਿਕ ਅਨੀਮੀਆ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣਾ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ।
ਇਸ ਕਲੀਨਿਕਲ ਟ੍ਰਾਇਲ ਵਿੱਚ ਪਹਿਲੇ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ ਹੋਣ ਦੇ ਨਾਤੇ, ਉਸਦਾ ਕੇਸ ਗੰਭੀਰ ਥੈਲੇਸੀਮੀਆ ਵਾਲੇ ਹੋਰ ਬਾਲਗ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਉਮੀਦ ਦੀ ਕਿਰਨ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਦਾ ਹੈ, ਜਿਨ੍ਹਾਂ ਵਿੱਚੋਂ ਬਹੁਤ ਸਾਰੇ ਮੇਲ ਖਾਂਦੇ ਦਾਨੀ ਦੀ ਅਣਹੋਂਦ ਕਾਰਨ ਰਵਾਇਤੀ ਸਟੈਮ ਸੈੱਲ ਟ੍ਰਾਂਸਪਲਾਂਟ ਦੁਆਰਾ ਇਲਾਜ ਦਾ ਮੌਕਾ ਗੁਆ ਚੁੱਕੇ ਸਨ। ਇਸ ਇਲਾਜ ਦੀ ਸਫਲਤਾ ਜੀਨ ਥੈਰੇਪੀ ਦੁਆਰਾ ਜੈਨੇਟਿਕ ਖੂਨ ਦੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਦੇ ਪ੍ਰਬੰਧਨ ਵਿੱਚ ਕ੍ਰਾਂਤੀ ਲਿਆਉਣ ਅਤੇ ਦੁਨੀਆ ਭਰ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਲਈ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੇ, ਇਲਾਜ ਸੰਬੰਧੀ ਹੱਲ ਲਿਆਉਣ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਨੂੰ ਉਜਾਗਰ ਕਰਦੀ ਹੈ।
ਇਹ ਮੋਹਰੀ ਮਾਮਲਾ ਇਹਨਾਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਨਾਲ ਨਜਿੱਠਣ ਅਤੇ ਉਹਨਾਂ ਨਾਲ ਨਜਿੱਠਣ ਦੇ ਸਾਡੇ ਤਰੀਕੇ ਵਿੱਚ ਇੱਕ ਮਿਸਾਲੀ ਤਬਦੀਲੀ ਨੂੰ ਦਰਸਾਉਂਦਾ ਹੈ, ਜੋ ਬਚਾਅ ਤੋਂ ਪਰੇ ਇੱਕ ਜੀਵਨ ਦੀ ਸੰਭਾਵਨਾ ਦੀ ਪੇਸ਼ਕਸ਼ ਕਰਦਾ ਹੈ - ਇੱਕ ਮੌਕਾ ਅਤੇ ਇੱਕ ਬਿਹਤਰ ਭਵਿੱਖ ਦੇ ਵਾਅਦੇ ਨਾਲ ਭਰਿਆ।