Thalassemia Chen Yan

Guul weyn oo loo soo hooyay bulshada caafimaadka iyo bukaanada la dagaallamaya cudurka sickle cell (SCD) iyo thalassaemia, daaweynta hidda-wadaha ee horumarsan oo adeegsanaysa tiknoolajiyada CRISPR/Cas9 ayaa muujisay heer daaweyn oo cajiib ah oo 100% ah oo tijaabo caafimaad ah. Daaweyntan cusub waxay rajo cusub siinaysaa malaayiin bukaan ah oo la ildaran xanuunnadan dhiigga ee daciifiya, kuwaas oo hore u baahnaa in lagu shubo dhiigga nolosha oo dhan iyo fursado daaweyn oo xaddidan.

Tusaale muhiim ah oo ku saabsan horumarkan waa kiiska arday jaamacadeed oo 21 jir ah oo ka yimid Guilin, Shiinaha, kaasoo laga helay cudurka beta-thalassemia daran isagoo siddeed bilood jir ah. In ka badan labaatan sano, noloshiisu waxay ku tiirsanayd dhiig-shubid joogto ah si loo maareeyo xaaladdiisa. Si kastaba ha ahaatee, soo bandhigidda daaweynta hidda-wadaha ee casriga ah, oo lagu sameeyay madal gaar ah oo ModiHSC® ah, ayaa beddeshay jidkiisa.

Diseembar 8, 2022, bukaanku wuxuu helay unugyo asli ah oo hematopoietic ah oo lagu sameeyay hidda-wadaha kuwaas oo si sax ah u bartilmaameedsaday oo saxay isbeddelka hidde-sidaha ee sababay xaaladdiisa. Bilaha soo socda, calaamadaha dhiiggiisa, oo ay ku jiraan unugyada dhiigga cas, unugyada dhiigga cad, iyo platelets-ka, ayaa ku soo laabtay heerkii caadiga ahaa. Febraayo 17, 2023, bukaanku wuxuu si rasmi ah u noqday mid ka madax bannaan dhiig-shubidda, taasoo calaamad u ah bogsasho dhammaystiran iyo cutub cusub oo noloshiisa ah.

Daawayntani waxay ku shaqaysaa iyadoo wax ka beddesha kor u qaadista BCL11A ee unugyada asalka iyo kuwa hore ee bukaanka, taasoo suurtogalinaysa soo saarista heerarka sare ee hemoglobin-ka uurjiifka (HbF). HbF-ga oo sarreeya wuxuu ka caawiyaa ka hortagga saameynta waxyeelada leh ee hemoglobin-ka sickle (HbS) ee bukaanada SCD wuxuuna yareeyaa calaamadaha labadaba SCD iyo thalassaemia, oo ay ku jiraan ka hortagga dhibaatooyinka vaso-occlusive iyo yareynta dhiig-yaraanta hemolytic.

Maadaama uu yahay bukaankii ugu horreeyay ee qaangaar ah ee tijaabadan caafimaad, kiiskiisu wuxuu rajo siinayaa bukaanada kale ee qaangaarka ah ee qaba thalassaemia daran, kuwaas oo badankood ay lumiyeen fursadda lagu daaweyn karo iyada oo loo marayo tallaallada unugyada asliga ah ee dhaqameed sababtoo ah la'aanta deeq-bixiye isku mid ah. Guusha daaweyntani waxay muujineysaa suurtagalnimada daaweynta hidde-sidaha si ay uga kacdo maaraynta cudurrada dhiigga ee hidde-sidaha una keento xalal daaweyn oo muddo dheer ah bukaanada adduunka oo dhan.

Kiiskan hormuudka ah wuxuu matalaa isbeddel qaab-dhismeed ah oo ku yimid sida aan u wajahno oo aan ula dhaqanno xaaladahan, isagoo bixinaya suurtagalnimada nolol ka baxsan badbaadada—mid ka buuxa fursad iyo ballanqaad mustaqbal wanaagsan.