דורכברוך אין קינדער אויטאָאימונע קראַנקייט: CAR-T צעל טעראַפּיע היילט לופּוס פּאַציענט
אין יוני 2023, האט די 15־יעריגע אורעזאַ באַקומען CAR-T צעל טעראַפּיע אין ערלאַנגען אוניווערסיטעט שפּיטאָל, וואָס איז געווען דער ערשטער באַנוץ פון דעם כידעשדיקן באַהאַנדלונג צו פאַרלאַנגזאַמען דעם פּראָגרעס פון סיסטעמישן לופּוס עריטהעמאַטאָסוס (SLE), אַ שווערע אויטאָימונע קראַנקייט. א יאָר שפּעטער, פילט זיך אורעזאַ אַזוי געזונט ווי שטענדיק, חוץ אַ פּאָר קליינע פֿאַרקילטונגען.
אורעזאַ איז דאָס ערשטע קינד וואָס ווערט באַהאַנדלט פֿאַר SLE מיט אימונאָטהעראַפּיע אין ערלאַנגען אוניווערסיטעט'ס דײַטשן צענטער פֿאַר אימונאָטעראַפּיע (DZI). דער סוקסעס פֿון דעם אינדיווידואַליזירטן באַהאַנדלונג איז פֿאַרעפֿנטלעכט געוואָרן אין "די לאַנסעט".
ד״ר טוביאס קריקאו, א פּעדיאַטרישער רוימאַטאָלאָג אין ערלאַנגען אוניווערסיטעט שפּיטאָל׳ס דעפּאַרטמענט פון פּעדיאַטריקס און יוגנט מעדיצין, האָט דערקלערט די אייגנאַרטיקייט פון ניצן CAR-T צעלן צו באַהאַנדלען אויטאָאימונע קראַנקייטןפריער, איז CAR-T טעראַפּיע געווען באוויליקט בלויז פֿאַר געוויסע אַוואַנסירטע בלוט קענסערס.
נאכדעם וואס אלע אנדערע מעדיקאציעס האבן נישט געקענט קאנטראלירן אורעזא'ס פארערגערונג אין SLE, האט זיך די פארשונגס-גרופע פארגעשטעלט א שווערע באשלוס: זאלן די אינזשענירטע אימונע צעלן גענוצט ווערן פאר א קינד מיט אן אויטאימיון קראנקהייט? די ענטפער איז געווען אומגעווענליך, ווייל קיינער האט נאך נישט פרובירט CAR-T באהאנדלונג פאר קינדער-אויטאימיון קראנקהייטן פריער.
CAR-T צעל טעראַפּיע באַשטייט פון עקסטראַקטירן עטלעכע פון די פּאַציענט'ס ימיון צעלן (T צעלן), זיי אויסשטאַטן מיט כימערישע אַנטיגען רעצעפּטאָרן (CAR) אין אַ ספּעציאַליזירטער ריינער לאַבאָראַטאָריע, און דערנאָך ווידער-אינפֿוזירן די מאָדיפֿיצירטע צעלן אין דעם פּאַציענט. די CAR-T צעלן צירקולירן אין בלוט, צילנדיק און צעשטערן אויטאָרעאַקטיווע (שעדלעכע) B צעלן.
אורעסאַס סימפּטאָמען האָבן זיך אָנגעהויבן אין האַרבסט 2022, אַרייַנגערעכנט מיגרענע, מידקייט, געלענק און מוסקל ווייטיק, און אַ פּנים ויסשלאָג - טיפּישע סימנים פון לופּוס. טראָץ אינטענסיווע באַהאַנדלונג, האָט זיך איר צושטאַנד פֿאַרערגערט, וואָס האָט אַפעקטירט אירע נירן און געפֿירט צו ערנסטע קאָמפּליקאַציעס.
אין פרי 2023, נאך פארשידענע האספיטאליזאציעס און באהאנדלונגען, אריינגערעכנט אימונאסאפּרעסיווע כעמאטעראַפּיע און פּלאַזמע אויסטויש, האט זיך אורעסאַס צושטאַנד פארערגערט ביז דעם פונקט וואו זי האט געדארפט דיאַליז. אפגעזונדערט פון פריינט און משפּחה, איז איר קוואַליטעט פון לעבן שטארק געפאלן.
די מעדיצינישע מאַנשאַפֿט אין ערלאַנגען אוניווערסיטעט, אָנגעפֿירט פֿון פּראָפֿעסאָר מאַקענסען, האָט מסכּים געווען צו פּראָדוצירן און נוצן CAR-T צעלן פֿאַר אורעזאַ נאָך דעטאַלירטע דיסקוסיעס. די מיטגעפֿילנדיקע נוצן פֿון CAR-T טעראַפּיע איז אָנגעהויבן געוואָרן אונטער דײַטשלאַנדס מעדיקאַמענטן געזעץ און מיטגעפֿילנדיקע נוצן רעגולאַציעס.
