تھیلیسیمیا چن یان
مصنوعات کی تفصیل
میڈیکل کمیونٹی اور سکیل سیل ڈیزیز (SCD) اور تھیلیسیمیا سے لڑنے والے مریضوں کے لیے ایک یادگار کارنامہ میں، CRISPR/Cas9 ٹیکنالوجی کا استعمال کرتے ہوئے ایک جدید جین تھراپی نے کلینیکل ٹرائلز میں 100% علاج کی شرح کا حیرت انگیز مظاہرہ کیا ہے۔ یہ بنیادی علاج خون کے ان کمزور امراض میں مبتلا لاکھوں مریضوں کو نئی امید فراہم کرتا ہے، جن کے لیے پہلے عمر بھر کی منتقلی اور علاج کے محدود اختیارات کی ضرورت تھی۔
اس پیش رفت کی ایک قابل ذکر مثال Guilin، چین سے تعلق رکھنے والے 21 سالہ یونیورسٹی کے طالب علم کا معاملہ ہے، جسے صرف آٹھ ماہ کی عمر میں شدید بیٹا تھیلیسیمیا کی تشخیص ہوئی تھی۔ دو دہائیوں سے زیادہ عرصے تک، اس کی زندگی اپنی حالت کو سنبھالنے کے لیے بار بار خون کی منتقلی پر منحصر تھی۔ تاہم، ملکیتی ModiHSC® پلیٹ فارم کا استعمال کرتے ہوئے تیار کردہ ایک جدید جین تھراپی کے تعارف نے اس کی رفتار کو بدل دیا۔
8 دسمبر 2022 کو، مریض کو جین میں ترمیم شدہ ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیلز موصول ہوئے جنہوں نے اس کی حالت کا سبب بننے والے جینیاتی تغیر کو ٹھیک ٹھیک نشانہ بنایا۔ اگلے چند مہینوں میں، اس کے خون کے نشانات، بشمول سرخ خون کے خلیات، خون کے سفید خلیے، اور پلیٹلیٹس، معمول کی سطح پر واپس آ گئے۔ 17 فروری 2023 تک، مریض باضابطہ طور پر ٹرانسفیوژن سے آزاد ہو گیا تھا، جس سے اس کی زندگی کا مکمل علاج اور ایک نیا باب شروع ہو گیا تھا۔
یہ تھراپی مریض کے اپنے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم اور پروجینیٹر سیلز میں BCL11A بڑھانے والے میں ترمیم کرکے کام کرتی ہے، جو برانن کے ہیموگلوبن (HbF) کی اعلی سطح کی پیداوار کے قابل بناتی ہے۔ ایلیویٹڈ HbF SCD کے مریضوں میں سکیل ہیموگلوبن (HbS) کے نقصان دہ اثرات کا مقابلہ کرنے میں مدد کرتا ہے اور SCD اور تھیلیسیمیا دونوں میں علامات کو کم کرتا ہے، بشمول vaso-occlusive بحرانوں کو روکنا اور hemolytic anemia کا خاتمہ۔
اس کلینکل ٹرائل میں پہلے بالغ مریض کے طور پر، اس کا کیس شدید تھیلیسیمیا کے دوسرے بالغ مریضوں کے لیے امید کی کرن فراہم کرتا ہے، جن میں سے بہت سے روایتی اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹ کے ذریعے علاج کا موقع کھو چکے ہیں کیونکہ وہ مماثل ڈونر کی عدم دستیابی کی وجہ سے۔ اس علاج کی کامیابی جینیاتی خون کی خرابیوں کے انتظام میں انقلاب لانے اور دنیا بھر کے مریضوں کے لیے طویل مدتی، علاج معالجے کے لیے جین تھراپی کے امکانات کو اجاگر کرتی ہے۔
یہ اہم کیس ایک نمونہ تبدیلی کی نمائندگی کرتا ہے کہ ہم ان حالات سے کیسے رجوع کرتے ہیں اور ان کے ساتھ کیسے برتاؤ کرتے ہیں، جو کہ بقا سے باہر زندگی کا امکان پیش کرتا ہے- جو مواقع سے بھری ہوئی ہے اور ایک بہتر مستقبل کا وعدہ ہے۔
Submit An Free Inquiry
Our medical team will make an evaluation for you, based on the information you provided. This procedure is free of charge.