ଥାଲାସେମିଆ ଚେନ୍ ୟାନ୍

ସିକଲ୍ ସେଲ୍ ରୋଗ (SCD) ଏବଂ ଥାଲାସେମିଆ ସହିତ ଲଢ଼ୁଥିବା ଚିକିତ୍ସା ସମ୍ପ୍ରଦାୟ ଏବଂ ରୋଗୀମାନଙ୍କ ପାଇଁ ଏକ ସ୍ମାରକୀ ସଫଳତା ଭାବରେ, CRISPR/Cas9 ପ୍ରଯୁକ୍ତିବିଦ୍ୟା ବ୍ୟବହାର କରି ଏକ ଉନ୍ନତ ଜିନ୍ ଥେରାପି କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷଣରେ ଆଶ୍ଚର୍ଯ୍ୟଜନକ 100% ଆରୋଗ୍ୟ ହାର ପ୍ରଦର୍ଶନ କରିଛି। ଏହି ଅଭିନବ ଚିକିତ୍ସା ଏହି ଦୁର୍ବଳକାରୀ ରକ୍ତ ବ୍ୟାଧିରୁ ପୀଡିତ ଲକ୍ଷ ଲକ୍ଷ ରୋଗୀଙ୍କୁ ନୂତନ ଆଶା ପ୍ରଦାନ କରେ, ଯାହା ପାଇଁ ପୂର୍ବରୁ ଜୀବନବ୍ୟାପୀ ରକ୍ତ ସ୍ଥାନାନ୍ତର ଏବଂ ସୀମିତ ଚିକିତ୍ସା ବିକଳ୍ପ ଆବଶ୍ୟକ ଥିଲା।

ଏହି ସଫଳତାର ଏକ ଉଲ୍ଲେଖନୀୟ ଉଦାହରଣ ହେଉଛି ଚୀନର ଗୁଇଲିନର ଜଣେ 21 ବର୍ଷୀୟ ବିଶ୍ୱବିଦ୍ୟାଳୟ ଛାତ୍ରଙ୍କ ଘଟଣା, ଯିଏ ମାତ୍ର ଆଠ ମାସ ବୟସରେ ଗମ୍ଭୀର ବିଟା-ଥାଲାସେମିଆ ରୋଗରେ ପୀଡିତ ହୋଇଥିଲେ। ଦୁଇ ଦଶନ୍ଧିରୁ ଅଧିକ ସମୟ ଧରି, ତାଙ୍କ ଜୀବନ ତାଙ୍କ ଅବସ୍ଥା ପରିଚାଳନା ପାଇଁ ବାରମ୍ବାର ରକ୍ତ ସ୍ଥାନାନ୍ତର ଉପରେ ନିର୍ଭର କରୁଥିଲା। ତଥାପି, ସ୍ୱତ୍ତ୍ୱାଧିକାରୀ ModiHSC® ପ୍ଲାଟଫର୍ମ ବ୍ୟବହାର କରି ବିକଶିତ ଏକ ଅତ୍ୟାଧୁନିକ ଜିନ୍ ଥେରାପିର ପ୍ରଚଳନ ତାଙ୍କ ଗତିପଥକୁ ପରିବର୍ତ୍ତନ କରିଥିଲା।

ଡିସେମ୍ବର ୮, ୨୦୨୨ରେ, ରୋଗୀ ଜିନ୍-ସମ୍ପାଦିତ ହେମାଟୋପୋଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ କୋଷ ପାଇଥିଲେ ଯାହା ତାଙ୍କ ଅବସ୍ଥା ସୃଷ୍ଟି କରୁଥିବା ଜେନେଟିକ୍ ମ୍ୟୁଟେସନ୍ କୁ ସଠିକ୍ ଭାବରେ ଲକ୍ଷ୍ୟ କରିଥିଲା ​​ଏବଂ ସଂଶୋଧନ କରିଥିଲା। ପରବର୍ତ୍ତୀ କିଛି ମାସ ମଧ୍ୟରେ, ଲାଲ ରକ୍ତ କକ୍ଷ, ଧଳା ରକ୍ତ କକ୍ଷ ଏବଂ ପ୍ଲେଟଲେଟ୍ ସମେତ ତାଙ୍କ ରକ୍ତ ମାର୍କରଗୁଡ଼ିକ ସ୍ୱାଭାବିକ ସ୍ତରକୁ ଫେରି ଆସିଥିଲେ। ଫେବୃଆରୀ ୧୭, ୨୦୨୩ ସୁଦ୍ଧା, ରୋଗୀ ଆନୁଷ୍ଠାନିକ ଭାବରେ ରକ୍ତ ପରିବର୍ତ୍ତନ-ସ୍ୱାଧୀନ ହୋଇଯାଇଥିଲେ, ଯାହା ଏକ ସମ୍ପୂର୍ଣ୍ଣ ଆରୋଗ୍ୟ ଏବଂ ତାଙ୍କ ଜୀବନରେ ଏକ ନୂତନ ଅଧ୍ୟାୟକୁ ଚିହ୍ନିତ କରିଥିଲା।

