Thalassemia Chen Yan

O se ausiaga tele mo le vaega faafomaʻi ma gasegase o loʻo tauivi ma le sickle cell disease (SCD) ma le thalassemia, o se togafitiga faʻa-gene e faʻaaogaina ai le tekinolosi CRISPR/Cas9 ua faʻaalia ai se fua faatatau ofoofogia o le faʻamalologa e 100% i suʻega faʻaklinikal. O lenei togafitiga fou e maua ai le faʻamoemoe fou i le faitau miliona o gasegase o loʻo mafatia i nei faʻamaʻi toto vaivai, lea na muamua manaʻomia ai le faʻaliliuina o toto i le olaga atoa ma filifiliga faʻatapulaʻaina o togafitiga.

O se faʻataʻitaʻiga mataʻina o lenei alualu i luma o le mataupu lea o se tamaititi aʻoga iunivesite e 21 tausaga le matua mai Guilin, Saina, o lē na maua i le beta-thalassemia matuia i le valu masina o lona soifua. Mo le silia ma le lua sefulu tausaga, sa faalagolago lona ola i le tele o tui toto e pulea ai lona tulaga. Peitaʻi, o le faʻalauiloaina o se togafitiga faʻaonaponei o kenera, lea na atiaʻe e faʻaaoga ai le faʻavae ModiHSC®, na suia ai lona ala.

I le aso 8 o Tesema, 2022, na maua ai e le maʻi ni sela autū hematopoietic ua faʻasaʻoina e kenera na faʻatatau tonu ma faʻasaʻo ai le suiga o kenera na mafua ai lona tulaga. I nai masina na sosoo ai, o ana faʻailoga toto, e aofia ai sela toto mumu, sela toto papaʻe, ma platelets, na toe foʻi i le tulaga masani. I le aso 17 o Fepuari, 2023, ua aloaia le tutoʻatasi o le maʻi mai le tuiina o le toto, ma faʻailogaina ai se faʻamalologa atoatoa ma se mataupu fou i lona olaga.

O lenei togafitiga e galue e ala i le fa'asa'oina o le fa'amalosia o le BCL11A i totonu o le hematopoietic stem ma progenitor cells a le ma'i, lea e mafai ai ona gaosia ni tulaga maualuga o le fetal hemoglobin (HbF). O le maualuga o le HbF e fesoasoani e tete'e atu i aafiaga leaga o le sickle hemoglobin (HbS) i ma'i SCD ma fa'aitiitia ai fa'ailoga i le SCD ma le thalassemia, e aofia ai le puipuia o fa'alavelave vaso-occlusive ma fa'aitiitia ai le hemolytic anemia.

I le avea ai ma tagata maʻi matua muamua i lenei suʻega faafomaʻi, o lana mataupu ua avea ma se faʻamoemoe mo isi tagata maʻi matutua e maua i le thalassemia ogaoga, o le toʻatele o i latou na leiloa le avanoa e maua ai se faʻamalologa e ala i le suia o sela autū masani ona o le le maua o se tagata foaʻi tutusa. O le manuia o lenei togafitiga ua faʻamamafaina ai le gafatia mo togafitiga faʻa-kenera e suia ai le puleaina o faʻafitauli o le toto faʻasolopito ma aumaia ai fofo faʻamalolo mo se taimi umi i tagata maʻi i le lalolagi atoa.

O lenei mataupu faavae fou o loʻo faʻatusalia ai se suiga i le auala tatou te faʻalatalata atu ai ma taulimaina nei tulaga, ma ofoina atu ai le avanoa e maua ai se olaga e sili atu nai lo le ola—o se olaga e tumu i avanoa ma le folafolaga o se lumanaʻi sili atu.