Thalassemia Chen Yan

Ann an coileanadh mòr airson a’ choimhearsnachd mheidigeach agus euslaintich a tha a’ sabaid galar cealla corran (SCD) agus thalassemia, tha leigheas ginteil adhartach a’ cleachdadh teicneòlas CRISPR / Cas9 air ìre leigheis iongantach de 100% a nochdadh ann an deuchainnean clionaigeach. Tha an leigheas ùr-ghnàthach seo a’ toirt dòchas ùr do mhilleanan de dh’ euslaintich a tha a’ fulang leis na h-eas-òrdughan fala lagachaidh sin, a bha roimhe seo a’ feumachdainn tar-fhulangas fad-beatha agus roghainnean làimhseachaidh cuibhrichte.

Is e eisimpleir follaiseach den adhartas seo cùis oileanach oilthigh 21 bliadhna a dh'aois à Guilin, Sìona, a chaidh a dhearbhadh le beta-thalassemia dona nuair a bha e dìreach ochd mìosan a dh'aois. Airson còrr is dà dheichead, bha a bheatha an urra ri tar-fhulangas fala tric gus a staid a riaghladh. Ach, dh'atharraich toirt a-steach leigheas ginteil ùr-nodha, air a leasachadh a' cleachdadh àrd-ùrlar ModiHSC®, a shlighe.

Air 8 Dùbhlachd 2022, fhuair an t-euslainteach ceallan gas hematopoietic air an deasachadh le gine a bha ag amas gu mionaideach air an atharrachadh ginteil a bha ag adhbhrachadh a thinneis agus a cheartaich e. ​​Thar nam beagan mhìosan a lean, thill na comharran fala aige, a’ gabhail a-steach ceallan fola dearga, ceallan fola geala, agus plàtaichean, gu ìrean àbhaisteach. Ron 17 Gearran 2023, bha an t-euslainteach air fàs gu h-oifigeil neo-eisimeileach bho thar-fhilleadh, a’ comharrachadh slànachadh iomlan agus caibideil ùr na bheatha.

Bidh an leigheas seo ag obair le bhith a’ deasachadh an neach-neartachaidh BCL11A ann an ceallan gas is sinnsear hematopoietic an euslaintich fhèin, a leigeas le cinneasachadh ìrean nas àirde de haemoglobin fetal (HbF). Bidh HbF àrd a’ cuideachadh le bhith a’ cur an aghaidh droch bhuaidhean haemoglobin corran (HbS) ann an euslaintich SCD agus a’ lughdachadh chomharran an dà chuid ann an SCD agus thalassemia, a’ gabhail a-steach casg a chuir air èiginn vaso-occlusive agus a’ lughdachadh anemia hemolytic.

Mar a’ chiad euslainteach inbheach san deuchainn chliniceach seo, tha a chùis a’ toirt solas dòchais do dh’euslaintich inbheach eile le thalassemia dona, mòran dhiubh air an cothrom air leigheas a chall tro thar-chuir ceallan gas traidiseanta air sgàth nach robh tabhartaiche co-ionnan ri fhaighinn. Tha soirbheachas an làimhseachaidh seo a’ soilleireachadh comas leigheas ginteil ath-bhualadh a thoirt air riaghladh eas-òrdughan fala ginteil agus fuasglaidhean leigheasach fad-ùine a thoirt do dh’euslaintich air feadh an t-saoghail.

Tha a’ chùis ùr-ghnàthach seo a’ riochdachadh atharrachadh mòr ann am mar a bhios sinn a’ dèiligeadh ris na cumhaichean sin agus gan làimhseachadh, a’ tabhann cothrom air beatha nas fhaide na mairsinn beò - beatha làn chothroman agus gealladh air àm ri teachd nas fheàrr.