របកគំហើញថ្មីក្នុងជំងឺអូតូអ៊ុយមីនកុមារ៖ ការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ព្យាបាលជំងឺលុយពីស

នៅក្នុងខែមិថុនា ឆ្នាំ២០២៣ យូរ៉េសា អាយុ១៥ឆ្នាំ បានទទួលការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T នៅមន្ទីរពេទ្យសាកលវិទ្យាល័យ Erlangen ដែលជាការប្រើប្រាស់លើកដំបូងនៃការព្យាបាលប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិតនេះ ដើម្បីពន្យឺតការវិវត្តនៃជំងឺលូពុសអេរីថេម៉ាតូសុស (SLE) ដែលជាជំងឺអូតូអ៊ុយមីនធ្ងន់ធ្ងរ។ មួយឆ្នាំក្រោយមក យូរ៉េសា មានអារម្មណ៍ថាមានសុខភាពល្អដូចពីមុន ក្រៅពីជំងឺផ្តាសាយតិចតួចមួយចំនួន។

យូរ៉េសា គឺជាកូនដំបូងគេដែលបានព្យាបាលជំងឺ SLE ការព្យាបាលដោយប្រព័ន្ធភាពស៊ាំ នៅមជ្ឈមណ្ឌលអាល្លឺម៉ង់សម្រាប់ការព្យាបាលដោយប្រព័ន្ធភាពស៊ាំ (DZI) នៃសាកលវិទ្យាល័យ Erlangen។ ភាពជោគជ័យនៃការព្យាបាលជាលក្ខណៈបុគ្គលនេះត្រូវបានបោះពុម្ពផ្សាយនៅក្នុងទស្សនាវដ្តី The Lancet។

លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Tobias Krickau ជាគ្រូពេទ្យឯកទេសជំងឺរលាកសន្លាក់កុមារនៅនាយកដ្ឋានកុមារ និងវេជ្ជសាស្ត្រវ័យជំទង់នៃមន្ទីរពេទ្យសាកលវិទ្យាល័យ Erlangen បានពន្យល់ពីភាពប្លែកនៃការប្រើប្រាស់កោសិកា CAR-T ដើម្បីព្យាបាល ជំងឺអូតូអ៊ុយមីនពីមុន ការព្យាបាលដោយ CAR-T ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់តែជំងឺមហារីកឈាមកម្រិតខ្ពស់មួយចំនួនប៉ុណ្ណោះ។

បន្ទាប់ពីថ្នាំដទៃទៀតទាំងអស់បរាជ័យក្នុងការគ្រប់គ្រងជំងឺ SLE ដ៏អាក្រក់របស់ Uresa ក្រុមស្រាវជ្រាវបានប្រឈមមុខនឹងការសម្រេចចិត្តដ៏លំបាកមួយ៖ តើកោសិកាភាពស៊ាំដែលត្រូវបានរចនាឡើងទាំងនេះគួរតែត្រូវបានប្រើសម្រាប់កុមារដែលមានជំងឺអូតូអ៊ុយមីនដែរឬទេ? ចម្លើយគឺមិនធ្លាប់មានពីមុនមកទេ ព្រោះគ្មាននរណាម្នាក់ធ្លាប់បានព្យាយាមព្យាបាលដោយ CAR-T សម្រាប់ជំងឺអូតូអ៊ុយមីនកុមារពីមុនមកទេ។

ការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ពាក់ព័ន្ធនឹងការស្រង់ចេញកោសិកាភាពស៊ាំមួយចំនួនរបស់អ្នកជំងឺ (កោសិកា T) បំពាក់ពួកវាជាមួយនឹងឧបករណ៍ទទួលអង់ទីហ្សែន chimeric (CAR) នៅក្នុងមន្ទីរពិសោធន៍ស្អាតឯកទេស ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលកោសិកាដែលបានកែប្រែទាំងនេះឡើងវិញទៅក្នុងអ្នកជំងឺ។ កោសិកា CAR-T ទាំងនេះចរាចរក្នុងឈាម ដោយកំណត់គោលដៅ និងបំផ្លាញកោសិកា B ដែលមានប្រតិកម្មដោយស្វ័យប្រវត្តិ (បង្កគ្រោះថ្នាក់)។

