Thalassemia Chen Yan

Zava-bita goavana ho an'ny vondrom-pitsaboana sy ireo marary miady amin'ny aretin'ny sela misy sickle cell (SCD) sy thalassemia, ny fitsaboana fototarazo mandroso mampiasa ny teknolojia CRISPR/Cas9 dia naneho taha-pahasitranana 100% mahagaga tamin'ny fitsapana ara-pitsaboana. Ity fitsaboana manavao ity dia manome fanantenana vaovao ho an'ny marary an-tapitrisany mijaly amin'ireo aretina ra manimba ireo, izay nitaky famindrana ra mandritra ny androm-piainana sy safidy fitsaboana voafetra teo aloha.

Ohatra iray miavaka amin'ity fandrosoana ity ny tranganà mpianatra eny amin'ny oniversite 21 taona avy any Guilin, Sina, izay voamarina fa voan'ny beta-thalassemia mafy tamin'izy valo volana monja. Nandritra ny roapolo taona mahery, ny fiainany dia niankina tamin'ny fampidiran-dra matetika mba hifehezana ny aretiny. Na izany aza, ny fampidirana fitsaboana fototarazo maoderina, izay novolavolaina tamin'ny fampiasana ny sehatra ModiHSC® manokana, dia nanova ny lalany.

Tamin'ny 8 Desambra 2022, nahazo sela fototra hematopoietika novaina fototarazo ilay marary izay nifantoka tsara sy nanitsy ny fiovan'ny fototarazo nahatonga ny aretiny. Nandritra ny volana vitsivitsy nanaraka, niverina tamin'ny laoniny ny mari-pamantarana ny rany, anisan'izany ny sela mena, ny sela fotsy ary ny platelets. Tamin'ny 17 Febroary 2023, dia tsy niankina tamin'ny fampidiran-dra intsony ilay marary, izay nanamarika ny fahasitranana tanteraka sy toko vaovao teo amin'ny fiainany.

Miasa amin'ny alàlan'ny fanitsiana ny BCL11A enhancer ao amin'ny sela fototarazo sy razamben'ny marary ity fitsaboana ity, izay ahafahana mamokatra haavon'ny hemoglobinina foetus (HbF) ambony kokoa. Ny HbF avo dia manampy amin'ny fanoherana ny voka-dratsin'ny hemoglobinina antsy (HbS) amin'ny marary SCD ary mampihena ny soritr'aretina amin'ny SCD sy ny thalassemia, anisan'izany ny fisorohana ny krizy vaso-occlusive sy ny fanamaivanana ny anemia hemolytic.

Amin'ny maha-marary olon-dehibe voalohany amin'ity fitsapana ara-pitsaboana ity azy, ny raharahany dia manome fanantenana ho an'ireo marary olon-dehibe hafa voan'ny thalassemia mafy, izay maro amin'izy ireo no very fahafahana hahazo fanasitranana amin'ny alàlan'ny famindrana sela fototra nentim-paharazana noho ny tsy fisian'ny mpanome mifanaraka amin'izany. Ny fahombiazan'ity fitsaboana ity dia manasongadina ny mety ho vitan'ny fitsaboana fototarazo hanova tanteraka ny fitantanana ny aretina ara-pirazanana amin'ny ra ary hitondra vahaolana maharitra sy manasitrana ho an'ny marary manerantany.

Ity tranga mpisava lalana ity dia maneho fiovana lehibe eo amin'ny fomba fiatrehantsika sy fikarakarana ireo toe-javatra ireo, manolotra ny mety hisian'ny fiainana ankoatra ny fahavelomana—fiainana feno fahafahana sy fampanantenana hoavy tsaratsara kokoa.