Ostra białaczka limfoblastyczna (T-ALL)-10

U 13-letniego chłopca o imieniu Yangyang z Panzhihua w prowincji Syczuan wykonano terapię CAR-T, a następnie przeszczep pomostowy.

Yangyang zgłosił się początkowo 12 kwietnia 2021 roku z „rozsianymi siniakami na całym ciele, którym towarzyszyło zmęczenie”. Zdiagnozowano u niego ostrą białaczkę limfoblastyczną (podtyp limfocytów T) z krwotokiem śródczaszkowym i zakażeniem płuc, co zostało potwierdzone badaniem szpiku kostnego metodą MICM w dużym szpitalu w Chongqing. Przeszedł 3 cykle chemioterapii w innym szpitalu, ale szpik kostny nie zareagował. Na początku czerwca wystąpiło osłabienie obu kończyn dolnych i nie mógł chodzić.

1 lipca 2021 roku Yangyang został przyjęty na Oddział 2 naszego Oddziału Hematologii. 8 lipca został zakwalifikowany do badania klinicznego z zastosowaniem limfocytów CD7 CAR-T, a 26 lipca otrzymał autologiczny wlew komórek CD7 CAR-T w ramach immunoterapii. Szesnaście dni po wlewie morfologia szpiku kostnego wykazała remisję, a cytometria przepływowa wykazała 0,07% podejrzanych złośliwych niedojrzałych limfoblastów T. Po fizjoterapii odzyskał zdolność samodzielnego chodzenia. Do 31. dnia po wlewie szpik kostny osiągnął całkowitą remisję.

Obecnie Yangyang został przeniesiony na Oddział 6 Kliniki Transplantacji Szpiku Kostnego w celu dalszego leczenia. Dr Hai z Oddziału 6 stwierdził, że Yangyang aktywnie współpracował i był pełen optymizmu przez cały okres leczenia. 28 września przeszedł allogeniczny przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego (od ojca). Warunki stworzone przez pracowników Kliniki Hematologii do przeprowadzenia przeszczepu pomostowego były niezwykle cenne.

Przed włączeniem do badania klinicznego z zastosowaniem terapii CD7 CAR-T u tych pacjentów występowały różne objawy, takie jak nawrót choroby po przeszczepie, podwójna ekspresja T/mieloidalna, oporna/oporna na leczenie ostra białaczka limfocytów T, białaczka ośrodkowego układu nerwowego, krwotok śródczaszkowy oraz zakażenie płuc. Po ocenie i leczeniu terapią CD7 CAR-T u wszystkich pacjentów uzyskano całkowitą remisję, co spełniło oczekiwania.

Nasz ośrodek CGT aktywnie eksplorował dziedzinę terapii CAR-T i zgromadził bogate doświadczenie w leczeniu CRS. U większości uczestników najpoważniejszym skutkiem ubocznym była wysoka gorączka. „Mogę osiągnąć całkowitą remisję, więc gorączka to nic! Chcę, żeby więcej osób wiedziało, że BIOOCUS potrafi stosować CAR-T!” – powiedziała Yangyang z Fujianu po wypisie ze szpitala.