រោគសញ្ញារបស់ Uresa បានចាប់ផ្តើមនៅរដូវស្លឹកឈើជ្រុះ ឆ្នាំ២០២២ រួមទាំងឈឺក្បាលប្រកាំង អស់កម្លាំង ឈឺសន្លាក់ និងសាច់ដុំ និងកន្ទួលលើមុខ ដែលជាសញ្ញាធម្មតានៃជំងឺលុយពីស។ ទោះបីជាមានការព្យាបាលយ៉ាងយកចិត្តទុកដាក់ក៏ដោយ ស្ថានភាពរបស់នាងកាន់តែអាក្រក់ទៅៗ ដែលប៉ះពាល់ដល់តម្រងនោមរបស់នាង និងបង្កឱ្យមានផលវិបាកធ្ងន់ធ្ងរ។

នៅដើមឆ្នាំ ២០២៣ បន្ទាប់ពីការសម្រាកព្យាបាលនៅមន្ទីរពេទ្យ និងការព្យាបាលច្រើនដង រួមទាំងការព្យាបាលដោយគីមីបង្ក្រាបប្រព័ន្ធភាពស៊ាំ និងការផ្លាស់ប្តូរប្លាស្មា ស្ថានភាពរបស់ Uresa កាន់តែយ៉ាប់យ៉ឺនដល់ចំណុចដែលនាងត្រូវការលាងឈាម។ ដោយត្រូវបានដាក់ឱ្យនៅដាច់ដោយឡែកពីមិត្តភក្តិ និងក្រុមគ្រួសារ គុណភាពជីវិតរបស់នាងបានធ្លាក់ចុះយ៉ាងខ្លាំង។

ក្រុមគ្រូពេទ្យនៅសាកលវិទ្យាល័យ Erlangen ដឹកនាំដោយសាស្ត្រាចារ្យ Mackensen បានយល់ព្រមផលិត និងប្រើប្រាស់កោសិកា CAR-T សម្រាប់ Uresa បន្ទាប់ពីការពិភាក្សាលម្អិត។ ការប្រើប្រាស់ការព្យាបាលដោយ CAR-T ដោយក្តីមេត្តាករុណានេះត្រូវបានផ្តួចផ្តើមឡើងក្រោមច្បាប់ឱសថ និងបទប្បញ្ញត្តិនៃការប្រើប្រាស់ដោយក្តីមេត្តាករុណារបស់ប្រទេសអាល្លឺម៉ង់។

កម្មវិធីព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T នៅ Erlangen ដឹកនាំដោយសាស្ត្រាចារ្យ Georg Schett និងសាស្ត្រាចារ្យ Mackensen បានព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺអូតូអ៊ុយមីនជាច្រើនប្រភេទ រួមទាំង SLE តាំងពីឆ្នាំ 2021។ ភាពជោគជ័យរបស់ពួកគេជាមួយអ្នកជំងឺ 15 នាក់ត្រូវបានបោះពុម្ពផ្សាយនៅក្នុង New England Journal of Medicine ក្នុងខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2024 ហើយពួកគេកំពុងធ្វើការសិក្សា CASTLE ជាមួយអ្នកចូលរួមចំនួន 24 នាក់ ដែលទាំងអស់បង្ហាញពីភាពប្រសើរឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់។

ដើម្បីត្រៀមខ្លួនសម្រាប់ការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T អ្នកស្រី Uresa បានទទួលការព្យាបាលដោយគីមីកម្រិតទាប ដើម្បីទុកកន្លែងសម្រាប់កោសិកា CAR-T នៅក្នុងឈាមរបស់គាត់។ នៅថ្ងៃទី 26 ខែមិថុនា ឆ្នាំ 2023 អ្នកស្រី Uresa បានទទួលកោសិកា CAR-T ផ្ទាល់ខ្លួនរបស់នាង។ នៅសប្តាហ៍ទីបីបន្ទាប់ពីការព្យាបាល មុខងារតម្រងនោម និងសូចនាករជំងឺលុយពីសរបស់នាងបានប្រសើរឡើង ហើយរោគសញ្ញារបស់នាងបានបាត់បន្តិចម្តងៗ។

