Pêşketinek di Nexweşiya Otomûnî ya Zarokan de: Terapiya Hucreya CAR-T Nexweşê Lupusê Derman Dike
Di Hezîrana 2023an de, Uresa ya 15 salî li Nexweşxaneya Zanîngeha Erlangen terapiya hucreya CAR-T wergirt, ku ev yekem karanîna vê dermankirina nûjen bû ji bo hêdîkirina pêşveçûna lupus erythematosus sîstemîk (SLE), nexweşiyeke otoîmmûn a giran. Salek şûnda, Uresa ji bilî çend sermayên sivik, xwe wekî her carê saxlem hîs dike.
Uresa yekem zaroka ye ku ji bo SLE tê dermankirin. Îmûnoterapî li Navenda Îmûnoterapiyê ya Almanî (DZI) ya Zanîngeha Erlangen. Serkeftina vê dermankirina takekesî di The Lancet de hatiye weşandin.
Dr. Tobias Krickau, romatologê zarokan li Beşa Pediatrîk û Dermanê Ciwanan a Nexweşxaneya Zanîngeha Erlangen, bêhempabûna karanîna hucreyên CAR-T ji bo dermankirinê şîrove kir. Nexweşiyên OtoîmmûnBerê, terapiya CAR-T tenê ji bo hin cureyên penceşêrên xwînê yên pêşketî dihat pejirandin.
Piştî ku hemû dermanên din nekarîn SLE ya Uresa ya xerabtir kontrol bikin, tîma lêkolînê bi biryarek dijwar re rû bi rû ma: gelo divê ev şaneyên parastinê yên endezyarî ji bo zarokek bi nexweşiyeke otoîmmûn werin bikar anîn? Bersiv bêhempa bû, ji ber ku berê kesî ji bo nexweşiyên otoîmmûn ên zarokan dermankirina CAR-T neceribandibû.
Dermankirina bi hucreyên CAR-T tê de derxistina hin ji hucreyên parastinê (hucreyên T) yên nexweş, sazkirina wan bi wergirên antîjena kîmerîk (CAR) di laboratuwarek paqij a pispor de, û dûv re ji nû ve înfuzyonkirina van hucreyên guhertî di nav nexweş de heye. Ev hucreyên CAR-T di xwînê de digerin, hucreyên B yên otoreaktîf (zirardar) hedef digirin û wan ji holê radikin.
Nîşaneyên Uresa di payîza 2022an de dest pê kirin, di nav de mîgren, westandin, êşa movikan û masûlkeyan, û pizrikên rû - nîşanên tîpîk ên lupusê. Tevî dermankirina dijwar jî, rewşa wê xirabtir bû, bandor li gurçikên wê kir û bû sedema tevliheviyên giran.
Di destpêka sala 2023an de, piştî gelek razan û dermankirinên li nexweşxaneyê, di nav de kemoterapî û guheztina plazmayê, rewşa Uresa heta wê astê xirabtir bû ku pêdivî bi diyalîzê hebû. Ji ber ku ji heval û malbatê dûr ketibû, kalîteya jiyana wê pir xirab bû.
Tîma bijîşkî ya Zanîngeha Erlangen, bi serokatiya Profesor Mackensen, piştî nîqaşên berfireh li hev kir ku şaneyên CAR-T ji bo Uresa hilberînin û bikar bînin. Ev karanîna dilovanî ya terapiya CAR-T li gorî qanûna dermanan û rêziknameyên karanîna dilovanî ya Almanya dest pê kir.
Bernameya terapiya hucreya CAR-T li Erlangen, ku ji hêla Profesor Georg Schett û Profesor Mackensen ve tê rêvebirin, ji sala 2021-an vir ve nexweşên bi nexweşiyên otoîmmûn ên cûrbecûr, di nav de SLE, derman dike. Serkeftina wan bi 15 nexweşan re di Sibata 2024-an de di New England Journal of Medicine de hate weşandin, û ew niha lêkolîna CASTLE bi 24 beşdaran re dikin, ku hemîyan jî başbûnên girîng nîşan didin.
Ji bo amadekariya dermankirina hucreyên CAR-T, Uresa kemoterapiya dozaja kêm derbas kir da ku di xwîna xwe de cîh ji bo hucreyên CAR-T çêbike. Di 26ê Hezîrana 2023an de, Uresa hucreyên CAR-T yên xwe yên kesane wergirt. Heta hefteya sêyemîn piştî dermankirinê, fonksiyona gurçikên wê û nîşaneyên lupusê baştir bûn, û nîşanên wê hêdî hêdî winda bûn.
Pêvajoya dermankirinê ji bo misogerkirina bandora kemoterapiyê û parastina fonksiyona gurçikê ya mayî hevrêzkirinek baldar pêk dihat. Uresa tenê bandorên alî yên sivik kişand û di roja 11-an de piştî dermankirinê ji nexweşxaneyê derket.
Di dawiya Tîrmeha 2023an de, Uresa vegeriya malê, azmûnên xwe temam kir û ji bo pêşeroja xwe armancên nû danîn, di nav wan de serxwebûn û xwedîkirina kûçikek. Ew pir kêfxweş bû ku dîsa bi hevalên xwe re têkilî danî û jiyaneke normal a ciwaniyê ji nû ve dest pê kir.
Profesor Mackensen rave kir ku Uresa hîn jî hejmareke girîng ji hucreyên CAR-T di xwîna xwe de hene, ev tê vê wateyê ku ew heya ku hucreyên wê yên B baş bibin, hewceyê înfuzyonên antîkorên mehane ye. Dr. Krickau tekez kir ku serkeftina dermankirina Uresa ji ber hevkariya nêzîk a gelek dîsîplînên bijîşkî li Navenda Almanî ya Îmûnoterapiyê ye.
Uresa êdî hewceyî derman an diyalîzê nîne, û gurçikên wê bi tevahî baş bûne. Dr. Krickau û tîma wî ji bo lêkolîna potansiyela hucreyên CAR-T di dermankirina nexweşiyên din ên otoîmmûn ên zarokan de lêkolînên din plan dikin.
Ev doza girîng potansiyela terapiya hucreya CAR-T nîşan dide ku ji bo nexweşên zarokan ên bi nexweşiyên otoîmmûn ên giran ên wekî SLE rehetiyek demdirêj peyda bike. Serkeftina dermankirina Uresa girîngiya destwerdana zû û hevkariya piralî destnîşan dike. Ji bo piştrastkirina ewlehî û bandora demdirêj a terapiya hucreya CAR-T ji bo zarokên bi nexweşiyên otoîmmûn, lêkolînên klînîkî yên din hewce ne.