குழந்தைகளுக்கான தன்னுடல் தாக்குநோயில் திருப்புமுனை: CAR-T செல் சிகிச்சை லூபஸ் நோயாளியைக் குணப்படுத்தியது.

ஜூன் 2023-ல், 15 வயதான உரேசா, எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழக மருத்துவமனையில் CAR-T செல் சிகிச்சையைப் பெற்றார். இது, ஒரு கடுமையான தன்னுடல் தாக்குநோயான சிஸ்டமிக் லூபஸ் எரிதிமடோசஸ் (SLE)-ன் முன்னேற்றத்தை மெதுவாக்குவதற்காகப் பயன்படுத்தப்பட்ட இந்த புதுமையான சிகிச்சையின் முதல் நிகழ்வாகும். ஒரு வருடம் கழித்து, சில சிறிய சளிகளைத் தவிர, உரேசா முன்பைப் போலவே ஆரோக்கியமாக உணர்கிறார்.

SLE நோய்க்காக சிகிச்சை அளிக்கப்பட்ட முதல் குழந்தை யுரேசா ஆவார். நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சை எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழகத்தின் ஜெர்மன் நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சை மையத்தில் (DZI). இந்தத் தனிப்பயனாக்கப்பட்ட சிகிச்சையின் வெற்றி 'தி லான்செட்' இதழில் வெளியிடப்பட்டுள்ளது.

எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழக மருத்துவமனையின் குழந்தைகள் மற்றும் இளம் பருவத்தினருக்கான மருத்துவத் துறையின் குழந்தைகள் முடக்குவாத நிபுணரான டாக்டர் டோபியாஸ் கிரிக்காவ், சிகிச்சையளிக்க CAR-T செல்களைப் பயன்படுத்துவதன் தனித்துவத்தை விளக்கினார். தன்னெதிர்ப்பு நோய்கள்முன்னதாக, CAR-T சிகிச்சையானது சில முற்றிய இரத்தப் புற்றுநோய்களுக்கு மட்டுமே அங்கீகரிக்கப்பட்டிருந்தது.

யுரேசாவின் மோசமடைந்து வந்த எஸ்.எல்.இ. நோயைக் கட்டுப்படுத்த மற்ற எல்லா மருந்துகளும் தோல்வியடைந்த பிறகு, ஆய்வுக் குழு ஒரு சவாலான முடிவை எதிர்கொண்டது: தன்னுடல் தாக்குநோயால் பாதிக்கப்பட்ட ஒரு குழந்தைக்கு இந்த மரபணு மாற்றப்பட்ட நோயெதிர்ப்பு செல்களைப் பயன்படுத்தலாமா? இதற்கு முன் யாரும் குழந்தைகளுக்கான தன்னுடல் தாக்குநோய்களுக்கு சி.ஏ.ஆர்-டி சிகிச்சையை முயற்சிக்காததால், அதற்கான பதில் முன்னெப்போதும் இல்லாததாக இருந்தது.

CAR-T செல் சிகிச்சையானது, நோயாளியின் நோயெதிர்ப்பு செல்களில் (T செல்கள்) சிலவற்றைப் பிரித்தெடுத்து, ஒரு பிரத்யேகமான தூய்மையான ஆய்வகத்தில் அவற்றுக்குக் கலப்பின ஆன்டிஜென் ஏற்பிகளை (CAR) பொருத்தி, பின்னர் இந்த மாற்றியமைக்கப்பட்ட செல்களை மீண்டும் நோயாளியின் உடலுக்குள் செலுத்துவதை உள்ளடக்கியது. இந்த CAR-T செல்கள் இரத்தத்தில் சுழன்று, தன்னிச்சையாகச் செயல்படும் (தீங்கு விளைவிக்கும்) B செல்களைக் குறிவைத்து அழிக்கின்றன.

2022-ஆம் ஆண்டின் இலையுதிர் காலத்தில் யூரேசாவிற்கு ஒற்றைத் தலைவலி, சோர்வு, மூட்டு மற்றும் தசை வலி, முகத்தில் தடிப்பு போன்ற லூபஸ் நோயின் பொதுவான அறிகுறிகள் தோன்றத் தொடங்கின. தீவிர சிகிச்சை அளிக்கப்பட்ட போதிலும், அவரது நிலை மோசமடைந்து, சிறுநீரகங்களைப் பாதித்து, கடுமையான சிக்கல்களை ஏற்படுத்தியது.

2023-ஆம் ஆண்டின் தொடக்கத்தில், நோயெதிர்ப்புத் திறனைக் குறைக்கும் கீமோதெரபி மற்றும் பிளாஸ்மா பரிமாற்றம் உள்ளிட்ட பல சிகிச்சைகளுக்குப் பிறகு, பலமுறை மருத்துவமனையில் அனுமதிக்கப்பட்ட உரேசாவின் உடல்நிலை மோசமடைந்து, அவருக்கு டயாலிசிஸ் தேவைப்பட்டது. நண்பர்கள் மற்றும் குடும்பத்தினரிடமிருந்து தனிமைப்படுத்தப்பட்டதால், அவரது வாழ்க்கைத் தரம் அதலபாதாளத்திற்குச் சென்றது.

பேராசிரியர் மேக்கன்சென் தலைமையிலான எர்லாங்கன் பல்கலைக்கழக மருத்துவக் குழு, விரிவான கலந்துரையாடல்களுக்குப் பிறகு, யுரேசாவுக்காக CAR-T செல்களை உற்பத்தி செய்து பயன்படுத்த ஒப்புக்கொண்டது. CAR-T சிகிச்சையின் இந்த கருணை அடிப்படையிலான பயன்பாடு, ஜெர்மனியின் மருந்துச் சட்டம் மற்றும் கருணைப் பயன்பாட்டு விதிமுறைகளின் கீழ் தொடங்கப்பட்டது.

