Thalassemia Chen Yan

N'ihe dị oke mkpa nye ndị dọkịta na ndị ọrịa na-alụso ọrịa sickle cell (SCD) na thalassemia ọgụ, ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa dị elu nke na-eji teknụzụ CRISPR/Cas9 egosila na ọ dị mma ịnweta ọgwụgwọ 100% n'ule ahụike. Ọgwụgwọ a dị egwu na-enye olileanya ọhụrụ nye ọtụtụ nde ndị ọrịa na-arịa ọrịa ọbara ndị a na-adịghị ike, nke chọrọ mmịnye ọbara ogologo ndụ na nhọrọ ọgwụgwọ pere mpe.

Ihe atụ pụtara ìhè nke ọganihu a bụ ikpe nke otu nwa akwụkwọ mahadum dị afọ iri abụọ na otu si Guilin, China, onye a chọpụtara na ọ nwere nnukwu ọrịa beta-thalassemia mgbe ọ dị naanị ọnwa asatọ. Ruo ihe karịrị afọ iri abụọ, ndụ ya dabere na mmịnye ọbara ugboro ugboro iji jikwaa ọnọdụ ya. Agbanyeghị, mmalite nke ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa kachasị ọhụrụ, nke e mepụtara site na iji ikpo okwu ModiHSC® nkeonwe, gbanwere ụzọ ya.

Na Disemba 8, 2022, onye ọrịa ahụ natara mkpụrụ ndụ hematopoietic nke e dezigharịrị mkpụrụ ndụ ihe nketa nke lekwasịrị anya ma dozie mgbanwe mkpụrụ ndụ ihe nketa nke kpatara ọnọdụ ya. N'ime ọnwa ole na ole sochirinụ, ihe nrịbama ọbara ya, gụnyere mkpụrụ ndụ ọbara uhie, mkpụrụ ndụ ọbara ọcha, na platelet, laghachiri n'ọkwa nkịtị. Ka ọ na-erule Febụwarị 17, 2023, onye ọrịa ahụ aghọọla onye na-enweghị ọbara, nke na-egosi ọgwụgwọ zuru oke na isi ọhụrụ na ndụ ya.

Ọgwụgwọ a na-arụ ọrụ site na idezi ihe na-eme ka BCL11A dịkwuo mma n'ime mkpụrụ ndụ hematopoietic nke onye ọrịa, nke na-eme ka e nwee ọkwa dị elu nke hemoglobin fetal (HbF). HbF dị elu na-enyere aka igbochi mmetụta mmebi nke sickle hemoglobin (HbS) na ndị ọrịa SCD ma na-ebelata mgbaàmà na ma SCD na thalassemia, gụnyere igbochi nsogbu vaso-occlusive na ibelata anaemia hemolytic.

Dịka onye ọrịa mbụ toro eto n'ule a, ikpe ya na-enye olileanya maka ndị ọrịa ndị ọzọ toro eto nwere nnukwu thalassemia, ọtụtụ n'ime ha efuola ohere maka ọgwụgwọ site na ntụgharị mkpụrụ ndụ stem ọdịnala n'ihi enweghị onye na-enye onyinye kwekọrọ. Ihe ịga nke ọma nke ọgwụgwọ a na-egosi ike ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa iji gbanwee njikwa nke nsogbu ọbara mkpụrụ ndụ ihe nketa ma weta ngwọta ogologo oge na ọgwụgwọ nye ndị ọrịa gburugburu ụwa.

Ihe omume a nke bụ ụzọ ọhụrụ na-egosi mgbanwe dị iche iche n'otú anyị si emeso ma na-emeso ọnọdụ ndị a, na-enye ohere nke ndụ karịrị ndụ—nke jupụtara na ohere na nkwa nke ọdịnihu ka mma.