ដំណើរការព្យាបាលពាក់ព័ន្ធនឹងការសម្របសម្រួលយ៉ាងប្រុងប្រយ័ត្ន ដើម្បីធានាបាននូវប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាលដោយគីមី និងការការពារមុខងារតម្រងនោមដែលនៅសល់។ ថ្នាំ Uresa មានផលប៉ះពាល់តិចតួចប៉ុណ្ណោះ ហើយត្រូវបានអនុញ្ញាតឱ្យចេញពីមន្ទីរពេទ្យនៅថ្ងៃទី 11 បន្ទាប់ពីការព្យាបាល។

នៅចុងខែកក្កដា ឆ្នាំ២០២៣ យូរេសា បានត្រឡប់មកផ្ទះវិញ ប្រឡងជាប់ ហើយកំណត់គោលដៅថ្មីៗសម្រាប់អនាគតរបស់នាង រួមទាំងការក្លាយជាមនុស្សឯករាជ្យ និងការទិញឆ្កែមួយក្បាល។ នាងមានសេចក្តីសោមនស្សរីករាយដែលបានជួបជុំជាមួយមិត្តភក្តិ និងបន្តជីវិតវ័យជំទង់ធម្មតាឡើងវិញ។

សាស្ត្រាចារ្យ Mackensen បានពន្យល់ថា Uresa នៅតែមានកោសិកា CAR-T មួយចំនួនធំនៅក្នុងឈាមរបស់នាង ដែលមានន័យថានាងត្រូវការការចាក់បញ្ចូលអង្គបដិប្រាណប្រចាំខែរហូតដល់កោសិកា B របស់នាងជាសះស្បើយ។ លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Krickau បានសង្កត់ធ្ងន់ថា ភាពជោគជ័យនៃការព្យាបាលរបស់ Uresa គឺដោយសារតែកិច្ចសហការយ៉ាងជិតស្និទ្ធរវាងវិញ្ញាសាវេជ្ជសាស្ត្រជាច្រើននៅមជ្ឈមណ្ឌលអាល្លឺម៉ង់សម្រាប់ការព្យាបាលដោយប្រព័ន្ធភាពស៊ាំ។

យូរេសាលែងត្រូវការថ្នាំ ឬការលាងឈាមទៀតហើយ ហើយតម្រងនោមរបស់នាងក៏បានជាសះស្បើយពេញលេញ។ លោកវេជ្ជបណ្ឌិត គ្រីកៅ និងក្រុមរបស់គាត់កំពុងរៀបចំផែនការសិក្សាបន្ថែមទៀត ដើម្បីស្វែងយល់ពីសក្តានុពលនៃកោសិកា CAR-T ក្នុងការព្យាបាលជំងឺអូតូអ៊ុយមីនកុមារដទៃទៀត។

ករណីដ៏សំខាន់នេះបង្ហាញពីសក្តានុពលនៃការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ដើម្បីផ្តល់នូវការធូរស្បើយរយៈពេលវែងសម្រាប់អ្នកជំងឺកុមារដែលមានជំងឺអូតូអ៊ុយមីនធ្ងន់ធ្ងរដូចជា SLE។ ភាពជោគជ័យនៃការព្យាបាលរបស់ Uresa បានបង្ហាញពីសារៈសំខាន់នៃការធ្វើអន្តរាគមន៍ដំបូង និងកិច្ចសហការពហុជំនាញ។ ការសិក្សាគ្លីនិកបន្ថែមទៀតគឺត្រូវការជាចាំបាច់ ដើម្បីបញ្ជាក់ពីសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពរយៈពេលវែងនៃការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T សម្រាប់កុមារដែលមានជំងឺអូតូអ៊ុយមីន។