Terobosan ing Penyakit Autoimun Pediatrik: Terapi Sel CAR-T Nambani Pasien Lupus
Ing wulan Juni 2023, Uresa sing umur 15 taun nampa terapi sel CAR-T ing Rumah Sakit Universitas Erlangen, minangka panggunaan pertama perawatan inovatif iki kanggo ngalangi perkembangan lupus eritematosus sistemik (SLE), penyakit autoimun sing parah. Setaun sabanjure, Uresa rumangsa sehat kaya biasane, kajaba sawetara pilek entheng.
Uresa minangka anak pertama sing diobati kanggo SLE Imunoterapi ing Pusat Imunoterapi Jerman (DZI) Universitas Erlangen. Kasuksesan perawatan individual iki wis diterbitake ing The Lancet.
Dr. Tobias Krickau, ahli reumatologi pediatrik ing Departemen Pediatrik lan Kedokteran Remaja Rumah Sakit Universitas Erlangen, nerangake keunikan panggunaan sel CAR-T kanggo nambani Penyakit AutoimunSadurunge, terapi CAR-T mung disetujoni kanggo kanker getih stadium lanjut tartamtu.
Sawise kabeh obat liyane gagal ngontrol SLE Uresa sing saya parah, tim riset ngadhepi keputusan sing tantangan: apa sel kekebalan sing direkayasa iki kudu digunakake kanggo bocah sing duwe penyakit autoimun? Jawabane durung tau ana sadurunge, amarga durung ana sing nyoba perawatan CAR-T kanggo penyakit autoimun pediatrik sadurunge.
Terapi sel CAR-T kalebu njupuk sawetara sel kekebalan pasien (sel T), menehi reseptor antigen chimeric (CAR) ing laboratorium khusus sing resik, banjur nginfus maneh sel sing dimodifikasi iki menyang pasien. Sel CAR-T iki sirkulasi ing getih, ngarahake lan ngrusak sel B autoreaktif (mbebayani).
Gejala-gejala sing dialami Uresa wiwit muncul ing musim gugur 2022, kalebu migren, kesel, nyeri sendi lan otot, lan ruam ing rai—tandha-tandha khas lupus. Senajan wis dirawat intensif, kondisine saya parah, mengaruhi ginjele lan nyebabake komplikasi parah.
Ing awal taun 2023, sawisé pirang-pirang rawat inap lan perawatan, kalebu kemoterapi imunosupresif lan ijol-ijolan plasma, kondisine Uresa saya parah nganti dheweke kudu dialisis. Diisolasi saka kanca lan kulawarga, kualitas uripe mudhun drastis.
Tim medis ing Universitas Erlangen, sing dipimpin dening Profesor Mackensen, sarujuk kanggo ngasilake lan nggunakake sel CAR-T kanggo Uresa sawise diskusi rinci. Panggunaan terapi CAR-T kanthi welas asih iki diwiwiti miturut undang-undang obat Jerman lan peraturan panggunaan kanthi welas asih.
Program terapi sel CAR-T ing Erlangen, sing dipimpin dening Profesor Georg Schett lan Profesor Mackensen, wis nambani pasien kanthi macem-macem penyakit autoimun, kalebu SLE, wiwit taun 2021. Kasuksesane karo 15 pasien diterbitake ing New England Journal of Medicine ing Februari 2024, lan saiki lagi nganakake panliten CASTLE karo 24 peserta, kabeh nuduhake peningkatan sing signifikan.
Kanggo nyiapake terapi sel CAR-T, Uresa nglakoni kemoterapi dosis rendah kanggo menehi papan kanggo sel CAR-T ing getihe. Tanggal 26 Juni 2023, Uresa nampa sel CAR-T sing dipersonalisasi. Ing minggu katelu sawise perawatan, fungsi ginjel lan indikator lupus-ne saya apik, lan gejala-gejalane saya ilang.
Proses perawatan kasebut nglibatake koordinasi sing ati-ati kanggo njamin efektifitas kemoterapi lan perlindungan fungsi ginjel sing isih ana. Uresa mung ngalami efek samping sing entheng lan diidini mulih ing dina kaping 11 sawise perawatan.
Ing pungkasan Juli 2023, Uresa mulih, ngrampungake ujian, lan nyetel target anyar kanggo masa depane, kalebu dadi mandiri lan ngingu asu. Dheweke seneng banget bisa nyambung maneh karo kanca-kancane lan nerusake urip remaja normal.
Profesor Mackensen nerangake yen Uresa isih duwe jumlah sel CAR-T sing signifikan ing getihe, tegese dheweke butuh infus antibodi saben wulan nganti sel B-ne pulih. Dr. Krickau nandheske yen sukses perawatan Uresa amarga kolaborasi sing raket saka pirang-pirang disiplin medis ing Pusat Imunoterapi Jerman.
Uresa ora butuh obat utawa dialisis maneh, lan ginjele wis pulih kanthi lengkap. Dr. Krickau lan timnya lagi ngrancang panliten luwih lanjut kanggo njelajah potensi sel CAR-T kanggo nambani penyakit autoimun pediatrik liyane.
Kasus penting iki nduduhake potensi terapi sel CAR-T kanggo nyedhiyakake remisi jangka panjang kanggo pasien pediatrik kanthi penyakit autoimun sing parah kaya SLE. Kasuksesan perawatan Uresa nyoroti pentinge intervensi dini lan kolaborasi multidisiplin. Studi klinis luwih lanjut dibutuhake kanggo ngonfirmasi keamanan lan khasiat jangka panjang terapi sel CAR-T kanggo bocah-bocah kanthi penyakit autoimun.