Hoʻokō ka Therapy Gene Hou i kahi holomua i ka mālama ʻana i ka maʻi Sickle Cell a me Thalassemia
Ma kahi hoʻokō koʻikoʻi no ke kaiāulu lapaʻau a me nā poʻe maʻi e hakakā nei i ka maʻi sickle cell (SCD) a me ka thalassemia, ua hōʻike kahi lāʻau lapaʻau gene holomua e hoʻohana ana i ka ʻenehana CRISPR/Cas9 i kahi helu ho'ōla kupaianaha 100% i nā hoʻokolohua lapaʻau. Hāʻawi kēia lāʻau lapaʻau groundbreaking i ka manaʻolana hou i nā miliona o nā poʻe maʻi e ʻeha nei i kēia mau maʻi koko hoʻonāwaliwali, ka mea i koi mua ʻia i nā hoʻoili koko no ke ola holoʻokoʻa a me nā koho lapaʻau palena.
ʻO kahi laʻana kaulana o kēia holomua ʻana, ʻo ia ka hihia o kahi haumāna kulanui he 21 makahiki mai Guilin, Kina, i ʻike ʻia he beta-thalassemia koʻikoʻi i ka wā ʻewalu mahina wale nō. No nā makahiki he iwakālua a ʻoi, ua hilinaʻi kona ola i nā hoʻoili koko pinepine e mālama i kona kūlana. Eia nō naʻe, ʻo ka hoʻolauna ʻana o kahi lāʻau lapaʻau gene holomua, i hoʻomohala ʻia me ka hoʻohana ʻana i ka paepae ModiHSC® ponoʻī, ua hoʻololi i kona ala.
Ma Dekemaba 8, 2022, ua loaʻa i ka mea maʻi nā cell kumu hematopoietic i hoʻoponopono ʻia e ka gene i kuhikuhi pono a hoʻoponopono i ka hoʻololi genetic i hoʻokumu i kona kūlana. I loko o nā mahina e hiki mai ana, ua hoʻi kāna mau māka koko, me nā cell koko ʻulaʻula, nā cell koko keʻokeʻo, a me nā platelets, i nā pae maʻamau. Ma Pepeluali 17, 2023, ua lilo ka mea maʻi i kūʻokoʻa i ke kāpili ʻana, e hōʻailona ana i ka ho'ōla piha ʻana a me kahi mokuna hou i kona ola.
Hana kēia lāʻau lapaʻau ma ka hoʻoponopono ʻana i ka mea hoʻonui BCL11A i loko o nā pūnaewele kumu hematopoietic a me nā pūnaewele progenitor ponoʻī o ka mea maʻi, kahi e hiki ai ke hana i nā pae kiʻekiʻe o ka hemoglobin fetal (HbF). Kōkua ka HbF kiʻekiʻe i ke kūʻē ʻana i nā hopena hōʻino o ka hemoglobin sickle (HbS) i nā poʻe maʻi SCD a hōʻemi i nā hōʻailona i nā SCD a me thalassemia, me ka pale ʻana i nā pilikia vaso-occlusive a me ka hōʻoluʻolu ʻana i ka anemia hemolytic.
Ma ke ʻano he mea maʻi makua mua i kēia hoʻokolohua lapaʻau, hāʻawi kāna hihia i kahi kukui o ka manaʻolana no nā mea maʻi makua ʻē aʻe me ka thalassemia koʻikoʻi, ua nalowale ka hapa nui o lākou i ka manawa kūpono no ka ho'ōla ʻana ma o nā hoʻoili cell kumu kuʻuna ma muli o ka loaʻa ʻole o kahi mea hāʻawi kūpono. Hōʻike ka holomua o kēia lāʻau i ka hiki ke hoʻololi i ka hoʻokele ʻana i nā maʻi koko genetic a lawe mai i nā hopena lōʻihi a hoʻōla i nā mea maʻi ma ka honua holoʻokoʻa.
Hōʻike kēia hihia paionia i kahi hoʻololi paradigm i ke ʻano o kā mākou hoʻokokoke ʻana a me ka mālama ʻana i kēia mau kūlana, e hāʻawi ana i ka hiki ke loaʻa i kahi ola ma mua o ke ola ʻana - kahi i piha i ka manawa kūpono a me ka ʻōlelo hoʻohiki no kahi wā e hiki mai ana.