තැලසීමියා චෙන් යැන්

වෛද්‍ය ප්‍රජාවට සහ දෑකැති සෛල රෝගය (SCD) සහ තැලසීමියාව සමඟ පොරබදමින් සිටින රෝගීන්ට අත්කර දුන් දැවැන්ත ජයග්‍රහණයක් ලෙස, CRISPR/Cas9 තාක්ෂණය භාවිතා කරන දියුණු ජාන චිකිත්සාවක් සායනික අත්හදා බැලීම් වලදී විශ්මයජනක 100% සුවවීමේ අනුපාතයක් පෙන්නුම් කර ඇත. මෙම පෙරළිකාර චිකිත්සාව, මීට පෙර ජීවිත කාලය පුරාම රුධිර පාරවිලයනය සහ සීමිත ප්‍රතිකාර විකල්ප අවශ්‍ය වූ මෙම දුර්වල කරන රුධිර ආබාධවලින් පෙළෙන මිලියන සංඛ්‍යාත රෝගීන්ට නව බලාපොරොත්තුවක් සපයයි.

මෙම ඉදිරි ගමනට කැපී පෙනෙන උදාහරණයක් වන්නේ චීනයේ ගුයිලින් හි 21 හැවිරිදි විශ්ව විද්‍යාල ශිෂ්‍යයෙකුගේ සිද්ධියයි, ඔහුට මාස අටක් වයසැති විට දරුණු බීටා තැලසීමියා රෝගය ඇති බව හඳුනා ගන්නා ලදී. දශක දෙකකට වැඩි කාලයක් ඔහුගේ ජීවිතය රඳා පැවතියේ ඔහුගේ තත්වය කළමනාකරණය කිරීම සඳහා නිතර රුධිර පාරවිලයනය මත ය. කෙසේ වෙතත්, හිමිකාර මෝඩිඑච්එස්සී® වේදිකාව භාවිතයෙන් සංවර්ධනය කරන ලද අති නවීන ජාන චිකිත්සාවක් හඳුන්වාදීම ඔහුගේ ගමන් පථය වෙනස් කළේය.

2022 දෙසැම්බර් 8 වන දින, රෝගියාට ජාන සංස්කරණය කරන ලද රක්තපාත කඳ සෛල ලැබුණු අතර එමඟින් ඔහුගේ තත්වය ඇති කළ ජාන විකෘතිය හරියටම ඉලක්ක කර නිවැරදි කරන ලදී. ඉදිරි මාස කිහිපය තුළ, රතු රුධිර සෛල, සුදු රුධිරාණු සහ පට්ටිකා ඇතුළු ඔහුගේ රුධිර සලකුණු සාමාන්‍ය මට්ටමට නැවත පැමිණියේය. 2023 පෙබරවාරි 17 වන දින වන විට, රෝගියා නිල වශයෙන් රුධිර පාරවිලයනයෙන් ස්වාධීන වී, සම්පූර්ණ සුවයක් සහ ඔහුගේ ජීවිතයේ නව පරිච්ඡේදයක් සනිටුහන් කළේය.

මෙම චිකිත්සාව රෝගියාගේම රක්තපාත කඳේ සහ ප්‍රජනක සෛලවල BCL11A වර්ධකය සංස්කරණය කිරීමෙන් ක්‍රියා කරයි, එමඟින් භ්‍රෑණ හිමොග්ලොබින් (HbF) ඉහළ මට්ටම් නිපදවීමට හැකියාව ලැබේ. ඉහළ ගිය HbF SCD රෝගීන් තුළ දෑකැති හිමොග්ලොබින් (HbS) හි හානිකර බලපෑම් වලට ප්‍රතිරෝධය දැක්වීමට උපකාරී වන අතර SCD සහ තැලසීමියා යන දෙකෙහිම රෝග ලක්ෂණ අඩු කරයි, vaso-occlusive අර්බුද වැළැක්වීම සහ hemolytic රක්තහීනතාවය සමනය කිරීම ඇතුළුව.

මෙම සායනික අත්හදා බැලීමේ පළමු වැඩිහිටි රෝගියා ලෙස, ඔහුගේ නඩුව දරුණු තැලසීමියා රෝගයෙන් පෙළෙන අනෙකුත් වැඩිහිටි රෝගීන්ට බලාපොරොත්තුවේ ආලෝකයක් සපයයි, ඔවුන්ගෙන් බොහෝ දෙනෙකුට ගැලපෙන පරිත්‍යාගශීලියෙකු නොමැති වීම හේතුවෙන් සාම්ප්‍රදායික කඳ සෛල බද්ධ කිරීම් හරහා සුවයක් ලබා ගැනීමේ අවස්ථාව අහිමි විය. මෙම ප්‍රතිකාරයේ සාර්ථකත්වය, ජානමය රුධිර ආබාධ කළමනාකරණයේ විප්ලවීය වෙනසක් කිරීමට සහ ලොව පුරා රෝගීන්ට දිගුකාලීන, සුව කිරීමේ විසඳුම් ගෙන ඒමට ජාන චිකිත්සාවට ඇති හැකියාව ඉස්මතු කරයි.

මෙම පුරෝගාමී සිද්ධිය, අප මෙම තත්වයන්ට ප්‍රවේශ වන සහ සලකන ආකාරය පිළිබඳ සුසමාදර්ශී වෙනසක් නියෝජනය කරයි, පැවැත්මෙන් ඔබ්බට ජීවිතයක හැකියාව ලබා දෙයි - අවස්ථාවෙන් පිරුණු එකක් සහ වඩා හොඳ අනාගතයක් පිළිබඳ පොරොන්දුවක්.