పిల్లలలో ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధిలో ఒక అద్భుత ఆవిష్కరణ: CAR-T సెల్ థెరపీతో లూపస్ రోగి నయమయ్యారు

జూన్ 2023లో, 15 ఏళ్ల యురేసా ఎర్లాంగెన్ యూనివర్శిటీ హాస్పిటల్‌లో CAR-T సెల్ థెరపీని పొందింది. తీవ్రమైన ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధి అయిన సిస్టమిక్ లూపస్ ఎరిథెమటోసస్ (SLE) యొక్క పురోగతిని నెమ్మదింపజేయడానికి ఈ వినూత్న చికిత్సను ఉపయోగించడం ఇదే మొదటిసారి. ఒక సంవత్సరం తర్వాత, కొన్ని చిన్న జలుబులు మినహా, యురేసా ఎప్పటిలాగే ఆరోగ్యంగా ఉంది.

SLE వ్యాధికి చికిత్స పొందిన మొదటి బిడ్డ యురేసా. ఇమ్యునోథెరపీ ఎర్లాంగెన్ విశ్వవిద్యాలయం యొక్క జర్మన్ సెంటర్ ఫర్ ఇమ్యునోథెరపీ (DZI)లో. ఈ వ్యక్తిగతీకరించిన చికిత్స యొక్క విజయం 'ది లాన్సెట్'లో ప్రచురించబడింది.

ఎర్లాంగెన్ యూనివర్శిటీ హాస్పిటల్ యొక్క పీడియాట్రిక్స్ మరియు అడోలసెంట్ మెడిసిన్ విభాగంలో పీడియాట్రిక్ రుమటాలజిస్ట్ అయిన డాక్టర్ టోబియాస్ క్రిక్కావ్, చికిత్స కోసం CAR-T కణాలను ఉపయోగించడంలో ఉన్న ప్రత్యేకతను వివరించారు. ఆటో ఇమ్యూన్ వ్యాధులుగతంలో, CAR-T చికిత్స కేవలం కొన్ని తీవ్రమైన రక్త క్యాన్సర్లకు మాత్రమే ఆమోదించబడింది.

ఇతర మందులన్నీ ఉరేసా యొక్క తీవ్రమవుతున్న SLEని నియంత్రించడంలో విఫలమైన తర్వాత, పరిశోధన బృందం ఒక సవాలుతో కూడిన నిర్ణయాన్ని ఎదుర్కొంది: ఈ ఇంజనీరింగ్ చేయబడిన రోగనిరోధక కణాలను ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధి ఉన్న పిల్లల కోసం ఉపయోగించాలా? దీనికి సమాధానం అపూర్వమైనది, ఎందుకంటే అంతకు ముందు పిల్లలలో వచ్చే ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధుల కోసం CAR-T చికిత్సను ఎవరూ ప్రయత్నించలేదు.

CAR-T సెల్ థెరపీలో భాగంగా, రోగి యొక్క కొన్ని రోగనిరోధక కణాలను (T కణాలు) సంగ్రహించి, ఒక ప్రత్యేకమైన శుభ్రమైన ప్రయోగశాలలో వాటికి కైమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టార్లను (CAR) అమర్చి, ఆ తర్వాత ఈ మార్పు చెందిన కణాలను తిరిగి రోగి శరీరంలోకి ఎక్కిస్తారు. ఈ CAR-T కణాలు రక్తంలో ప్రసరిస్తూ, స్వీయ-ప్రతిచర్య (హానికరమైన) B కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకుని నాశనం చేస్తాయి.

2022 శరదృతువులో ఉరేసాకు మైగ్రేన్లు, అలసట, కీళ్ల మరియు కండరాల నొప్పి, ముఖంపై దద్దుర్లు వంటి లూపస్ యొక్క సాధారణ లక్షణాలు మొదలయ్యాయి. తీవ్రమైన చికిత్స అందించినప్పటికీ, ఆమె పరిస్థితి మరింత దిగజారి, మూత్రపిండాలపై ప్రభావం చూపి, తీవ్రమైన సమస్యలకు దారితీసింది.

2023 సంవత్సరం ప్రారంభంలో, రోగనిరోధక శక్తిని తగ్గించే కీమోథెరపీ మరియు ప్లాస్మా మార్పిడితో సహా పలుమార్లు ఆసుపత్రిలో చేరికలు మరియు చికిత్సల తర్వాత, ఉరేసా పరిస్థితి క్షీణించి ఆమెకు డయాలసిస్ అవసరమయ్యే స్థాయికి చేరుకుంది. స్నేహితులు మరియు కుటుంబ సభ్యులకు దూరమవ్వడంతో, ఆమె జీవన నాణ్యత తీవ్రంగా పడిపోయింది.

ప్రొఫెసర్ మాకెన్సెన్ నేతృత్వంలోని ఎర్లాంగెన్ విశ్వవిద్యాలయం వైద్య బృందం, సుదీర్ఘ చర్చల అనంతరం యురేసా కోసం CAR-T కణాలను ఉత్పత్తి చేసి, ఉపయోగించడానికి అంగీకరించింది. CAR-T చికిత్స యొక్క ఈ కారుణ్య వినియోగం జర్మనీ ఔషధ చట్టం మరియు కారుణ్య వినియోగ నిబంధనల క్రింద ప్రారంభించబడింది.

