Pagsulong sa Pediatric Autoimmune Disease: Ang CAR-T Cell Therapy ay Nakakagamot sa Pasyenteng Lupus
Noong Hunyo 2023, ang 15-taong-gulang na si Uresa ay nakatanggap ng CAR-T cell therapy sa Erlangen University Hospital, na siyang unang paggamit ng makabagong paggamot na ito upang mapabagal ang paglala ng systemic lupus erythematosus (SLE), isang malalang sakit na autoimmune. Pagkalipas ng isang taon, si Uresa ay malusog pa rin gaya ng dati, bukod pa sa ilang maliliit na sipon.
Si Uresa ang unang batang ginamot para sa SLE na may Immunotherapy sa German Center for Immunotherapy (DZI) ng Erlangen University. Ang tagumpay ng indibidwal na paggamot na ito ay nailathala sa The Lancet.
Ipinaliwanag ni Dr. Tobias Krickau, isang pediatric rheumatologist sa Department of Pediatrics and Adolescent Medicine ng Erlangen University Hospital, ang kakaibang paggamit ng mga CAR-T cell upang gamutin Mga Sakit na AutoimmuneDati, ang CAR-T therapy ay inaprubahan lamang para sa ilang partikular na advanced na kanser sa dugo.
Matapos mabigo ang lahat ng iba pang gamot na makontrol ang lumalalang SLE ng Uresa, naharap ang pangkat ng pananaliksik sa isang mapaghamong desisyon: dapat bang gamitin ang mga engineered immune cell na ito para sa isang batang may autoimmune disease? Ang sagot ay wala pang katulad, dahil wala pang sinuman ang sumubok sa paggamot ng CAR-T para sa mga sakit na autoimmune ng mga bata noon.
Ang CAR-T cell therapy ay kinabibilangan ng pagkuha ng ilan sa mga immune cell (T cell) ng pasyente, pagbibigay sa mga ito ng chimeric antigen receptors (CAR) sa isang espesyalisadong malinis na laboratoryo, at pagkatapos ay muling paglalagay ng mga binagong cell na ito sa pasyente. Ang mga CAR-T cell na ito ay umiikot sa dugo, tinatarget at sinisira ang mga autoreactive (nakakapinsalang) B cell.
Nagsimula ang mga sintomas ni Uresa noong taglagas ng 2022, kabilang ang migraines, pagkapagod, pananakit ng kasukasuan at kalamnan, at pantal sa mukha—mga tipikal na senyales ng lupus. Sa kabila ng masinsinang paggamot, lumala ang kanyang kondisyon, na nakaapekto sa kanyang mga bato at nagdulot ng malulubhang komplikasyon.
Noong unang bahagi ng 2023, pagkatapos ng maraming pagkakaospital at paggamot, kabilang ang immunosuppressive chemotherapy at plasma exchange, lumala ang kondisyon ni Uresa hanggang sa puntong kinailangan niyang dialysis. Dahil nahiwalay sa mga kaibigan at pamilya, bumagsak ang kalidad ng kanyang buhay.
Ang pangkat medikal sa Erlangen University, sa pangunguna ni Propesor Mackensen, ay sumang-ayon na gumawa at gumamit ng mga CAR-T cell para sa Uresa pagkatapos ng detalyadong mga talakayan. Ang mahabagin na paggamit na ito ng CAR-T therapy ay sinimulan sa ilalim ng batas ng gamot at mga regulasyon sa mahabagin na paggamit ng Alemanya.
Ang programang CAR-T cell therapy sa Erlangen, sa pangunguna nina Propesor Georg Schett at Propesor Mackensen, ay ginagamot ang mga pasyenteng may iba't ibang sakit na autoimmune, kabilang ang SLE, simula noong 2021. Ang kanilang tagumpay sa 15 pasyente ay inilathala sa New England Journal of Medicine noong Pebrero 2024, at kasalukuyan nilang isinasagawa ang pag-aaral ng CASTLE kasama ang 24 na kalahok, na pawang nagpapakita ng mga makabuluhang pagpapabuti.
Upang maghanda para sa CAR-T cell therapy, sumailalim si Uresa sa low-dose chemotherapy upang magkaroon ng espasyo para sa mga CAR-T cell sa kanyang dugo. Noong Hunyo 26, 2023, natanggap ni Uresa ang kanyang personalized na CAR-T cells. Pagsapit ng ikatlong linggo pagkatapos ng paggamot, bumuti ang paggana ng kanyang bato at mga indikasyon ng lupus, at unti-unting nawala ang kanyang mga sintomas.
Ang proseso ng paggamot ay kinailangan ng maingat na koordinasyon upang matiyak ang bisa ng chemotherapy at ang proteksyon ng natitirang paggana ng bato. Si Uresa ay nakaranas lamang ng maliliit na epekto at pinalabas sa ika-11 araw pagkatapos ng paggamot.
Pagsapit ng huling bahagi ng Hulyo 2023, umuwi si Uresa, natapos ang kanyang mga pagsusulit, at nagtakda ng mga bagong layunin para sa kanyang kinabukasan, kabilang ang pagiging malaya at pagkakaroon ng aso. Tuwang-tuwa siyang muling makipag-ugnayan sa mga kaibigan at ipagpatuloy ang isang normal na buhay tinedyer.
Ipinaliwanag ni Propesor Mackensen na mayroon pa ring malaking bilang ng mga CAR-T cells si Uresa sa kanyang dugo, na nangangahulugang kailangan niya ng buwanang antibody infusions hanggang sa gumaling ang kanyang mga B cells. Binigyang-diin ni Dr. Krickau na ang tagumpay ng paggamot kay Uresa ay dahil sa malapit na pakikipagtulungan ng maraming disiplina sa medisina sa German Center for Immunotherapy.
Hindi na kailangan ni Uresa ng anumang gamot o dialysis, at ang kanyang mga bato ay ganap nang gumaling. Nagpaplano si Dr. Krickau at ang kanyang pangkat ng mga karagdagang pag-aaral upang tuklasin ang potensyal ng mga CAR-T cell sa paggamot ng iba pang mga sakit na autoimmune sa mga bata.
Ang makasaysayang kasong ito ay nagpapakita ng potensyal ng CAR-T cell therapy na magbigay ng pangmatagalang remisyon para sa mga batang pasyente na may malalang autoimmune diseases tulad ng SLE. Ang tagumpay ng paggamot ng Uresa ay nagbibigay-diin sa kahalagahan ng maagang interbensyon at multidisciplinary collaboration. Kinakailangan ang mga karagdagang klinikal na pag-aaral upang kumpirmahin ang pangmatagalang kaligtasan at bisa ng CAR-T cell therapy para sa mga batang may autoimmune diseases.