Yon gwo avansman nan maladi otoiminitè pedyatrik: Terapi selil CAR-T geri pasyan lupus
Nan mwa jen 2023, Uresa, ki te gen 15 an, te resevwa terapi selil CAR-T nan Lopital Inivèsite Erlangen, sa ki te make premye itilizasyon tretman inovatè sa a pou ralanti pwogresyon lupus eritemato sistemik (SLE), yon maladi otoiminitè grav. Yon ane apre, Uresa santi l an sante tankou tout tan, eksepte kèk ti grip.
Uresa se premye timoun ki resevwa tretman pou SLE. Iminoterapi nan Sant Alman pou Iminoterapi (DZI) Inivèsite Erlangen an. Yo pibliye siksè tretman endividyèl sa a nan The Lancet.
Doktè Tobias Krickau, yon rimatològ pedyatrik nan Depatman Pedyatri ak Medsin Adolesan Lopital Inivèsite Erlangen an, te eksplike singularite itilizasyon selil CAR-T pou trete Maladi otoiminitèAnvan sa, yo te apwouve terapi CAR-T sèlman pou sèten kansè nan san ki avanse.
Apre tout lòt medikaman yo pa t rive kontwole SLE Uresa a ki t ap vin pi mal, ekip rechèch la te fè fas ak yon desizyon difisil: èske selil iminitè sa yo ta dwe itilize pou yon timoun ki gen yon maladi otoiminitè? Repons lan te san parèy, paske pèsonn pa t janm eseye tretman CAR-T pou maladi otoiminitè pedyatrik anvan.
Terapi selil CAR-T enplike ekstrè kèk nan selil iminitè pasyan an (selil T), ekipe yo ak reseptè antijèn kimerik (CAR) nan yon laboratwa pwòp espesyalize, epi answit reenjekte selil modifye sa yo nan pasyan an. Selil CAR-T sa yo sikile nan san an, vize epi detwi selil B otoreyaktif (danjere).
Sentòm Uresa yo te kòmanse nan otòn 2022, tankou migrèn, fatig, doulè nan jwenti ak nan misk, ak yon gratèl nan figi—siy tipik lupus. Malgre tretman entansif, kondisyon li te vin pi mal, sa te afekte ren li yo epi sa te lakòz konplikasyon grav.
Nan kòmansman ane 2023 a, apre plizyè entène lopital ak tretman, tankou chimyoterapi imunosupresè ak echanj plasma, kondisyon Uresa a te deteryore a yon pwen kote li te bezwen dyaliz. Izole de zanmi ak fanmi, kalite lavi li te tonbe anpil.
Ekip medikal nan Inivèsite Erlangen an, ki te dirije pa Pwofesè Mackensen, te dakò pou pwodui epi itilize selil CAR-T pou Uresa apre diskisyon detaye. Itilizasyon konpasyon sa a nan terapi CAR-T te inisye anba lalwa dwòg Almay la ak règleman itilizasyon konpasyon.
Pwogram terapi selilè CAR-T nan Erlangen, dirije pa Pwofesè Georg Schett ak Pwofesè Mackensen, ap trete pasyan ki gen divès maladi otoiminitè, tankou SLE, depi 2021. Siksè yo ak 15 pasyan te pibliye nan New England Journal of Medicine an fevriye 2024, epi kounye a y ap fè etid CASTLE la ak 24 patisipan, yo tout montre amelyorasyon siyifikatif.
Pou prepare pou terapi selil CAR-T, Uresa te sibi chimyoterapi dòz ki ba pou fè plas pou selil CAR-T yo nan san li. Nan dat 26 jen 2023, Uresa te resevwa selil CAR-T pèsonalize li yo. Nan twazyèm semèn apre tretman an, fonksyon ren li ak endikatè lupus li yo te amelyore, epi sentòm li yo te disparèt piti piti.
Pwosesis tretman an te enplike yon kowòdinasyon atansyon pou asire efikasite chimyoterapi a ak pwoteksyon fonksyon ren ki rete a. Uresa te sèlman fè eksperyans efè segondè minè epi li te kite lopital la nan 11yèm jou apre tretman an.
Nan fen mwa Jiyè 2023, Uresa te retounen lakay li, li te fini egzamen li yo, epi li te fikse nouvo objektif pou lavni li, tankou vin endepandan epi gen yon chen. Li te kontan anpil pou l te rekonekte ak zanmi l yo epi reprann yon lavi adolesan nòmal.
Pwofesè Mackensen te eksplike ke Uresa toujou gen yon kantite siyifikatif selil CAR-T nan san li, sa vle di li bezwen perfusion antikò chak mwa jiskaske selil B li yo refè. Doktè Krickau te mete aksan sou ke siksè tretman Uresa a te akòz kolaborasyon sere plizyè disiplin medikal nan Sant Alman pou Iminoterapi a.
Uresa pa bezwen okenn medikaman oswa dyaliz ankò, epi ren li yo refè nèt. Doktè Krickau ak ekip li a ap planifye plis etid pou eksplore potansyèl selil CAR-T yo nan tretman lòt maladi otoiminitè pedyatrik.
Ka enpòtan sa a demontre potansyèl terapi selil CAR-T pou bay remisyon alontèm pou pasyan pedyatrik ki gen maladi otoiminitè grav tankou SLE. Siksè tretman Uresa a mete aksan sou enpòtans entèvansyon bonè ak kolaborasyon miltidisiplinè. Plizyè etid klinik nesesè pou konfime sekirite ak efikasite alontèm terapi selil CAR-T pou timoun ki gen maladi otoiminitè.