ప్రొఫెసర్ జార్జ్ షెట్ మరియు ప్రొఫెసర్ మాకెన్సెన్ నేతృత్వంలోని ఎర్లాంగెన్‌లోని CAR-T సెల్ థెరపీ కార్యక్రమం, 2021 నుండి SLEతో సహా వివిధ ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధులతో బాధపడుతున్న రోగులకు చికిత్స అందిస్తోంది. 15 మంది రోగులపై వారు సాధించిన విజయం ఫిబ్రవరి 2024లో న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్‌లో ప్రచురించబడింది, మరియు వారు ప్రస్తుతం 24 మంది పాల్గొనేవారితో CASTLE అధ్యయనాన్ని నిర్వహిస్తున్నారు, వీరందరిలోనూ గణనీయమైన మెరుగుదలలు కనబడుతున్నాయి.

CAR-T సెల్ థెరపీకి సిద్ధం కావడానికి, ఉరేసా తన రక్తంలో CAR-T కణాలకు స్థలం కల్పించేందుకు తక్కువ మోతాదులో కీమోథెరపీ చేయించుకుంది. 2023, జూన్ 26న, ఉరేసా తన కోసం ప్రత్యేకంగా తయారు చేసిన CAR-T కణాలను స్వీకరించింది. చికిత్స తర్వాత మూడవ వారానికల్లా, ఆమె మూత్రపిండాల పనితీరు మరియు లూపస్ సూచికలు మెరుగుపడ్డాయి, మరియు ఆమె లక్షణాలు క్రమంగా అదృశ్యమయ్యాయి.

కీమోథెరపీ ప్రభావవంతంగా పనిచేయడానికి మరియు మిగిలిన మూత్రపిండాల పనితీరును కాపాడటానికి చికిత్సా ప్రక్రియలో జాగ్రత్తగా సమన్వయం చేశారు. యురేసాకు స్వల్ప దుష్ప్రభావాలు మాత్రమే కలిగాయి మరియు చికిత్స జరిగిన 11వ రోజున ఆమెను ఆసుపత్రి నుండి డిశ్చార్జ్ చేశారు.

2023 జూలై చివరి నాటికి, ఉరేసా ఇంటికి తిరిగి వచ్చి, తన పరీక్షలను పూర్తి చేసి, స్వతంత్రంగా జీవించడం మరియు ఒక కుక్కను పెంచుకోవడం వంటి కొత్త లక్ష్యాలను తన భవిష్యత్తు కోసం నిర్దేశించుకుంది. స్నేహితులతో తిరిగి కలవడం మరియు ఒక సాధారణ కౌమార జీవితాన్ని తిరిగి ప్రారంభించడం ఆమెకు ఎంతో ఆనందాన్నిచ్చింది.

ప్రొఫెసర్ మాకెన్సెన్ వివరించిన దాని ప్రకారం, యురేసా రక్తంలో ఇప్పటికీ గణనీయమైన సంఖ్యలో CAR-T కణాలు ఉన్నాయి, అందువల్ల ఆమె B కణాలు కోలుకునే వరకు ప్రతి నెలా యాంటీబాడీ ఇన్ఫ్యూజన్లు అవసరం. జర్మన్ సెంటర్ ఫర్ ఇమ్యునోథెరపీలో పలు వైద్య విభాగాల మధ్య ఉన్న సన్నిహిత సహకారం వలనే యురేసా చికిత్స విజయవంతమైందని డాక్టర్ క్రిక్కౌ నొక్కి చెప్పారు.

యురేసాకు ఇకపై ఎలాంటి మందులు లేదా డయాలసిస్ అవసరం లేదు, మరియు ఆమె మూత్రపిండాలు పూర్తిగా కోలుకున్నాయి. పిల్లలలో వచ్చే ఇతర ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధుల చికిత్సలో CAR-T కణాల సామర్థ్యాన్ని అన్వేషించడానికి డాక్టర్ క్రిక్కౌ మరియు అతని బృందం మరిన్ని అధ్యయనాలు చేయడానికి ప్రణాళిక వేస్తున్నారు.

ఈ చారిత్రాత్మక కేసు, SLE వంటి తీవ్రమైన ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధులతో బాధపడుతున్న పిల్లలకు దీర్ఘకాలిక ఉపశమనాన్ని అందించడంలో CAR-T సెల్ థెరపీకి ఉన్న సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శిస్తుంది. యురేసా చికిత్స విజయం, ముందస్తు జోక్యం మరియు బహుళ-విభాగాల సహకారం యొక్క ప్రాముఖ్యతను నొక్కి చెబుతుంది. ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధులతో బాధపడుతున్న పిల్లలకు CAR-T సెల్ థెరపీ యొక్క దీర్ఘకాలిక భద్రత మరియు సమర్థతను నిర్ధారించడానికి మరిన్ని క్లినికల్ అధ్యయనాలు అవసరం.