Duerchbroch bei Autoimmunerkrankungen bei Kanner: CAR-T-Zelltherapie heelt Lupuspatienten
Am Juni 2023 krut déi 15 Joer al Uresa eng CAR-T-Zelltherapie am Universitéitsspidol vun Erlangen, wat déi éischt Uwendung vun dëser innovativer Behandlung war fir d'Progressioun vum systemesche Lupus erythematosus (SLE), enger schwéierer Autoimmunerkrankung, ze verlangsamen. Ee Joer méi spéit fillt sech d'Uresa, ofgesinn vun e puer liichte Erkältungen, sou gesond wéi jee.
D'Uresa ass dat éischt Kand, dat fir SLE behandelt gouf. Immuntherapie am Däitschen Zentrum fir Immuntherapie (DZI) vun der Universitéit Erlangen. Den Erfolleg vun dëser individualiséierter Behandlung gouf am The Lancet publizéiert.
Den Dr. Tobias Krickau, e Kannerrheumatolog an der Departement fir Pediatrie a Jugendmedezin vum Universitéitsspidol Erlangen, huet d'Besonneschheet vun der Notzung vu CAR-T-Zellen fir d'Behandlung erkläert. AutoimmunerkrankungenVirdrun war d'CAR-T-Therapie nëmme fir bestëmmte fortgeschrattene Blutkriibsarten zougelooss.
Nodeems all aner Medikamenter net fäerdeg bruecht hunn, d'Verschlechterung vun der SLE beim Uresa ze kontrolléieren, stoung d'Fuerschungsteam virun enger schwiereger Entscheedung: Sollen dës manipuléiert Immunzellen fir e Kand mat enger Autoimmunerkrankung benotzt ginn? D'Äntwert war nach ni virdru probéiert, well nach keen d'CAR-T-Behandlung fir Autoimmunerkrankungen a Kanner probéiert hat.
D'CAR-T-Zelltherapie besteet doran, e puer vun den Immunzellen (T-Zellen) vum Patient ze extrahéieren, se an engem spezialiséierte proppere Laboratoire mat chimären Antigenrezeptoren (CAR) auszestatten an dës modifizéiert Zellen dann erëm an de Patient anzeféieren. Dës CAR-T-Zellen zirkulieren am Blutt, wou se autoreaktiv (schiedlech) B-Zellen zielen an zerstéieren.
D'Symptomer vun der Uresa hunn am Hierscht 2022 ugefaangen, dorënner Migränen, Middegkeet, Gelenk- a Muskelschmerzen an en Ausschlag am Gesiicht - typesch Zeeche vu Lupus. Trotz intensiver Behandlung huet sech hiren Zoustand verschlechtert, wouduerch hir Nieren betraff waren a schwéier Komplikatioune verursaacht goufen.
Ufanks 2023, no ville Hospitalisatiounen a Behandlungen, dorënner immunsuppressiv Chemotherapie an e Plasmaaustausch, huet sech den Zoustand vun der Uresa sou verschlechtert, datt si Dialyse gebraucht huet. Isoléiert vu Frënn a Famill ass hir Liewensqualitéit staark erofgaang.
D'Medizinteam vun der Universitéit Erlangen, ënnert der Leedung vum Professer Mackensen, huet sech no detailléierte Gespréicher eens ginn, CAR-T-Zellen fir Uresa ze produzéieren an ze benotzen. Dës compassionate Notzung vun der CAR-T-Therapie gouf ënnert dem däitsche Medikamentengesetz a compassionate Reglementer initiéiert.
De CAR-T-Zelltherapieprogramm zu Erlangen, ënner der Leedung vum Professer Georg Schett a Professer Mackensen, behandelt zënter 2021 Patienten mat verschiddenen Autoimmunerkrankungen, dorënner SLE. Hiren Erfolleg mat 15 Patienten gouf am Februar 2024 am New England Journal of Medicine publizéiert, an de Moment féieren si d'CASTLE-Studie mat 24 Participanten duerch, déi all bedeitend Verbesserunge weisen.
Fir sech op d'CAR-T-Zelltherapie virzebereeden, huet d'Uresa eng niddreg Dosis Chemotherapie kritt, fir Plaz fir d'CAR-T-Zellen an hirem Blutt ze maachen. De 26. Juni 2023 krut d'Uresa hir personaliséiert CAR-T-Zellen. An der drëtter Woch no der Behandlung hate sech hir Nierfunktioun an hir Lupusindikatoren verbessert, an hir Symptomer ware lues a lues verschwonnen.
De Behandlungsprozess huet eng virsiichteg Koordinatioun erfuerdert, fir d'Effektivitéit vun der Chemotherapie an de Schutz vun der verbleiwener Nierfunktioun ze garantéieren. D'Uresa hat nëmme liicht Niewewierkungen a gouf den 11. Dag no der Behandlung entlooss.
Enn Juli 2023 ass d'Uresa heemkomm, huet hir Examen ofgeschloss an huet sech nei Ziler fir hir Zukunft gesat, dorënner onofhängeg ze ginn an en Hond ze kréien. Si war frou, sech erëm mat Frënn ze verbannen an en normales Teenagerliewen erëm opzehuelen.
Professer Mackensen huet erkläert, datt d'Uresa nach ëmmer eng bedeitend Zuel vu CAR-T-Zellen an hirem Blutt huet, wat bedeit, datt si all Mount Antikörperinfusiounen brauch, bis hir B-Zellen sech erhuelen. Den Dr. Krickau huet betount, datt den Erfolleg vun der Behandlung vun der Uresa op déi enk Zesummenaarbecht vu verschiddene medizinesche Disziplinnen am Däitsche Zentrum fir Immuntherapie zeréckzeféieren ass.
D'Uresa brauch keng Medikamenter oder Dialyse méi, an hir Nieren hunn sech komplett erholl. Den Dr. Krickau a säin Team plangen weider Studien, fir de Potenzial vu CAR-T-Zellen bei der Behandlung vun aneren Autoimmunerkrankungen bei Kanner z'ënnersichen.
Dëse wichtege Fall weist de Potenzial vun der CAR-T-Zelltherapie fir eng laangfristeg Remission bei Kanner mat schwéieren Autoimmunerkrankungen wéi SLE ze bidden. Den Erfolleg vun der Behandlung mat Uresa ënnersträicht d'Wichtegkeet vun enger fréicher Interventioun a multidisziplinärer Zesummenaarbecht. Weider klinesch Studien sinn néideg fir d'laangfristeg Sécherheet an Effizienz vun der CAR-T-Zelltherapie fir Kanner mat Autoimmunerkrankungen ze bestätegen.