די CAR-T צעל טעראַפּיע פּראָגראַם אין ערלאַנגען, געפירט דורך פּראָפעסאָר געאָרג שעטט און פּראָפעסאָר מאַקענסען, באַהאַנדלט פּאַציענטן מיט פֿאַרשידענע אַוטאָימונע קראַנקייטן, אַרייַנגערעכנט SLE, זינט 2021. זייער הצלחה מיט 15 פּאַציענטן איז געווען פאַרעפֿנטלעכט אין די ניו ענגלאַנד זשורנאַל פון מעדיצין אין פעברואַר 2024, און זיי פירן איצט די CASTLE שטודיע מיט 24 טיילנעמער, אַלע ווייַזן באַדייטנדיק פֿאַרבעסערונגען.
צו זיך צוגרייטן צו CAR-T צעל טעראַפּיע, האָט אורעזאַ דורכגעמאַכט נידעריק-דאָזע כעמאָטעראַפּיע צו מאַכן פּלאַץ פֿאַר די CAR-T צעלן אין איר בלוט. דעם 26סטן יוני 2023 האָט אורעזאַ באַקומען אירע פּערזענאַליזירטע CAR-T צעלן. ביז דער דריטער וואָך נאָך דער באַהאַנדלונג, האָבן זיך איר ניר פונקציע און לופּוס אינדיקאַטאָרן פֿאַרבעסערט, און אירע סימפּטאָמען האָבן זיך ביסלעכווייַז פֿאַרשוואונדן.
דער באַהאַנדלונג פּראָצעס האָט אַרייַנגענומען קערפֿולע קאָאָרדינאַציע צו זיכער מאַכן די עפֿעקטיווקייט פֿון כעמאָטעראַפּיע און דעם שוץ פֿון די פֿאַרבליבענע ניר פֿונקציע. אורעזאַ האָט דערפֿאַרן בלויז מינערווע זייַט־עפֿעקטן און איז אַרויסגעלאָזט געוואָרן פֿון שפּיטאָל דעם 11טן טאָג נאָך דער באַהאַנדלונג.
ביז שפּעט יולי 2023, איז אורעזאַ צוריקגעקומען אהיים, פאַרענדיקט אירע עקזאַמענס, און געשטעלט נייע צילן פֿאַר איר צוקונפֿט, אַרייַנגערעכנט ווערן זעלבשטענדיק און באַקומען אַ הונט. זי איז געווען זייער צופרידן זיך ווידער צו פֿאַרבינדן מיט פֿרײַנד און ווידער אָנהייבן אַ נאָרמאַל טיניידזשער לעבן.
פּראָפעסאָר מאַקענסען האָט דערקלערט אַז אורעזאַ האָט נאָך אַ באַדייטנדיקע צאָל CAR-T צעלן אין איר בלוט, וואָס מיינט אַז זי דאַרף מאָנטלעכע אַנטיקערפּער אינפֿוזיעס ביז אירע B צעלן ערהוילן זיך. ד"ר קריקאַו האָט באַטאָנט אַז דער הצלחה פֿון אורעזאַ'ס באַהאַנדלונג איז געווען צוליב דער נאָענטער מיטאַרבעט פֿון פֿאַרשידענע מעדיצינישע דיסציפּלינעס אין דעם דײַטשן צענטער פֿאַר אימונאָטעראַפּיע.
אורעזאַ דאַרף מער נישט קיין מעדיקאַציע אָדער דיאַליז, און אירע נירן האָבן זיך גאָר אויסגעהיילט. ד"ר קריקאַו און זיין מאַנשאַפֿט פּלאַנירן ווייטערדיקע שטודיעס צו אויספאָרשן דעם פּאָטענציאַל פון CAR-T צעלן אין באַהאַנדלען אַנדערע קינדער-אויטאָימונע קראַנקייטן.
דיזער וויכטיקער פאַל ווייזט דעם פּאָטענציאַל פון CAR-T צעל טעראַפּיע צו צושטעלן לאַנג-טערמין רעמיסיע פֿאַר פּעדיאַטרישע פּאַציענטן מיט שווערע אַוטאָימונע קראַנקייטן ווי SLE. דער הצלחה פון Uresa'ס באַהאַנדלונג אונטערשטרייכט די וויכטיקייט פון פרי ינטערווענטיאָן און מולטידיסציפּלינאַרי מיטאַרבעט. ווייטערדיקע קלינישע שטודיעס זענען דארף צו באַשטעטיקן די לאַנג-טערמין זיכערקייט און עפעקטיווקייט פון CAR-T צעל טעראַפּיע פֿאַר קינדער מיט אַוטאָימונע קראַנקייטן.