Thalassemia Chen Yan

Katleho e kholo bakeng sa sechaba sa bongaka le bakuli ba loantšanang le lefu la sele e ruruhileng (SCD) le thalassemia, phekolo e tsoetseng pele ea liphatsa tsa lefutso e sebelisang theknoloji ea CRISPR/Cas9 e bontšitse sekhahla se makatsang sa pholiso ea 100% litekong tsa bongaka. Kalafo ena e ncha e fana ka tšepo e ncha ho bakuli ba limilione ba nang le mathata ana a mali a fokolisang, ao pele a neng a hloka tšelo ea mali bophelo bohle le mekhoa e fokolang ea kalafo.

Mohlala o hlahelletseng oa katleho ena ke taba ea seithuti sa univesithi sa lilemo tse 21 se tsoang Guilin, Chaena, se ileng sa fumanoa se e-na le beta-thalassemia e matla ha se le likhoeli li robeli feela. Ka lilemo tse fetang mashome a mabeli, bophelo ba sona bo ne bo itšetlehile ka tšelo ea mali khafetsa ho laola boemo ba sona. Leha ho le joalo, ho hlahisoa ha phekolo ea liphatsa tsa lefutso e tsoetseng pele, e ntlafalitsoeng ho sebelisoa sethala sa ModiHSC® se ikhethileng, ho fetotse tsela ea sona.

Ka la 8 Tšitoe 2022, mokuli o ile a fumana lisele tsa hematopoietic tse fetotsoeng liphatsa tsa lefutso tse ileng tsa shebana le ho lokisa phetoho ea liphatsa tsa lefutso e bakileng boemo ba hae ka nepo. Likhoeling tse 'maloa tse latelang, matšoao a hae a mali, ho kenyeletsoa lisele tse khubelu tsa mali, lisele tse tšoeu tsa mali le li-platelet, a ile a khutlela maemong a tloaelehileng. Ka la 17 Hlakola 2023, mokuli o ne a se a sa itšetlehe ka tšelo ea mali ka molao, a tšoaea pholiso e felletseng le khaolo e ncha bophelong ba hae.

Kalafo ena e sebetsa ka ho hlophisa BCL11A enhancer liseleng tsa hematopoietic tsa mokuli le liseleng tsa hae, e leng se nolofalletsang tlhahiso ea maemo a holimo a hemoglobin ea lesea (HbF). HbF e phahameng e thusa ho loantša litlamorao tse senyang tsa sickle hemoglobin (HbS) ho bakuli ba SCD le ho fokotsa matšoao ho SCD le thalassemia, ho kenyeletsoa le ho thibela mathata a vaso-occlusive le ho fokotsa anemia ea hemolytic.

Jwalo ka mokuli wa pele e moholo tekong ena ya bongaka, nyewe ya hae e fana ka lesedi la tshepo bakeng sa bakudi ba bang ba baholo ba nang le thalassemia e matla, bao bongata ba bona ba neng ba lahlehetswe ke monyetla wa pheko ka ho kenngwa ha disele tsa stem ka setso ka lebaka la ho se fumanehe ha mofani ya tshwanang. Katleho ya kalafo ena e totobatsa monyetla wa phekolo ya lefutso ho fetola taolo ya mathata a madi a lefutso le ho tlisa ditharollo tsa nako e telele le tsa phekolo ho bakudi lefatsheng ka bophara.

Nyeoe ena ea bopula-maliboho e emela phetoho ea tsela eo re atamelang le ho sebetsana le maemo ana ka eona, e fanang ka monyetla oa bophelo bo fetang ho phela—bo tletseng menyetla le tšepiso ea bokamoso bo betere.