ଏହି ଚିକିତ୍ସା ରୋଗୀଙ୍କ ନିଜସ୍ୱ ହେମାଟୋପୋଏଟିକ୍ ଷ୍ଟେମ୍ ଏବଂ ପ୍ରୋଜେନିଟର କୋଷରେ BCL11A ଏନହାନ୍ସରକୁ ସମ୍ପାଦନ କରି କାମ କରେ, ଯାହା ଗର୍ଭସ୍ଥ ହିମୋଗ୍ଲୋବିନ୍ (HbF) ର ଉଚ୍ଚ ସ୍ତର ଉତ୍ପାଦନକୁ ସକ୍ଷମ କରିଥାଏ। ଉନ୍ନତ HbF SCD ରୋଗୀଙ୍କଠାରେ ସିକଲ୍ ହିମୋଗ୍ଲୋବିନ୍ (HbS) ର କ୍ଷତିକାରକ ପ୍ରଭାବକୁ ପ୍ରତିହତ କରିବାରେ ସାହାଯ୍ୟ କରେ ଏବଂ SCD ଏବଂ ଥାଲାସେମିଆ ଉଭୟରେ ଲକ୍ଷଣଗୁଡ଼ିକୁ ହ୍ରାସ କରେ, ଯେଉଁଥିରେ ଭାସୋ-ଅକ୍ଲୁସିଭ୍ କ୍ରାଇସିସ୍ ରୋକିବା ଏବଂ ହେମୋଲାଇଟିକ୍ ଆନିମିଆ ହ୍ରାସ କରିବା ଅନ୍ତର୍ଭୁକ୍ତ।

ଏହି କ୍ଲିନିକାଲ୍ ପରୀକ୍ଷଣରେ ପ୍ରଥମ ବୟସ୍କ ରୋଗୀ ଭାବରେ, ତାଙ୍କର ମାମଲା ଗୁରୁତର ଥାଲାସେମିଆ ଥିବା ଅନ୍ୟ ବୟସ୍କ ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଆଶାର ଆଲୋକ ସଞ୍ଚାର କରେ, ଯେଉଁମାନଙ୍କ ମଧ୍ୟରୁ ଅନେକ ପାରମ୍ପରିକ ଷ୍ଟେମ୍ ସେଲ୍ ପ୍ରତିରୋପଣ ମାଧ୍ୟମରେ ଚିକିତ୍ସାର ସୁଯୋଗ ହରାଇଥିଲେ କାରଣ ଜଣେ ମେଳ ଖାଉଥିବା ଦାତାଙ୍କ ଅନୁପସ୍ଥିତି ଯୋଗୁଁ। ଏହି ଚିକିତ୍ସାର ସଫଳତା ଜିନ୍ ଥେରାପିର ସମ୍ଭାବନାକୁ ଉଜ୍ଜ୍ୱଳ କରିଥାଏ ଯାହା ଜେନେଟିକ୍ ରକ୍ତ ବ୍ୟାଧିର ପରିଚାଳନାରେ ବିପ୍ଳବ ଆଣିଥାଏ ଏବଂ ବିଶ୍ୱବ୍ୟାପୀ ରୋଗୀଙ୍କ ପାଇଁ ଦୀର୍ଘକାଳୀନ, ଚିକିତ୍ସାମୂଳକ ସମାଧାନ ଆଣିଥାଏ।

ଏହି ଅଗ୍ରଣୀ ଘଟଣାଟି ଆମେ ଏହି ପରିସ୍ଥିତିଗୁଡ଼ିକର ମୁକାବିଲା ଏବଂ ଚିକିତ୍ସା କରିବାରେ ଏକ ଉଦାହରଣ ପରିବର୍ତ୍ତନକୁ ପ୍ରତିନିଧିତ୍ୱ କରେ, ଯାହା ବଞ୍ଚିବାର ପରବର୍ତ୍ତୀ ଜୀବନର ସମ୍ଭାବନା ପ୍ରଦାନ କରେ - ଏକ ସୁଯୋଗ ଏବଂ ଏକ ଉନ୍ନତ ଭବିଷ୍ୟତର ପ୍ରତିଶ୍ରୁତିରେ ପରିପୂର୍ଣ୍ଣ।