Svolta in a Malattia Autoimmune Pediatrica: A Terapia Cellulare CAR-T Cura u Paziente di Lupus

In ghjugnu 2023, Uresa, 15 anni, hà ricevutu una terapia cellulare CAR-T à l'Ospedale Universitariu di Erlangen, marcandu u primu usu di stu trattamentu innovativu per rallentà a progressione di u lupus eritematosu sistemicu (LES), una malatia autoimmune severa. Un annu dopu, Uresa si sente sana cum'è sempre, fora di qualchì raffreddore minore.

Uresa hè u primu zitellu trattatu per SLE cù Immunoterapia à u Centru Tedescu per l'Immunoterapia (DZI) di l'Università di Erlangen. U successu di stu trattamentu individualizatu hè statu publicatu in The Lancet.

U duttore Tobias Krickau, un reumatologu pediatricu à u Dipartimentu di Pediatria è Medicina di l'Adolescenti di l'Ospedale Universitariu di Erlangen, hà spiegatu l'unicità di l'usu di e cellule CAR-T per trattà Malatie autoimmuniPrima, a terapia CAR-T era appruvata solu per certi cancri di u sangue avanzati.

Dopu chì tutti l'altri medicamenti ùn sò micca riesciuti à cuntrullà u peghjuramentu di u LES di Uresa, a squadra di ricerca hà affrontatu una decisione difficiule: queste cellule immunitarie ingegnerizzate devenu esse aduprate per un zitellu cun una malattia autoimmune? A risposta hè stata senza precedenti, postu chì nimu avia pruvatu un trattamentu CAR-T per e malatie autoimmune pediatriche prima.

A terapia cellulare CAR-T implica l'estrazione di alcune di e cellule immunitarie di u paziente (cellule T), equipaggiandole cù recettori di antigeni chimerici (CAR) in un laburatoriu pulitu specializatu, è poi reinfondendo queste cellule modificate in u paziente. Queste cellule CAR-T circulanu in u sangue, mirendu è distruggendu e cellule B autoreattive (dannose).

I sintomi d'Uresa sò cuminciati in u vaghjimu di u 2022, cumpresi migraine, stanchezza, dolori articulari è musculari, è una eruzione cutanea facciale - segni tipici di lupus. Malgradu un trattamentu intensivu, a so situazione s'hè aggravata, affettendu i so reni è causendu cumplicazioni gravi.

À u principiu di u 2023, dopu à parechje uspitalizzazioni è trattamenti, cumprese a chemioterapia immunosuppressiva è u scambiu di plasma, a cundizione d'Uresa s'hè deteriorata à tal puntu ch'ella hà avutu bisognu di dialisi. Isolata da l'amichi è a famiglia, a so qualità di vita hè cascata in picchiata.

A squadra medica di l'Università di Erlangen, guidata da u prufessore Mackensen, hà accunsentutu à pruduce è aduprà cellule CAR-T per Uresa dopu discussioni dettagliate. Questu usu cumpassionevule di a terapia CAR-T hè statu iniziatu in u quadru di a lege tedesca nantu à e droghe è di i regulamenti tedeschi nantu à l'usu cumpassionevule.

U prugramma di terapia cellulare CAR-T in Erlangen, guidatu da u prufessore Georg Schett è u prufessore Mackensen, hà trattatu pazienti cun diverse malatie autoimmuni, cumprese SLE, dapoi u 2021. U so successu cù 15 pazienti hè statu publicatu in u New England Journal of Medicine in ferraghju 2024, è stanu attualmente cunducendu u studiu CASTLE cù 24 participanti, tutti chì mostranu miglioramenti significativi.

Per preparassi à a terapia cù e cellule CAR-T, Uresa hà subitu una chemioterapia à bassa dosa per fà spaziu per e cellule CAR-T in u so sangue. U 26 di ghjugnu di u 2023, Uresa hà ricevutu e so cellule CAR-T persunalizate. À a terza settimana dopu u trattamentu, a so funzione renale è l'indicatori di lupus sò migliurati, è i so sintomi sò spariti gradualmente.

U prucessu di trattamentu hà implicatu una coordinazione attenta per assicurà l'efficacità di a chemioterapia è a prutezzione di a funzione renale restante. Uresa hà sperimentatu solu effetti secundari minori è hè stata dimessa l'11esimu ghjornu dopu u trattamentu.

À a fine di lugliu 2023, Uresa hè vultata in casa, hà finitu i so esami è s'hè fissata novi obiettivi per u so avvene, cumpresi diventà indipendente è avè un cane. Era incantata di ricunnettassi cù l'amichi è di ripiglià una vita nurmale d'adulescente.

U prufessore Mackensen hà spiegatu chì Uresa hà sempre un numeru significativu di cellule CAR-T in u so sangue, ciò chì significa chì hà bisognu di infusioni mensili di anticorpi finu à chì e so cellule B si riprendanu. U duttore Krickau hà enfatizatu chì u successu di u trattamentu di Uresa era duvutu à a stretta cullaburazione di parechje discipline mediche à u Centru Tedescu per l'Immunoterapia.

Uresa ùn hà più bisognu di medicazione o di dialisi, è i so reni si sò cumpletamente ripresi. U duttore Krickau è a so squadra stanu pianificendu ulteriori studii per esplorà u putenziale di e cellule CAR-T in u trattamentu di altre malatie autoimmuni pediatriche.

Stu casu emblematicu dimostra u putenziale di a terapia cellulare CAR-T per furnisce una remissione à longu andà per i pazienti pediatrici cun malatie autoimmune gravi cum'è u LES. U successu di u trattamentu di Uresa mette in risaltu l'impurtanza di l'interventu precoce è di a cullaburazione multidisciplinare. Ulteriori studii clinichi sò necessarii per cunfirmà a sicurezza è l'efficacia à longu andà di a terapia cellulare CAR-T per i zitelli cun malatie autoimmune.