ინოვაციური გენური თერაპია ნამგლისებრუჯრედოვანი უჯრედოვანი და თალასემიის მქონე პაციენტებს ახალ იმედს სთავაზობს

ინოვაციური გენური თერაპია ნამგლისებრუჯრედოვანი უჯრედოვანი და თალასემიის მქონე პაციენტებს ახალ იმედს სთავაზობს

ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიით (SCD) და თალასემიით დაავადებული პაციენტებისთვის რევოლუციური განვითარების ფარგლებში, ახალი გენური თერაპია შესანიშნავ წარმატებას აჩვენებს. ამ თერაპიამ, რომელიც იყენებს CRISPR/Cas9 გენის რედაქტირების მოწინავე ტექნოლოგიას, კლინიკურ კვლევებში აჩვენა 100%-იანი განკურნების მაჩვენებელი, რაც ახალ იმედს აძლევს მათ, ვინც ამ მძიმე სისხლის დარღვევებს ებრძვის.

თერაპია, რომელიც შემუშავებულია ModiHSC®-ის საპატენტო პლატფორმის გამოყენებით, მიზნად ისახავს ნაყოფის ქრონიკული დაავადების (SCD) და თალასემიის გენეტიკურ ფესვებს. აუტოლოგიურ ჰემატოპოეტურ ღეროვან და წინამორბედ უჯრედებში BCL11A გამაძლიერებლის ზუსტი რედაქტირებით, თერაპია ორგანიზმს საშუალებას აძლევს, წარმოქმნას ნაყოფის ჰემოგლობინის (HbF) უფრო მაღალი დონე. დადასტურებულია, რომ HbF-ის მომატებული დონე ანეიტრალებს ნამგლისებრი ჰემოგლობინის (HbS) დამაზიანებელ ეფექტებს და ამცირებს როგორც SCD-ის, ასევე თალასემიის სიმპტომებს, მათ შორის ვაზოოკლუზიური კრიზების პრევენციას და ჰემოლიზური ანემიის შემსუბუქებას.

გენური თერაპიის სფეროში წამყვანმა კომპანიამ, BIOOCUS-მა, ლუ დაოპეის საავადმყოფოსთან თანამშრომლობით, ინსტრუმენტული როლი ითამაშა ამ ინოვაციური მკურნალობის პაციენტებისთვის მიწოდებაში. 

თერაპიის კლინიკური წარმატება უპრეცედენტოა, დღემდე 15 პაციენტი იმკურნალა, ყველამ მიაღწია სრულ რემისიას და ცხოვრების ხარისხის მნიშვნელოვან გაუმჯობესებას. განკურნების ეს 100%-იანი მაჩვენებელი მნიშვნელოვანი ეტაპია მოუსვენარი კარდიომიოპათიისა და თალასემიის წინააღმდეგ ბრძოლაში.

თერაპიამ საერთაშორისო აღიარება მოიპოვა, მსოფლიოს ექსპერტები მას გენეტიკური სისხლის დაავადებების მკურნალობის გარღვევად მიიჩნევენ. ის გამოირჩევა არა მხოლოდ ეფექტურობით, არამედ ეკონომიურობითაც. სხვა გენური თერაპიებისგან განსხვავებით, რომლებიც შეიძლება ძალიან ძვირი იყოს, ეს მკურნალობა უფრო ხელმისაწვდომ ფასების მოდელს გვთავაზობს, რაც მას პაციენტთა უფრო ფართო სპექტრისთვის სიცოცხლისუნარიან ვარიანტად აქცევს.

ერთ დამაჯერებელ შემთხვევაში, 12 წლის პაციენტს, რომელსაც აღენიშნებოდა მორეციდივე ვაზოოკლუზიური კრიზები და მძიმე ჰემოლიზური ანემია, ამ გენური თერაპიით მკურნალობის შემდეგ სიმპტომები სრულად გაუქრა. ეს შემთხვევა, სხვა შემთხვევებთან ერთად, ხაზს უსვამს თერაპიის ტრანსფორმაციულ პოტენციალს მთელ მსოფლიოში მოუსვენარი კარდიომიოპათიისა და თალასემიის მქონე პაციენტებისთვის.

რადგან BIOOCUS აგრძელებს ამ თერაპიის ხელმისაწვდომობის გაფართოებას, მათ შორის ჩინეთში დაგეგმილ კლინიკურ კვლევებს, მომავალი იმედისმომცემია ამ რთული დაავადებებით დაავადებული ადამიანებისთვის. ლუ დაოპეის საავადმყოფოს მხარდაჭერით, ეს თერაპია გადააფასებს კარდიალური დაავადებისა და თალასემიის მკურნალობის სტანდარტს და უამრავ პაციენტს ახალ სიცოცხლეს შესთავაზებს.

