Kev Kho Mob Gene Tshiab Ua Tau Kev Tshawb Fawb Tshiab hauv Kev Kho Mob Sickle Cell Kab Mob thiab Thalassemia
Ua ib qho kev ua tiav loj heev rau cov zej zog kho mob thiab cov neeg mob uas tab tom tawm tsam tus kab mob sickle cell (SCD) thiab thalassemia, kev kho mob gene siab heev uas siv CRISPR/Cas9 thev naus laus zis tau ua pov thawj tias muaj kev kho mob zoo 100% hauv kev sim tshuaj. Kev kho mob tshiab no muab kev cia siab tshiab rau ntau lab tus neeg mob uas raug kev txom nyem los ntawm cov kab mob ntshav tsis zoo no, uas yav dhau los xav tau kev hloov ntshav tas mus li thiab kev kho mob tsawg.
Ib qho piv txwv tseem ceeb ntawm qhov kev tshawb pom no yog rooj plaub ntawm ib tug tub ntxhais kawm ntawv qib siab hnub nyoog 21 xyoo los ntawm Guilin, Suav teb, uas tau kuaj pom tias muaj tus kab mob beta-thalassemia hnyav thaum nws muaj yim lub hlis xwb. Tau ntau tshaj ob xyoo caum, nws lub neej vam khom kev hloov ntshav ntau zaus kom tswj tau nws tus mob. Txawm li cas los xij, kev qhia txog kev kho mob gene tshiab, tsim los ntawm kev siv lub platform ModiHSC®, tau hloov nws txoj kev ua neej.
Thaum Lub Kaum Ob Hlis 8, 2022, tus neeg mob tau txais cov noob hlwb hematopoietic uas tau kho cov noob caj noob ces uas tau tsom mus rau thiab kho qhov kev hloov pauv caj ces ua rau nws tus mob. Tau ob peb lub hlis tom ntej no, nws cov cim ntshav, suav nrog cov qe ntshav liab, cov qe ntshav dawb, thiab cov platelets, rov qab mus rau qib qub. Thaum Lub Ob Hlis 17, 2023, tus neeg mob tau dhau los ua tus neeg tsis tas yuav hloov ntshav, ua cim kev kho mob tag nrho thiab tshooj tshiab hauv nws lub neej.
Txoj kev kho mob no ua haujlwm los ntawm kev hloov kho BCL11A enhancer hauv tus neeg mob cov hlwb hematopoietic stem thiab progenitor, uas ua rau muaj cov hemoglobin hauv plab (HbF) ntau dua. HbF siab dua pab tiv thaiv cov teebmeem puas tsuaj ntawm sickle hemoglobin (HbS) hauv cov neeg mob SCD thiab txo cov tsos mob hauv SCD thiab thalassemia, suav nrog kev tiv thaiv cov teeb meem vaso-occlusive thiab txo cov ntshav tsis txaus.
Ua tus neeg mob laus thawj zaug hauv qhov kev sim tshuaj no, nws cov ntaub ntawv muab kev cia siab rau lwm cov neeg mob laus uas muaj tus kab mob thalassemia hnyav, ntau tus ntawm lawv tau poob lub sijhawm rau kev kho mob los ntawm kev hloov pauv hlwb vim tsis muaj tus pub dawb sib phim. Kev vam meej ntawm kev kho mob no qhia txog lub peev xwm rau kev kho mob gene los hloov pauv kev tswj hwm cov kab mob ntshav caj ces thiab coj cov kev daws teeb meem mus sij hawm ntev rau cov neeg mob thoob ntiaj teb.
Cov rooj plaub thawj coj no sawv cev rau kev hloov pauv ntawm peb txoj kev los daws thiab kho cov xwm txheej no, muab lub sijhawm rau lub neej dhau ntawm kev ciaj sia - ib lub neej uas muaj lub cib fim thiab kev cog lus ntawm lub neej yav tom ntej zoo dua.