Пробив во педијатриската автоимуна болест: CAR-T клеточната терапија го излекува пациентот со лупус
Во јуни 2023 година, 15-годишната Уреса прими CAR-T клеточна терапија во Универзитетската болница Ерланген, што беше прва употреба на овој иновативен третман за забавување на прогресијата на системскиот лупус еритематозус (SLE), тешка автоимуна болест. Една година подоцна, Уреса се чувствува здраво како и секогаш, освен неколку помали настинки.
Уреса е првото дете кое се лекува од СЛЕ со Имунотерапија во Германскиот центар за имунотерапија (DZI) на Универзитетот Ерланген. Успехот на овој индивидуализиран третман е објавен во The Lancet.
Д-р Тобијас Крикау, педијатриски ревматолог на Одделот за педијатрија и адолесцентна медицина при Универзитетската болница Ерланген, ја објасни уникатноста на користењето на CAR-T клетки за лекување Автоимуни болестиПретходно, CAR-T терапијата беше одобрена само за одредени напредни видови на рак на крвта.
Откако сите други лекови не успеаја да го контролираат влошувањето на СЛЕ кај Уреса, истражувачкиот тим се соочи со предизвикувачка одлука: дали овие модифицирани имунолошки клетки треба да се користат кај дете со автоимуна болест? Одговорот беше без преседан, бидејќи никој претходно не се обидел со CAR-T третман за педијатриски автоимуни болести.
Терапијата со CAR-T клетки вклучува екстракција на некои од имуните клетки на пациентот (Т-клетки), опремување со химерни антигенски рецептори (CAR) во специјализирана чиста лабораторија, а потоа повторно инфузирање на овие модифицирани клетки во пациентот. Овие CAR-T клетки циркулираат во крвта, таргетирајќи ги и уништувајќи ги автореактивните (штетни) Б-клетки.
Симптомите на Уреса започнаа во есента 2022 година, вклучувајќи мигрена, замор, болки во зглобовите и мускулите и осип на лицето - типични знаци на лупус. И покрај интензивниот третман, нејзината состојба се влоши, влијаејќи на бубрезите и предизвикувајќи сериозни компликации.
На почетокот на 2023 година, по повеќекратни хоспитализации и третмани, вклучувајќи имуносупресивна хемотерапија и размена на плазма, состојбата на Уреса се влоши до тој степен што ѝ беше потребна дијализа. Изолирана од пријателите и семејството, нејзиниот квалитет на живот нагло се намали.
Медицинскиот тим на Универзитетот Ерланген, предводен од професорот Макенсен, се согласи да произведува и користи CAR-T клетки за Уреса по детални дискусии. Оваа сочувствителна употреба на CAR-T терапијата беше иницирана според германскиот закон за лекови и прописите за сочувствителна употреба.
Програмата за терапија со CAR-T клетки во Ерланген, предводена од професорот Георг Шет и професорот Макенсен, лекува пациенти со разни автоимуни заболувања, вклучително и SLE, од 2021 година. Нивниот успех со 15 пациенти беше објавен во New England Journal of Medicine во февруари 2024 година, а тие моментално ја спроведуваат студијата CASTLE со 24 учесници, сите покажуваат значителни подобрувања.
За да се подготви за терапија со CAR-T клетки, Уреса била подложена на хемотерапија со ниски дози за да се направи простор за CAR-T клетките во нејзината крв. На 26 јуни 2023 година, Уреса ги примила своите персонализирани CAR-T клетки. До третата недела по третманот, нејзината функција на бубрезите и индикаторите за лупус се подобриле, а нејзините симптоми постепено исчезнале.
Процесот на лекување вклучуваше внимателна координација за да се обезбеди ефикасноста на хемотерапијата и заштитата на преостанатата функција на бубрезите. Уреса доживеа само мали несакани ефекти и беше отпуштен од болница на 11-тиот ден по третманот.
До крајот на јули 2023 година, Уреса се врати дома, ги положи испитите и си постави нови цели за иднината, вклучувајќи го и осамостојувањето и купувањето куче. Таа беше воодушевена што повторно се поврза со пријателите и продолжи со нормален тинејџерски живот.
Професорката Макенсен објасни дека Уреса сè уште има значителен број на CAR-T клетки во крвта, што значи дека ѝ се потребни месечни инфузии со антитела додека нејзините Б-клетки не се опорават. Д-р Крикау нагласи дека успехот на третманот на Уреса се должи на тесната соработка на повеќе медицински дисциплини во Германскиот центар за имунотерапија.
На Уреса повеќе не ѝ се потребни никакви лекови ниту дијализа, а нејзините бубрези се целосно закрепнати. Д-р Крикау и неговиот тим планираат понатамошни студии за да го истражат потенцијалот на CAR-T клетките во лекувањето на други педијатриски автоимуни болести.
Овој значаен случај го демонстрира потенцијалот на терапијата со CAR-T клетки за обезбедување долгорочна ремисија кај педијатриски пациенти со тешки автоимуни заболувања како што е SLE. Успехот на третманот на Уреса ја нагласува важноста на раната интервенција и мултидисциплинарната соработка. Потребни се понатамошни клинички студии за да се потврди долгорочната безбедност и ефикасност на терапијата со CAR-T клетки кај деца со автоимуни заболувања.