تالاسسمىيە چېن يەن

ئورغاق ھۈجەيرە كېسىلى (SCD) ۋە تالاسسېمىيە بىلەن كۈرەش قىلىۋاتقان تېببىي ساھە ۋە بىمارلار ئۈچۈن زور بىر مۇۋەپپەقىيەت بولۇپ، CRISPR/Cas9 تېخنىكىسىنى قوللانغان ئىلغار گېن داۋالاش ئۇسۇلى كلىنىكىلىق سىناقلاردا %100 ساقىيىش نىسبىتىنى نامايان قىلدى. بۇ يېڭىلىق يارىتىش داۋالاش ئۇسۇلى ئىلگىرى ئۆمۈر بويى قان قۇيۇش ۋە چەكلىك داۋالاش ئۇسۇللىرىنى تەلەپ قىلىدىغان بۇ خىل ئاجىزلاشتۇرۇۋېتىدىغان قان كېسەللىكلىرىگە گىرىپتار بولغان مىليونلىغان بىمارلارغا يېڭى ئۈمىد ئاتا قىلىدۇ.

بۇ بۆسۈشنىڭ كۆزگە كۆرۈنەرلىك مىسالى جۇڭگونىڭ گۈيلىن شەھىرىدىن كەلگەن 21 ياشلىق ئۇنىۋېرسىتېت ئوقۇغۇچىسىنىڭ ئەھۋالى بولۇپ، ئۇ سەككىز ئايلىق ۋاقتىدا ئېغىر دەرىجىدىكى بېتا تالاسسېمىيە كېسىلىگە گىرىپتار بولغان. ئىككى ئون يىلدىن ئارتۇق ۋاقىتتىن بۇيان، ئۇنىڭ ھاياتى كېسەللىكىنى باشقۇرۇش ئۈچۈن دائىم قان قۇيۇشقا تايانغان. قانداقلا بولمىسۇن، ئۆزىگە خاس ModiHSC® سۇپىسى ئارقىلىق تەرەققىي قىلدۇرۇلغان ئەڭ ئىلغار گېن داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ يولغا قويۇلۇشى ئۇنىڭ تەرەققىيات يۆنىلىشىنى ئۆزگەرتتى.

2022-يىلى 12-ئاينىڭ 8-كۈنى، بىمارغا گېنى تەھرىرلەنگەن قان ھاسىل قىلىش ئاساسىي ھۈجەيرىلىرى تاپشۇرۇۋېلىندى، بۇ ھۈجەيرىلەر ئۇنىڭ كېسىلىنى كەلتۈرۈپ چىقارغان گېن ئۆزگىرىشىنى ئېنىق نىشان قىلىپ تۈزەتتى. كېيىنكى بىر قانچە ئايدا، ئۇنىڭ قىزىل قان ھۈجەيرىلىرى، ئاق قان ھۈجەيرىلىرى ۋە قان پىلاستىنكىلىرى قاتارلىق قان بەلگىلىرى نورمال سەۋىيىگە قايتىپ كەلدى. 2023-يىلى 2-ئاينىڭ 17-كۈنى، بىمار رەسمىي ھالدا قان قۇيۇشتىن مۇستەقىل بولدى، بۇ ئۇنىڭ تولۇق ساقىيىشى ۋە ھاياتىدا يېڭى بىر سەھىپە باشلىنىشىنىڭ بەلگىسى بولدى.

بۇ داۋالاش ئۇسۇلى بىمارنىڭ ئۆزىنىڭ قان ھاسىل قىلىش ئاساسىي ھۈجەيرىسى ۋە باش ھۈجەيرىلىرىدىكى BCL11A كۈچەيتكۈچنى تەھرىرلەش ئارقىلىق ئىشلەيدۇ، بۇ ئارقىلىق يۇقىرى سەۋىيىدىكى ھامىلە گېموگلوبىن (HbF) ئىشلەپچىقىرىلىدۇ. يۇقىرى HbF SCD بىمارلىرىدا ئورغاق شەكىللىك گېموگلوبىن (HbS) نىڭ زىيانلىق تەسىرىنى يوقىتىشقا ياردەم بېرىدۇ ھەمدە SCD ۋە تالاسسېمىيەدىكى ئالامەتلەرنى ئازايتىدۇ، بۇنىڭ ئىچىدە قان تومۇر توسۇلۇش كرىزىسى ۋە گېمولىتىك قان ئازلىقىنى پەسەيتىش قاتارلىقلار بار.

بۇ كلىنىكىلىق سىناققا قاتناشقان تۇنجى چوڭلار بىمارى بولۇش سۈپىتى بىلەن، ئۇنىڭ ئەھۋالى ئېغىر تالاسسېمىيە كېسىلىگە گىرىپتار بولغان باشقا چوڭلار بىمارلىرىغا ئۈمىد چىرىغى بىلەن تەمىنلەيدۇ، ئۇلارنىڭ كۆپىنچىسى ماس كېلىدىغان قان بەرگۈچىنىڭ يوقلۇقى سەۋەبىدىن ئەنئەنىۋى غول ھۈجەيرە كۆچۈرۈش ئارقىلىق داۋالىنىش پۇرسىتىدىن مەھرۇم قالغان. بۇ داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ مۇۋەپپەقىيىتى گېن داۋالاش ئۇسۇلىنىڭ گېن قان كېسەللىكلىرىنى داۋالاشتا ئىنقىلاب قىلىش ۋە دۇنيا مىقياسىدىكى بىمارلارغا ئۇزۇن مۇددەتلىك داۋالاش چارىلىرىنى ئېلىپ كېلىش ئېھتىماللىقىنى نامايان قىلىدۇ.

بۇ باشلامچى مىسال بىزنىڭ بۇ ئەھۋاللارغا قانداق مۇئامىلە قىلىشىمىز ۋە قانداق مۇئامىلە قىلىشىمىزدىكى بىر خىل ئۆزگىرىشنى ئىپادىلەيدۇ، بۇ ھاياتتىن ھالقىغان، پۇرسەتكە تولغان ۋە تېخىمۇ ياخشى كەلگۈسىگە بولغان ۋەدە بىلەن تولغان بىر ھاياتنىڭ پۇرسىتىنى تەمىنلەيدۇ.