თუ თქვენ ან თქვენს ახლობელს გაწუხებთ ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია ან თალასემია და დაინტერესებული ხართ ამ ინოვაციური მკურნალობის მეთოდის შესწავლით, გეპატიჟებით დაგვიკავშირდეთ. ჩვენი გუნდი მზადაა მოგაწოდოთ მხარდაჭერა და ინფორმაცია, რომელიც გჭირდებათ თქვენი ჯანდაცვის გზასთან დაკავშირებით ინფორმირებული გადაწყვეტილებების მისაღებად.

ყოვლისმომცველი მხარდაჭერა ჰემოცელის მკურნალობისთვის ჩინეთში მიმავალი საერთაშორისო პაციენტებისთვის

BIOOCUS-ში ჩვენ ვცდილობთ, განსაკუთრებული მოვლა და მხარდაჭერა გავუწიოთ თალასემიის ან ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის მქონე საერთაშორისო პაციენტებს, რომლებიც ჩინეთში ჰემოცელის მკურნალობას ეძებენ. ჩვენი ყოვლისმომცველი მომსახურება მოიცავს მოგზაურობის ყველა ეტაპს, მგზავრობის წინა მომზადებიდან მკურნალობის შემდგომ მოვლამდე.

1. მოგზაურობის წინა მომზადება

მგზავრობამდე პაციენტებს ადგილობრივ საავადმყოფოებში ჩაუტარდებათ საფუძვლიანი გამოკვლევები. ეს მოიცავს სამედიცინო ისტორიის სრულ შეფასებას, სასიცოცხლო ნიშნების მონიტორინგს, სისხლის ანალიზებს და თალასემიის ან ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემიის სპეციფიკურ სკრინინგს. ჩვენ ვუზრუნველყოფთ, რომ ყველა სამედიცინო დოკუმენტაცია, მათ შორის სისხლის გადასხმის ჩანაწერები და დიაგნოზის დადასტურება, სათანადოდ იყოს შედგენილი და გადაეცეს ჩვენს დაწესებულებას განსახილველად.

2. მგზავრობა და ჰოსპიტალიზაცია

ჩვენ ვუზრუნველყოფთ მგზავრობის მთელ პროცესს, მათ შორის, სტაციონარული ადგილების დაჯავშნას შესაბამის საავადმყოფოებში. პაციენტებს ჩასვლისთანავე უტარდებათ კონსულტაცია მიღების პროცესში, რაც უზრუნველყოფს მკურნალობის შეუფერხებელ დაწყებას.

3. მკურნალობის პროცესი

მიღების შემდეგ პაციენტებს ჩაუტარდებათ წინასწარი გამოკვლევების სერია. თუ პაციენტები შესაბამისობაში ჩაითვლებიან, დაიწყება ჰემატოპოეტური ღეროვანი უჯრედების შეგროვება და მობილიზაცია. ეს უჯრედები იგზავნება ჩვენს GMP დაწესებულებაში ხარისხის კონტროლისა და წარმოებისთვის, რომლის დროსაც პაციენტებს შეუძლიათ დაბრუნდნენ სამშობლოში შემდგომი ინსტრუქციების მოლოდინში.

4. ტრანსპლანტაცია და შემდგომი მოვლა

მომზადებული ღეროვანი უჯრედების დამტკიცების შემდეგ, პაციენტები ტრანსპლანტაციისთვის დაბრუნდებიან. ჩვენი გუნდი ვალდებულია უზრუნველყოს მუდმივი მხარდაჭერა ჰოსპიტალიზაციის მთელი პერიოდის განმავლობაში, რათა უზრუნველყოს, რომ თითოეულმა პაციენტმა მიიღოს პერსონალიზებული მოვლა. გაწერის შემდეგ, ჩვენ ვახდენთ რეგულარულ შემდგომ გამოკვლევებს გამოჯანმრთელებისა და კეთილდღეობის მონიტორინგის მიზნით.

საათზე ბიოკუსი, ჩვენ პრიორიტეტს ვანიჭებთ ჩვენი საერთაშორისო პაციენტების ჯანმრთელობასა და კომფორტს და ყველაფერს ვაკეთებთ იმისათვის, რომ უზრუნველვყოთ მათი მხარდაჭერა და ყოვლისმომცველი მკურნალობის გამოცდილება. ჩვენი მომსახურების შესახებ დამატებითი ინფორმაციისთვის, გთხოვთ, დაგვიკავშირდეთ.