Adhartas ann an Galar Autoimmune Cloinne: Leigheas Cealla CAR-T a’ Leigheas Euslaintich Lupus

Anns an Ògmhios 2023, fhuair Uresa, 15 bliadhna a dh'aois, leigheas cealla CAR-T aig Ospadal Oilthigh Erlangen, a’ comharrachadh a’ chiad uair a chaidh an làimhseachadh ùr-ghnàthach seo a chleachdadh gus adhartas lupus erythematosus siostamach (SLE), galar fèin-dìona dona, a lughdachadh. Bliadhna an dèidh sin, tha Uresa a’ faireachdainn cho fallain ’s a bha i a-riamh, a bharrachd air beagan fhuachdan beaga.

’S e Uresa a’ chiad leanabh a chaidh a làimhseachadh airson SLE le Immunotherapy aig Ionad Gearmailteach airson Immunotherapy (DZI) Oilthigh Erlangen. Chaidh soirbheachas an làimhseachaidh phearsanaichte seo fhoillseachadh anns The Lancet.

Mhìnich an Dr. Tobias Krickau, eòlaiche-leighis péidiatraiceach aig Roinn Péidiatraiceach is Leigheas Òigearan Ospadal Oilthigh Erlangen, cho sònraichte sa tha e ceallan CAR-T a chleachdadh airson làimhseachadh Galairean fèin-dìonaRoimhe seo, cha robh leigheas CAR-T ceadaichte ach airson cuid de dh’ aillsean fala adhartach.

Às dèidh do chungaidh-leigheis sam bith eile fàiligeadh smachd a chumail air SLE a bha a’ fàs nas miosa ann an Uresa, bha co-dhùnadh dùbhlanach romhpa aig an sgioba rannsachaidh: am bu chòir na ceallan dìon innleadaichte seo a chleachdadh airson pàiste le galar fèin-dìona? Bha am freagairt gun samhail, leis nach robh duine air feuchainn ri làimhseachadh CAR-T airson galairean fèin-dìona cloinne roimhe.

Tha leigheas cealla CAR-T a’ toirt a-steach cuid de cheallan dìon an euslaintich (ceallan T) a thoirt a-mach, gan uidheamachadh le gabhadairean antigen chimeric (CAR) ann an obair-lann glan sònraichte, agus an uairsin na ceallan atharraichte seo ath-fhilleadh a-steach don euslainteach. Bidh na ceallan CAR-T seo a’ cuairteachadh san fhuil, ag amas air agus a’ sgrios cheallan B fèin-ath-ghnìomhach (cronail).

Thòisich comharraidhean Uresa ann am foghar 2022, nam measg ceann goirt, sgìths, pian co-phàirteach is fèithe, agus broth air an aodann – comharran àbhaisteach de lupus. A dh’aindeoin làimhseachadh dian, dh’fhàs a staid nas miosa, a’ toirt buaidh air na dubhagan aice agus ag adhbhrachadh dhuilgheadasan dona.

Tràth ann an 2023, an dèidh iomadh ospadalachadh agus leigheasan, a’ gabhail a-steach chemotherapy a tha a’ cur bacadh air an t-siostam dìon agus iomlaid plasma, dh’fhàs staid Uresa nas miosa chun na h-ìre far an robh feum aice air dialysis. Air a sgaradh bho charaidean is teaghlach, thuit càileachd a beatha gu mòr.

Dh’aontaich an sgioba mheidigeach aig Oilthigh Erlangen, air a stiùireadh leis an Àrd-ollamh Mackensen, ceallan CAR-T a dhèanamh agus a chleachdadh airson Uresa às dèidh còmhraidhean mionaideach. Chaidh an cleachdadh coibhneil seo de leigheas CAR-T a thòiseachadh fo lagh dhrogaichean na Gearmailt agus riaghailtean cleachdaidh coibhneil.

Tha prògram leigheas cealla CAR-T aig Erlangen, air a stiùireadh leis an Àrd-ollamh Georg Schett agus an t-Àrd-ollamh Mackensen, air a bhith a’ làimhseachadh euslaintich le diofar ghalaran fèin-dìona, a’ gabhail a-steach SLE, bho 2021. Chaidh an soirbheachas aca le 15 euslaintich fhoillseachadh ann an New England Journal of Medicine san Gearran 2024, agus tha iad an-dràsta a’ dèanamh sgrùdadh CASTLE le 24 com-pàirtiche, agus iad uile a’ sealltainn leasachaidhean mòra.

Gus ullachadh airson leigheas cealla CAR-T, fhuair Uresa ceimiteiripe dòs ìseal gus àite a dhèanamh airson na ceallan CAR-T na fuil. Air 26 Ògmhios 2023, fhuair Uresa na ceallan CAR-T pearsanaichte aice. Ron treas seachdain às dèidh an làimhseachaidh, bha gnìomhachd a dubhaig agus comharran lupus air a leasachadh, agus dh’fhalbh a comharraidhean mean air mhean.

Bha co-òrdanachadh faiceallach an sàs sa phròiseas làimhseachaidh gus dèanamh cinnteach à èifeachdas chemotherapy agus dìon gnìomhachd nan dubhagan a bha air fhàgail. Cha robh ach fo-bhuaidhean beaga aig Uresa agus chaidh a leigeil a-mach san ospadal air an 11mh latha às dèidh an làimhseachaidh.

Ro dheireadh an Iuchair 2023, thill Uresa dhachaigh, chrìochnaich i na deuchainnean aice, agus shuidhich i amasan ùra airson a h-àm ri teachd, a’ gabhail a-steach a bhith neo-eisimeileach agus cù fhaighinn. Bha i air leth toilichte ath-cheangal ri caraidean agus beatha àbhaisteach deugaire a thòiseachadh a-rithist.

Mhìnich an t-Ollamh Mackensen gu bheil àireamh mhòr de cheallan CAR-T fhathast na fuil aig Uresa, agus tha sin a’ ciallachadh gu bheil feum aice air stealladh mìosail de antibodies gus an tèid na ceallan B aice seachad air ais. Chuir an Dr Krickau cuideam air gur ann mar thoradh air co-obrachadh dlùth iomadh cuspair meidigeach aig Ionad Gearmailteach airson Immunotherapy a bha soirbheachas làimhseachaidh Uresa.

Chan eil feum aig Uresa air cungaidh-leigheis no dialysis tuilleadh, agus tha na dubhagan aice air faighinn seachad air gu tur. Tha an Dr Krickau agus an sgioba aige a’ dealbhadh tuilleadh sgrùdaidhean gus comas cheallan CAR-T a sgrùdadh ann a bhith a’ làimhseachadh ghalaran fèin-dìona cloinne eile.

Tha a’ chùis chudromach seo a’ sealltainn comas leigheas cealla CAR-T gus maitheanas fad-ùine a thoirt do dh’euslaintich péidiatraiceach le galairean fèin-dìona dona leithid SLE. Tha soirbheachas làimhseachadh Uresa a’ cur cuideam air cho cudromach sa tha eadar-theachd tràth agus co-obrachadh ioma-chuspaireil. Tha feum air tuilleadh sgrùdaidhean clionaigeach gus dearbhadh a dhèanamh air sàbhailteachd agus èifeachdas fad-ùine leigheas cealla CAR-T airson clann le galairean fèin-dìona.