Terapiya Genî ya Nû di Dermankirina Nexweşiya Şaneya Dasî û Talasemiyê de Pêşkeftinek Bi Dest Dixe
Di destkeftiyek mezin de ji bo civaka bijîşkî û nexweşên ku bi nexweşiya şaneya dasî (SCD) û talasemiyê re şer dikin, terapiya genê ya pêşkeftî ku teknolojiya CRISPR/Cas9 bikar tîne di ceribandinên klînîkî de rêjeyek ecêb a başbûnê ya %100 nîşan daye. Ev terapiya şoreşger hêviyek nû dide bi mîlyonan nexweşên ku ji van nexweşiyên xwînê yên lawazker dikişînin, ku berê hewceyê veguheztinên jiyanî û vebijarkên dermankirinê yên sînorkirî bûn.
Nimûneyek berbiçav a vê pêşketinê rewşa xwendekarekî zanîngehê yê 21 salî ji Guilin, Çînê ye, ku di heşt mehî de bi beta-talasemiya giran hatibû teşhîskirin. Zêdetirî du dehsalan e, jiyana wî ji bo birêvebirina rewşa xwe bi veguhestina xwînê ya pir caran ve girêdayî bû. Lêbelê, danasîna terapiya genê ya pêşkeftî, ku bi karanîna platforma taybet ModiHSC®-ê hatî pêşve xistin, rêça wî guherand.
Di 8ê Kanûna Pêşîn a 2022an de, nexweş hucreyên bingehîn ên hematopoietîk ên bi genên guhertî wergirt ku mutasyona genetîkî ya ku dibe sedema rewşa wî bi awayekî rast hedef girtin û rast kirin. Di çend mehên pêş de, nîşankerên xwîna wî, di nav de hucreyên xwîna sor, hucreyên xwîna spî û trombosît, vegeriyan astên normal. Di 17ê Sibata 2023an de, nexweş bi fermî ji veguhestina xwînê serbixwe bû, ku ev yek nîşana başbûnek bêkêmasî û beşek nû di jiyana wî de bû.
Ev dermankirin bi sererastkirina zêdekera BCL11A di hucreyên reh û pêşeng ên hematopoietîk ên nexweş de dixebite, ku dihêle ku astên bilindtir ên hemoglobîna fetal (HbF) werin hilberandin. HbF-ya bilind dibe alîkar ku bandorên zirardar ên hemoglobîna dasî (HbS) li nexweşên SCD-ê kêm bike û nîşanên hem SCD û hem jî talasemiyê kêm bike, di nav de pêşîgirtina li krîzên vaso-okluzîv û sivikkirina anemiya hemolîtîk.
Wekî yekem nexweşê mezin di vê ceribandina klînîkî de, doza wî ji bo nexweşên din ên mezin ên bi talasemiya giran re ronahiyek hêviyê dide, ku gelek ji wan ji ber nebûna donorek guncaw derfeta dermankirinê bi rêya veguheztina hucreyên reh ên kevneşopî winda kiribûn. Serkeftina vê dermankirinê potansiyela terapiya genetîkî nîşan dide ku dikare di rêvebirina nexweşiyên xwînê yên genetîkî de şoreşek çêbike û çareseriyên dermanker ên demdirêj ji bo nexweşan li çaraliyê cîhanê bîne.
Ev rewşa pêşeng guherînek paradîgmayê di awayê nêzîkatiya me û dermankirina van rewşan de temsîl dike, û îhtîmala jiyanek ji jiyanê wêdetir pêşkêş dike - jiyanek tijî derfet û soza pêşerojek çêtir.