Çagalaryň awtoimmun keselinde öňegidişlik: CAR-T öýjük terapiýasy lupus hassasyny sagaldyrýar
2023-nji ýylyň iýun aýynda 15 ýaşly Uresa Erlangen uniwersitet hassahanasynda CAR-T öýjük terapiýasyny aldy, bu bolsa agyr awtoimmun kesel bolan sistematik lupus eritematozusyň (SLE) ösüşini haýallaşdyrmak üçin bu innowasion bejerginiň ilkinji ulanylyşy boldy. Bir ýyl soň, Uresa birnäçe kiçi sowuklamadan başga, özüni öňküsi ýaly sagdyn duýýar.
Uresa SLE bilen bejergi alan ilkinji çagadyr Immunoterapiýa Erlangen uniwersitetiniň Germaniýanyň Immunoterapiýa Merkezinde (DZI) bu şahsylaşdyrylan bejerginiň üstünligi “The Lancet” žurnalynda çap edildi.
Erlangen uniwersitet hassahanasynyň çagalar we ýetginjekler lukmançylyk bölüminiň çagalar rewmatology doktor Tobias Krikau CAR-T öýjüklerini bejermek üçin ulanmagyň özboluşlylygyny düşündirdi. Autoimmun kesellerMundan öň, CAR-T terapiýasy diňe käbir ösen gan rak keselleri üçin tassyklanýardy.
Beýleki ähli dermanlar Uresanyň ýaramazlaşýan SLE-sini gözegçilikde saklap bilmedikden soň, ylmy topar kyn karara geldi: bu inženerçilik immun öýjükleri awtoimmun keselli çaga üçin ulanylmalymy? Jogap öň görülmedikdi, sebäbi öň hiç kim çagalaryň awtoimmun kesellerini CAR-T bilen bejermäge synanyşmady.
CAR-T öýjük terapiýasy hassanyň immun öýjükleriniň (T öýjükleriniň) käbirini çykarmagy, olary ýöriteleşdirilen arassa laboratoriýada himer antigen reseptorlary (CAR) bilen üpjün etmegi we soňra bu üýtgedilen öýjükleri hassanyň içine gaýtadan guýmagy öz içine alýar. Bu CAR-T öýjükleri gan aýlanyşynda aýlanyp, awtoreaktiw (zyýanly) B öýjüklerini nyşana alýar we ýok edýär.
Uresanyň alamatlary 2022-nji ýylyň güýzünde başlady, şol sanda migren, ýadawlyk, bogun we myşsa agyrylary, şeýle hem ýüz döküntüsü — lupusyň adaty alamatlary. Gaty güýçli bejergilere garamazdan, onuň ýagdaýy hasam ýaramazlaşdy, böwreklerine täsir etdi we agyr gaýraüzülmelere sebäp boldy.
2023-nji ýylyň başynda, immunosupressiw himioterapiýa we plazma alyş-çalyşy ýaly köp sanly hassahana ýerleşdirilişinden we bejergilerden soň, Uresanyň ýagdaýy dializ zerurlygyna çenli ýaramazlaşdy. Dostlaryndan we maşgala agzalaryndan üzňelikde ýaşaýşynyň hili pese gaçdy.
Erlangen uniwersitetiniň professor Makkenseniň ýolbaşçylygyndaky lukmançylyk topary jikme-jik ara alyp maslahatlaşmalardan soň, Uresa üçin CAR-T öýjüklerini öndürmek we ulanmak barada ylalaşdy. CAR-T terapiýasynyň bu rehimli ulanylyşy Germaniýanyň derman kanunlaryna we rehimli ulanmak düzgünlerine laýyklykda başlandy.
Erlangendäki professor Georg Şett we professor Makkenseniň ýolbaşçylygyndaky CAR-T öýjük terapiýasy maksatnamasy 2021-nji ýyldan bäri SLE ýaly dürli awtoimmun keselleri bolan näsaglary bejerýär. Olaryň 15 näsag bilen gazanan üstünligi 2024-nji ýylyň fewral aýynda "New England Journal of Medicine" žurnalynda çap edildi we häzirki wagtda olar 24 gatnaşyjy bilen CASTLE barlagyny geçirýärler, olaryň hemmesinde uly ösüşler görkezilýär.
CAR-T öýjük terapiýasyna taýýarlyk görmek üçin, Uresa ganyndaky CAR-T öýjükleri üçin ýer açmak maksady bilen pes dozada himioterapiýa aldy. 2023-nji ýylyň 26-njy iýunynda Uresa özüne mahsus CAR-T öýjüklerini aldy. Bejergiden soňky üçünji hepdede onuň böwrek funksiýasy we lupus görkezijileri gowulaşdy we alamatlary kem-kemden ýitip gitdi.
Bejeriş prosesi himioterapiýanyň netijeliligini we böwrekleriň galan funksiýasynyň goralmagyny üpjün etmek üçin ünsli utgaşdyrmagy öz içine aldy. Uresada diňe kiçi täsirler ýüze çykdy we bejergiden soň 11-nji günde hassahanadan çykaryldy.
2023-nji ýylyň iýul aýynyň ahyryna çenli Uresa öýüne gaýdyp geldi, synaglaryny tamamlady we geljegi üçin täze maksatlary goýdy, şol sanda garaşsyz bolmak we it edinmek. Ol dostlary bilen gaýtadan gatnaşyk gurup, adaty ýetginjeklik durmuşyna gaýdyp gelmegine begendi.
Professor Makkensen Uresanyň ganynda henizem köp sanly CAR-T öýjükleriniň bardygyny, bu bolsa onuň B öýjükleri sagalýança aýda bir gezek antitela infuziýasynyň gerekdigini düşündirdi. Doktor Krikau Uresanyň bejergisiniň üstünliginiň Germaniýanyň Immunoterapiýa Merkezindäki köp sanly lukmançylyk ugurlarynyň ýakyn hyzmatdaşlygy bilen baglanyşyklydygyny nygtady.
Uresanyň indi hiç hili dermana ýa-da dialize mätäçligi ýok we onuň böwrekleri doly sagaldy. Doktor Krikau we onuň topary çagalaryň beýleki awtoimmun kesellerini bejermekde CAR-T öýjükleriniň mümkinçiliklerini öwrenmek üçin goşmaça barlaglary meýilleşdirýärler.
Bu möhüm waka SLE ýaly agyr awtoimmun kesellikleri bolan çagalar üçin uzak möhletli remissiýa üpjün etmek üçin CAR-T öýjük terapiýasynyň mümkinçiligini görkezýär. Uresanyň bejergisiniň üstünligi irki aralaşmanyň we köpugurly hyzmatdaşlygyň möhümdigini görkezýär. Awtoimmun kesellikleri bolan çagalar üçin CAR-T öýjük terapiýasynyň uzak möhletli howpsuzlygyny we netijeliligini tassyklamak üçin goşmaça kliniki barlaglar zerurdyr.