பேராசிரியர் ஜார்ஜ் ஷெட் மற்றும் பேராசிரியர் மேக்கன்சென் ஆகியோரின் தலைமையில் எர்லாங்கனில் உள்ள CAR-T செல் சிகிச்சைத் திட்டம், 2021 ஆம் ஆண்டு முதல் SLE உட்பட பல்வேறு தன்னுடல் தாக்குநோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட நோயாளிகளுக்கு சிகிச்சை அளித்து வருகிறது. 15 நோயாளிகளுடனான அவர்களின் வெற்றி, பிப்ரவரி 2024 இல் நியூ இங்கிலாந்து மருத்துவ இதழில் வெளியிடப்பட்டது. மேலும், அவர்கள் தற்போது 24 பங்கேற்பாளர்களுடன் CASTLE ஆய்வை நடத்தி வருகின்றனர், இதில் பங்கேற்ற அனைவரும் குறிப்பிடத்தக்க முன்னேற்றங்களைக் காட்டியுள்ளனர்.

CAR-T செல் சிகிச்சைக்குத் தயாராவதற்காக, உரேசாவின் இரத்தத்தில் CAR-T செல்களுக்கு இடம் ஏற்படுத்துவதற்காக, அவர் குறைந்த அளவு கீமோதெரபி சிகிச்சையை மேற்கொண்டார். ஜூன் 26, 2023 அன்று, உரேசா தனக்காகத் தனிப்பயனாக்கப்பட்ட CAR-T செல்களைப் பெற்றுக்கொண்டார். சிகிச்சைக்குப் பிந்தைய மூன்றாவது வாரத்தில், அவரது சிறுநீரகச் செயல்பாடும் லூபஸ் நோய்க்கான குறிகாட்டிகளும் மேம்பட்டன, மேலும் அவரது அறிகுறிகள் படிப்படியாக மறைந்தன.

கீமோதெரபியின் செயல்திறனையும், மீதமுள்ள சிறுநீரகச் செயல்பாட்டின் பாதுகாப்பையும் உறுதி செய்வதற்காக, சிகிச்சை முறையில் கவனமான ஒருங்கிணைப்பு மேற்கொள்ளப்பட்டது. யுரேசாவுக்குச் சிறிய பக்க விளைவுகள் மட்டுமே ஏற்பட்டதால், சிகிச்சை முடிந்த 11-வது நாளில் அவர் மருத்துவமனையிலிருந்து வெளியேற்றப்பட்டார்.

2023 ஜூலை மாத இறுதியில், உரேசா வீட்டிற்குத் திரும்பி, தனது தேர்வுகளை முடித்து, சுயமாகச் செயல்படுவது மற்றும் ஒரு நாய் வளர்ப்பது உட்பட தனது எதிர்காலத்திற்கான புதிய இலக்குகளை நிர்ணயித்துக் கொண்டாள். நண்பர்களுடன் மீண்டும் இணைவதிலும், ஒரு இயல்பான பதின்பருவ வாழ்க்கையை மீண்டும் தொடங்குவதிலும் அவள் மகிழ்ச்சி அடைந்தாள்.

பேராசிரியர் மேக்கன்சன், யூரேசாவின் இரத்தத்தில் இன்னும் கணிசமான எண்ணிக்கையில் CAR-T செல்கள் இருப்பதால், அவரது B செல்கள் மீண்டு வரும் வரை அவருக்கு மாதந்தோறும் ஆன்டிபாடி உட்செலுத்தல்கள் தேவைப்படும் என்று விளக்கினார். ஜெர்மன் நோயெதிர்ப்பு சிகிச்சை மையத்தில் உள்ள பல்வேறு மருத்துவத் துறைகளின் நெருங்கிய ஒத்துழைப்பே யூரேசாவின் சிகிச்சையின் வெற்றிக்குக் காரணம் என்று டாக்டர் கிரிக்காவ் வலியுறுத்தினார்.

உரேசாவுக்கு இனி எந்த மருந்தோ டயாலிசிஸோ தேவையில்லை, மேலும் அவரது சிறுநீரகங்கள் முழுமையாகக் குணமடைந்துவிட்டன. டாக்டர் கிரிக்காவும் அவரது குழுவினரும், மற்ற குழந்தை பருவ தன்னுடல் தாக்கு நோய்களுக்கு சிகிச்சையளிப்பதில் CAR-T செல்களின் திறனை ஆராய்வதற்காக மேலதிக ஆய்வுகளைத் திட்டமிட்டுள்ளனர்.

இந்த முக்கியத்துவம் வாய்ந்த நிகழ்வு, SLE போன்ற கடுமையான தன்னுடல் தாக்குநோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைப் பருவ நோயாளிகளுக்கு நீண்டகால நோய்த்தணிப்பை வழங்குவதில் CAR-T செல் சிகிச்சையின் ஆற்றலை நிரூபிக்கிறது. யுரேசாவின் சிகிச்சையின் வெற்றி, ஆரம்பகாலத் தலையீடு மற்றும் பல்துறை ஒத்துழைப்பின் முக்கியத்துவத்தை எடுத்துக்காட்டுகிறது. தன்னுடல் தாக்குநோய்களால் பாதிக்கப்பட்ட குழந்தைகளுக்கான CAR-T செல் சிகிச்சையின் நீண்டகாலப் பாதுகாப்பு மற்றும் செயல்திறனை உறுதிப்படுத்த மேலும் மருத்துவ ஆய்வுகள் தேவைப்படுகின்றன.